Τι είναι το Carbaglu;
Το Carbaglu είναι φάρμακο που περιέχει τη δραστική ουσία που ονομάζεται καρργιλικό οξύ. Διατίθεται ως δισκίο διασκορπίσιμο. Ο όρος "διασπειρόμενο" σημαίνει ότι τα δισκία μπορούν να διασκορπιστούν (αναμιχθούν) σε νερό.
Για ποιο λόγο χρησιμοποιείται το Carbaglu;
Το Carbaglu συνταγογραφείται για τη θεραπεία της υπερμαμοναιμίας (υψηλό επίπεδο αμμωνίας στο αίμα) σε ασθενείς χωρίς ένζυμο που ονομάζεται συνθετάση Ν-ακετυλογλουταμικού (NAGS). Αυτό το ένζυμο βοηθά κανονικά να μεταβολίζει την αμμωνία. Εάν δεν υπάρχει το ένζυμο, η αμμωνία δεν μπορεί να αποσυντεθεί και να συσσωρευτεί στο αίμα. Είναι μια εξαιρετικά σπάνια ασθένεια. Οι ασθενείς με σοβαρή ολική ανεπάρκεια NAGS αναπτύσσουν γρήγορα υψηλές συγκεντρώσεις αμμωνίας στο αίμα λίγο μετά τη γέννηση. Οι ασθενείς με μερική έλλειψη NAGS (μια πιο ήπια μορφή της νόσου) μπορεί να εμφανίσουν συμπτώματα της νόσου σε οποιαδήποτε στιγμή της ζωής, μετά από ένα αγχωτικό συμβάν, όπως μια λοίμωξη ή μια ιογενή ασθένεια.
Λόγω του χαμηλού αριθμού των ασθενών με ανεπάρκεια NAGS, το Carbaglu ορίστηκε ως ορφανό φάρμακο (φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών) στις 18 Οκτωβρίου 2000.
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Carbaglu;
Η θεραπεία με το Carbaglu πρέπει να ξεκινά υπό την επίβλεψη ενός γιατρού έμπειρου στη θεραπεία μεταβολικών διαταραχών. Η θεραπεία μπορεί να ξεκινήσει ήδη από την πρώτη ημέρα της ζωής. Η αρχική ημερήσια δόση θα πρέπει να είναι 100 mg ανά κιλό σωματικού βάρους, αλλά μπορεί να χρησιμοποιηθεί μέχρι 250 mg / kg εάν είναι απαραίτητο. Η δόση πρέπει στη συνέχεια να προσαρμόζεται για να διατηρούνται τα κανονικά επίπεδα αμμωνίας στο αίμα. οι ημερήσιες δόσεις είναι κανονικά μεταξύ 10 mg / kg και 100 mg / kg. Τα δισκία πρέπει να διασπείρονται (αναμιγνύονται) σε μικρή δόση νερού πριν χορηγηθούν στον ασθενή. Μπορούν εύκολα να χωριστούν σε δύο ίσα μισά. Το φάρμακο πρέπει να χορηγείται καθ 'όλη τη διάρκεια ζωής του ασθενούς.
Πώς λειτουργεί το Carbaglu;
Τα άτομα με έλλειψη NAGS δεν είναι σε θέση να αποσυνθέσουν και να εξαλείψουν την αμμωνία. Όταν συμβεί αυτό, η αμμωνία συσσωρεύεται στο αίμα, το οποίο είναι τοξικό για το σώμα και ειδικά για τον εγκέφαλο. Το Carbaglu έχει μια δομή πολύ παρόμοια με την Ν-ακετυλογλουταμίδη, η οποία ενεργοποιεί ένα ένζυμο ικανό να αποσυνθέσει αμμωνία. Συνεπώς, το Carbaglu προάγει την αποσύνθεση της αμμωνίας, μειώνοντας τις συγκεντρώσεις αμμωνίας στο αίμα και τις τοξικές του επιδράσεις.
Ποιες μελέτες εκπονήθηκαν για το Carbaglu;
Το Carbaglu μελετήθηκε σε 20 ασθενείς, εκ των οποίων οι 12 υποφέρουν από έλλειψη NAGS και αντιμετωπίζονται κατά μέσο όρο για περίπου τρία χρόνια. Οι άλλοι οκτώ ασθενείς υποβλήθηκαν σε θεραπεία για υπερμαμοναιμία λόγω άλλων αιτίων. Η εταιρεία παρουσίασε επίσης πληροφορίες από δημοσιεύσεις σε τέσσερις άλλους ασθενείς που έλαβαν το δραστικό συστατικό του Carbaglu.
Ποιο είναι το όφελος του Carbaglu σύμφωνα με τις μελέτες;
Στους περισσότερους ασθενείς, η θεραπεία με Carbaglu είχε ως αποτέλεσμα την ομαλοποίηση των επιπέδων αμμωνίας. Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Carbaglu παρέμειναν σταθεροί χωρίς την ανάγκη διαιτητικών περιορισμών ή άλλων φαρμάκων.
Ποιοι κίνδυνοι σχετίζονται με το Carbaglu;
Η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια με το Carbaglu (εμφανίζεται σε 1 έως 10 στους 100 ασθενείς) είναι η αυξημένη εφίδρωση. Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Carbaglu περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Carbaglu δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που παρουσιάζουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στο καργλουμινικό οξύ ή σε κάποιο από τα έκδοχα.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Carbaglu;
Η έλλειψη NAGS είναι μια σοβαρή σπάνια ασθένεια, με δυνητικά καταστροφικές συνέπειες και για τις οποίες δεν υπάρχουν άλλες παρόμοιες θεραπείες. Με βάση τις περιορισμένες πληροφορίες σχετικά με την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του παρεχόμενου φαρμάκου, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) κατέληξε στο συμπέρασμα ότι το Carbaglu είναι αποτελεσματικό στην ομαλοποίηση των επιπέδων αμμωνίας στο αίμα. Η επιτροπή έκρινε ότι τα οφέλη του Carbaglu υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό για τη θεραπεία της υπεραιμοναιμίας λόγω ανεπάρκειας του NAGS και συνεπώς συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το Carbaglu.
Το Carbaglu είχε αρχικά εγκριθεί σε «εξαιρετικές περιστάσεις» επειδή, επειδή προοριζόταν για ασθενείς που πάσχουν από σπάνια νόσο, δεν ήταν δυνατό να ληφθούν πλήρεις πληροφορίες για το φάρμακο. Καθώς η εταιρεία παρείχε τις πρόσθετες πληροφορίες που ζητήθηκαν, ο περιορισμός "σε εξαιρετικές περιπτώσεις" μειώθηκε στις 26 Ιουνίου 2006.
Περισσότερες πληροφορίες για το Carbaglu
Στις 24 Ιανουαρίου 2003, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε στην Carphanlu άδεια κυκλοφορίας, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση, στην Ορφανία Ευρώπη. Η άδεια κυκλοφορίας ανανεώθηκε στις 24 Ιανουαρίου 2008.
Για την καταχώριση του ορφανικού φαρμακευτικού προϊόντος Carbaglu, κάντε κλικ εδώ.
Για το πλήρες φάκελο EPAR του Carbaglu, κάντε κλικ εδώ.
Τελευταία ενημέρωση της παρούσας σύνοψης: 04-2008.
