Τι είναι το Ferriprox;
Το Ferriprox είναι φάρμακο που περιέχει τη δραστική ουσία δεφεριπρόνη. Διατίθεται ως λευκά δισκία σε σχήμα κάψουλας (500 mg) και ως πόσιμο διάλυμα (100 mg / ml).
Σε τι χρησιμοποιείται το Ferriprox;
Το Ferriprox ενδείκνυται για τη θεραπεία της συσσώρευσης σιδήρου (περίσσεια σιδήρου στο σώμα) σε ασθενείς με μείζονα θαλασσαιμία. Πρόκειται για μια κληρονομική ασθένεια στην οποία οι ασθενείς δεν μπορούν να παράγουν επαρκή ποσότητα αιμοσφαιρίνης, την πρωτεΐνη που περιέχεται στα ερυθρά αιμοσφαίρια που μεταφέρει οξυγόνο στο σώμα. Το Ferriprox χρησιμοποιείται όταν η θεραπεία με δεφεροξαμίνη (η συνήθης θεραπεία για συσσώρευση σιδήρου) αντενδείκνυται ή είναι ανεπαρκής.
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Ferriprox;
Η θεραπεία με Ferriprox πρέπει να ξεκινά και να συντηρείται από γιατρό με εμπειρία στη θεραπεία ασθενών με θαλασσαιμία.
Η συνολική ημερήσια δόση του Ferriprox είναι 75-100 mg ανά κιλό σωματικού βάρους, χωρισμένη σε τρεις ξεχωριστές δόσεις. Εάν χρησιμοποιούνται δισκία, ο αριθμός των δισκίων ανά δόση πρέπει να υπολογιστεί με στρογγυλοποίηση σε μισό δισκίο. Εάν χρησιμοποιείται το πόσιμο διάλυμα, η δόση πρέπει να στρογγυλεύεται σε 2, 5 ml. Για παράδειγμα, ένας ασθενής που ζυγίζει 70 κιλά θα πρέπει να παίρνει τρία και μισά δισκία ή 17, 5 ml πόσιμου διαλύματος τρεις φορές την ημέρα. Δεν συνιστώνται δόσεις άνω των 100 mg / kg ημερησίως λόγω του αυξημένου κινδύνου ανεπιθύμητων ενεργειών.
Οι ασθενείς που λαμβάνουν Ferriprox ή τους φροντιστές τους πρέπει να λάβουν ένα μνημόνιο για να υπενθυμίσουν στον ασθενή πώς να πάρουν το φάρμακο με ασφάλεια.
Πώς λειτουργεί το Ferriprox;
Οι ασθενείς με μείζονα θαλασσαιμία πρέπει να υποβάλλονται σε συχνές μεταγγίσεις αίματος. Όταν οι ασθενείς λαμβάνουν επαναλαμβανόμενες μεταγγίσεις, τα μεταγγισμένα ερυθρά αιμοσφαίρια φέρνουν σίδηρο στο σώμα, το οποίο ωστόσο δεν έχει φυσικό τρόπο για να απομακρύνει την περίσσεια σιδήρου, η οποία επομένως τείνει να συσσωρεύεται. Με τον καιρό, η περίσσεια σιδήρου μπορεί να βλάψει σημαντικά όργανα όπως η καρδιά ή το συκώτι. Το ενεργό συστατικό στο Ferriprox, η δεφεριπρόνη, είναι ένας «χηλικός παράγοντας σιδήρου». Συνδέεται με το σίδηρο που υπάρχει στο σώμα για να σχηματίσει μια ένωση που μπορεί να εκκρίνεται από το σώμα, κυρίως μέσω των ούρων και σε μικρότερο βαθμό μέσω των κοπράνων. Αυτό βοηθάει στη σωστή υπερφόρτιση του σιδήρου και αποτρέπει τη ζημιά λόγω υπερβολικού σιδήρου
Ποιες μελέτες εκπονήθηκαν για το Ferriprox;
Το Ferriprox ερευνήθηκε αρχικά σε τρεις μελέτες στις οποίες συμμετείχαν 247 ασθενείς ηλικίας άνω των 10 ετών με μείζονα θαλασσαιμία. Στην κύρια μελέτη η αποτελεσματικότητα του Ferriprox συγκρίθηκε σε διάστημα δύο ετών με αυτή της δεφεροξαμίνης σε 71 ασθενείς. Η μελέτη ήταν «ανοιχτή», που σημαίνει ότι ο γιατρός και οι ασθενείς γνώριζαν ποιο φάρμακο χρησιμοποιούν, καθώς το Ferriprox λαμβάνεται από το στόμα, ενώ η δεφεροξαμίνη χορηγείται με υποδόρια έγχυση (μια ένεση που γίνεται πολύ αργά κάτω από το δέρμα) όλη τη νύχτα. Σε μια μετέπειτα μελέτη, η εναλλακτική χρήση του Ferriprox και της δεφεροξαμίνης (κάθε εβδομάδα χορηγείται Ferriprox για πέντε ημέρες και η δεφεροξαμίνη για δύο ημέρες) συγκρίθηκε σε 60 ασθενείς με συνεχή θεραπεία με μονοθεραπεία με δεφεροξαμίνη (μόνο), για μια περίοδο 12 μήνες.
Σε όλες τις μελέτες, ο κύριος δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας ήταν η αλλαγή στα επίπεδα φερριτίνης στο αίμα. Η φεριτίνη είναι μια πρωτεΐνη που αποθηκεύει σίδηρο στο σώμα. Το επίπεδο της φερριτίνης στο αίμα υποδεικνύει την ποσότητα του σιδήρου που συσσωρεύεται στο σώμα.
Ποιο είναι το όφελος του Ferriprox κατά τις μελέτες;
Στην αρχική μελέτη που συνέκρινε το Ferriprox με δεφεροξαμίνη, τα μέση επίπεδα φερριτίνης στον ορό ήταν παρόμοια στις δύο ομάδες που υποβλήθηκαν σε αγωγή. Ωστόσο, η μέση συγκέντρωση σιδήρου στο ήπαρ των ασθενών που έλαβαν Ferriprox φαίνεται να αυξάνεται περισσότερο από ότι σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με δεφεροξαμίνη.
Στην εναλλακτική μελέτη θεραπείας, το δοσολογικό σχήμα που περιλάμβανε συνδυασμό Ferriprox για πέντε ημέρες με δεφεροξαμίνη για δύο ημέρες έδειξε την ίδια μείωση των επιπέδων φερριτίνης στο αίμα της μονοθεραπείας με δεφεροξαμίνη. Ωστόσο, ο αριθμός των ασθενών που συμμετείχαν στη μελέτη ήταν πολύ μικρός για να δείξει εάν αυτό το σχήμα είναι τόσο αποτελεσματικό όσο η θεραπεία με δεφεροξαμίνη μόνο ή όχι.
Ποιοι κίνδυνοι σχετίζονται με το Ferriprox;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες με το Ferriprox (εμφανίζονται σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς) είναι κοκκινωπά / καστανά ούρα (σημάδι ότι το σίδηρο εκκρίνεται), ναυτία, κοιλιακό άλγος (πόνος στο στομάχι) και έμετος. Μία ασυνήθιστη αλλά σοβαρή παρενέργεια είναι η ακοκκιοκυτταραιμία (πολύ χαμηλές συγκεντρώσεις κοκκιοκυττάρων, ένας τύπος λευκών αιμοσφαιρίων).
Το Ferriprox δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στη δεφεριπρόνη ή σε οποιοδήποτε άλλο συστατικό του φαρμάκου. Το Ferriprox δεν πρέπει να χρησιμοποιείται από άτομα που έχουν υποστεί επαναλαμβανόμενα επεισόδια ουδετεροπενίας (μειωμένος αριθμός ουδετερόφιλων, ένας τύπος λευκών αιμοσφαιρίων) ή που έχουν υποστεί ακοκκιοκυτταραιμία. Το Ferriprox δεν πρέπει επίσης να λαμβάνεται με φάρμακα που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουδετεροπενία ή ακοκκιοκυτταραιμία. Το φάρμακο δεν πρέπει να χρησιμοποιείται κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης ή κατά τη διάρκεια του θηλασμού.
Για ποιο λόγο εγκρίθηκε το Ferriprox;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) διαπίστωσε ότι τα οφέλη του Ferriprox υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό για τη θεραπεία της υπερφόρτωσης σιδήρου σε ασθενείς με μείζονα θαλασσαιμία όταν η θεραπεία με δεφεροξαμίνη αντενδείκνυται ή είναι ανεπαρκής και συνεπώς συνέστησε χορήγησης άδειας κυκλοφορίας για το Ferriprox.
Το Ferriprox εγκρίθηκε αρχικά σε "εξαιρετικές περιστάσεις", επειδή δεν υπήρχαν διαθέσιμες πληροφορίες σχετικά με το φάρμακο κατά τη στιγμή της έγκρισης για θεραπεία σπάνιας νόσου. Δεδομένου ότι η φαρμακευτική εταιρεία παρείχε τις απαιτούμενες συμπληρωματικές πληροφορίες, η προϋπόθεση που αναφέρεται στις "εξαιρετικές περιστάσεις" καταργήθηκε στις 12 Απριλίου 2002.
Άλλες πληροφορίες σχετικά με το Ferriprox:
Στις 25 Αυγούστου 1999, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για το Ferriprox, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Η άδεια κυκλοφορίας ανανεώθηκε στις 25 Αυγούστου 2004 και στις 25 Αυγούστου 2009. Ο κάτοχος της άδειας κυκλοφορίας είναι η Apotex Europe BV
Η πλήρης δημόσια έκθεση αξιολόγησης (EPAR) του Ferriprox διατίθεται εδώ.
Τελευταία ενημέρωση αυτής της περίληψης: 08-2009.
