Τι είναι Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic οξύ χρησιμοποιείται για;
Chenodeoxycholic acid sigma-tau είναι ένα φάρμακο που περιέχει τη δραστική ουσία chenodeoxycholic οξύ. Είναι ένα "πρωτογενές χολικό οξύ", το οποίο είναι ένα από τα κύρια συστατικά της χολής (ένα υγρό που παράγεται από το ήπαρ και βοηθά στην πέψη των λιπών).
Το Chenodeoxycholic acid sigma-tau χρησιμοποιείται στη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών από την ηλικία ενός μηνός με εγκεφαλονωτιαία ξανθομάτωση. Αυτοί οι ασθενείς είναι ανίκανοι να παράγουν το κύριο χημειοδεοξυχολικό οξύ χολικού οξέος σε επαρκείς ποσότητες λόγω γενετικών ανωμαλιών που προκαλούν έλλειψη του ηπατικού ενζύμου στερόλη 27-υδροξυλάση. Όταν τα πρωτογενή χολικά οξέα λείπουν, το σώμα αντ 'αυτού παράγει μη φυσιολογικά χολικά οξέα και άλλες ουσίες, οι οποίες συσσωρεύονται σε ολόκληρο το σώμα προκαλώντας βλάβη.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με αυτή την πάθηση είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το σίγμα-τσό (Chenodeoxycholic acid sigma-tau) ορίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 16 Δεκεμβρίου 2014. Chenodeoxycholic acid sigma-tau είναι ένα "υβριδικό φάρμακο".
Αυτό σημαίνει ότι είναι παρόμοιο με ένα «φάρμακο αναφοράς» που περιέχει το ίδιο δραστικό συστατικό. Το φάρμακο αναφοράς για το Chenodeoxycholic acid sigma-tau είναι το Xenbilox. Εντούτοις, το Xenbilox διαφέρει από το σινοδεσοξυχολικό οξύ sigma-tau κατά το ότι είναι εγκεκριμένο για διαφορετική χρήση (για τη διάλυση χοληστερόλης στα χολόλιθοι).
Πώς χρησιμοποιείται το Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid;
Chenodeoxycholic acid sigma-tau μπορεί να ληφθεί μόνο με ιατρική συνταγή. Η θεραπεία πρέπει να ξεκινά και να επιβλέπεται από ιατρό με εμπειρία στη θεραπεία της νόσου xanthomatosis ή άλλων ασθενειών που σχετίζονται με την παραγωγή πρωτογενών χολικών οξέων.
Chenodeoxycholic acid sigma-tau διατίθεται ως κάψουλες (250 mg) που λαμβάνονται 3 φορές την ημέρα περίπου την ίδια ώρα κάθε μέρα. Η ημερήσια δόση προσδιορίζεται και ρυθμίζεται κατά τη διάρκεια της θεραπείας για κάθε ασθενή ανάλογα με την ηλικία, τη λειτουργία του ήπατος και τα επίπεδα χολικών οξέων στο αίμα και στα ούρα. Για τα μικρά παιδιά και τα παιδιά που δεν μπορούν να καταπιούν τις κάψουλες, τα περιεχόμενα των τελευταίων μπορούν να αναμιχθούν με διάλυμα διττανθρακικού νατρίου 8, 4% για να σχηματίσουν ένα υγρό.
Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Πώς λειτουργεί το Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid;
Το κενοδεσοξυχολικό οξύ είναι ένα από τα κύρια πρωτογενή χολικά οξέα που παράγονται από το ήπαρ. Το κενοδεσοξυχολικό οξύ που περιέχεται σε αυτό το φάρμακο αντικαθιστά αυτό που λείπει από τον ασθενή. Αυτό βοηθά στη μείωση της παραγωγής ανώμαλων ουσιών και συμβάλλει στη φυσιολογική δραστηριότητα της χολής στο πεπτικό σύστημα, μειώνοντας έτσι τα συμπτώματα της νόσου.
Ποιο είναι το όφελος που έχει το Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid κατά τη διάρκεια των σπουδών μου;
Το Chenodeoxycholic acid sigma-tau αναλύθηκε σε μια μελέτη που εξέτασε τα αρχεία 35 ασθενών με ξανθομάτωση λευχαιμίας που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με χηνοδεσοξυχολικό οξύ για περίπου 9 χρόνια. Από τους 23 ασθενείς για τους οποίους ήταν διαθέσιμα τα επίπεδα χολικών οξέων, όλα είχαν μείωση των επιπέδων τους (κατά μέσο όρο 56-69 μmol / l). Από τους 14 ασθενείς για τους οποίους τα επίπεδα των χολικών οξέων ήταν διαθέσιμα στα ούρα, 79% (11 από 14) είχαν μειωμένα επίπεδα στην πιο πρόσφατη ανάλυση. Οι περισσότεροι από τους ασθενείς εμφάνισαν επίσης βελτιώσεις στα συμπτώματα της νόσου: όλα ανέφεραν βελτίωση στη διάρροια, το 89% των ασθενών παρουσίασε βελτίωση στις νοητικές ικανότητες, το 60% των ασθενών παρουσίασε βελτίωση στην κινητικότητα, ενώ το 85% Το 77% των ασθενών παρουσίασε ψυχιατρική βελτίωση με βάση δύο διαφορετικές βαθμολογίες.
Ποιοι είναι οι κίνδυνοι που σχετίζονται με το Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid;
Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν με το σινοδεσοξυχολικό οξύ sigma-tau είναι η δυσκοιλιότητα και οι μη φυσιολογικές τιμές του ήπατος. Ωστόσο, από τα διαθέσιμα δεδομένα η συχνότητά τους δεν μπορούσε να εκτιμηθεί αξιόπιστα. Ήταν ήπια έως μέτρια σε σοβαρότητα και δεν ήταν ανθεκτικά.
Για τον κατάλογο των περιορισμών, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Γιατί έχει εγκριθεί το Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic οξύ;
Το κενοδεσοξυχολικό οξύ έχει χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία της ξενόγλωσσας ξανθομάτωσης για περίπου 40 χρόνια, αν και δεν είχε εγκριθεί για τέτοια χρήση. Ωστόσο, δεδομένης της σπανιότητας της νόσου, τα διαθέσιμα δεδομένα σχετικά με τη χρήση του φαρμάκου είναι ακόμη περιορισμένα. Παρόλα αυτά, μελέτες έχουν δείξει ότι το φάρμακο έχει ευεργετικές επιδράσεις στους ασθενείς και δεν έχει σημαντικές παρενέργειες. Ως εκ τούτου, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού αποφάσισε ότι τα οφέλη του σινοδεσοξυχολικού οξέος sigma-tau είναι μεγαλύτερα από τους κινδύνους και συνέστησε να εγκριθεί για χρήση στην ΕΕ.
Το Chenodeoxycholic acid sigma-tau εγκρίθηκε σε «εξαιρετικές περιστάσεις» επειδή δεν ήταν δυνατόν να ληφθούν πλήρεις πληροφορίες γι 'αυτό λόγω της σπανιότητας της νόσου. Κάθε χρόνο ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων θα εξετάσει τις νέες διαθέσιμες πληροφορίες και η παρούσα περίληψη θα ενημερωθεί αναλόγως.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμη για το Chenodeoxycholic acid sigmatau;
Δεδομένου ότι η έγκριση του Chenodeoxycholic acid sigma-tau έγινε σε εξαιρετικές περιπτώσεις, η εταιρεία που την εμπορεύεται θα δημιουργήσει ένα μητρώο για την παρακολούθηση των οφελών και της ασφάλειας.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic Acid;
Οι συστάσεις και οι προφυλάξεις που πρέπει να ακολουθούνται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Chenodeoxycholic acid sigma-tau έχουν συμπεριληφθεί στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid
Για την πλήρη έκδοση EPAR του Chenodeoxycholic acid sigma-tau, ανατρέξτε στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Ευρωπαϊκές εκθέσεις αξιολόγησης. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Chenodeoxycholic acid sigma-tau, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας.
Η περίληψη της γνώμης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα που σχετίζεται με το σφαιμακοχολικό οξύ σίγμα είναι διαθέσιμη στον ιστοτόπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Σήμανση των σπάνιων ασθενειών.
