Σιμπόνη - golimumab

Τι είναι το Siklos;

Το Siklos είναι φάρμακο που περιέχει τη δραστική ουσία υδροξυκαρβαμίδη, διατίθεται ως δισκία (1000 mg).

Για ποιο λόγο χρησιμοποιείται το Siklos;

Το Siklos ενδείκνυται για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών και παιδιών με δρεπανοκυτταρική νόσο ή δρεπανοκυτταρική νόσο (μια γενετική ασθένεια στην οποία τα ερυθροκύτταρα αλλάζουν σχήμα και γίνονται εξαιρετικά άκαμπτα όταν δεν μεταφέρουν οξυγόνο). Το φάρμακο χρησιμοποιείται για την πρόληψη των επώδυνων αγγειοσυσπαστικών κρίσεων, οι οποίες είναι επαναλαμβανόμενες. Υπάρχει μια αγγειο-αποφρακτική κρίση όταν τα αιμοφόρα αγγεία εμποδίζονται από την παρουσία ανώμαλων ερυθρών αιμοσφαιρίων, τα οποία περιορίζουν έτσι τη ροή του αίματος σε ένα όργανο. Μεταξύ αυτών των επεισοδίων υπάρχει επίσης οξύ θωρακικό σύνδρομο, κατάσταση που απειλεί τη ζωή και χαρακτηρίζεται από ξαφνικό θωρακικό άλγος, πυρετό, δυσκολία στην αναπνοή ή ίχνη υγρού στους πνεύμονες στην ακτινογραφία.

Επειδή ο αριθμός των ασθενών με δρεπανοκυτταρική νόσο είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται σπάνια και το Siklos χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 9 Ιουλίου 2003.

Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.

Πώς χρησιμοποιείται το Siklos;

Η θεραπεία με το Siklos θα πρέπει να ξεκινά από γιατρό με εμπειρία στην αντιμετώπιση της δρεπανοκυτταρικής νόσου.

Το Siklos πρέπει να λαμβάνεται μία φορά την ημέρα, κατά προτίμηση το πρωί πριν από το πρωινό. Η αρχική δόση είναι γενικά 15 mg ανά κιλό σωματικού βάρους, στρογγυλεμένη στα πλησιέστερα 250 mg (ένα τέταρτο δισκίο). Η επιφάνεια του δισκίου έχει τομές που του επιτρέπουν να χωρίζεται εύκολα σε τέσσερα ίσα μέρη. Η δοσολογία ρυθμίζεται ανάλογα με την ανταπόκριση του ασθενούς στη θεραπεία. γενικά η δόση είναι μεταξύ 15 και 30 mg ανά κιλό σωματικού βάρους ανά ημέρα. Σε εξαιρετικές περιπτώσεις μπορούν να χρησιμοποιηθούν δόσεις έως 35 mg ανά κιλό σωματικού βάρους ανά ημέρα, με την προϋπόθεση ότι το αίμα του ασθενούς παρακολουθείται για να ανιχνεύσει την πιθανή εμφάνιση ανεπιθύμητων ενεργειών. Σε ασθενείς που δεν ανταποκρίνονται σε αυτή τη δόση ή εμφανίζουν ανεπιθύμητες ενέργειες, μπορεί να χρειαστεί διακοπή ή διακοπή της θεραπείας. Σε ασθενείς με ήπια ή μέτρια νεφρικά προβλήματα η δόση του Siklos πρέπει να μειωθεί. το φάρμακο δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε ασθενείς με σοβαρά ηπατικά ή νεφρικά προβλήματα. Η χρήση του Siklos δεν συνιστάται σε παιδιά ηλικίας κάτω των 2 ετών. Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.

Πώς λειτουργεί το Siklos;

Το δραστικό συστατικό στο Siklos, υδροξυκαρβαμίδιο, αναστέλλει την ανάπτυξη και την αναπαραγωγή ορισμένων κυττάρων όπως τα κύτταρα του αίματος. Αν και δεν είναι γνωστός ο ακριβής μηχανισμός δράσης αυτής της νόσου, η υδροξυκαρβαμίδη μπορεί να μειώσει τον αριθμό των κυττάρων που κυκλοφορούν στο αίμα και, σε ασθενείς που πάσχουν από δρεπανοκυτταρική νόσο, να εμποδίζουν τα ερυθρά αιμοσφαίρια να πάρουν διαφορετική μορφή. Αυτό μειώνει τον κίνδυνο απόφραξης των αιμοφόρων αγγείων.

Η υδροξυκαρβαμίδη, παλαιότερα γνωστή ως υδροξυουρία, είναι διαθέσιμη στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για αρκετές δεκαετίες για τη θεραπεία άλλων ασθενειών, συμπεριλαμβανομένων ορισμένων μορφών καρκίνου.

Ποιες μελέτες έχουν γίνει σχετικά με το Siklos;

Δεδομένου ότι η υδροξυκαρβαμίδη είναι μια γνωστή ουσία που χρησιμοποιείται ήδη σε άλλα φάρμακα, η εταιρεία παρουσίασε δεδομένα από την επιστημονική βιβλιογραφία που υποστηρίζουν τη χορήγηση του Siklos σε ενήλικες και παιδιά που πάσχουν από δρεπανοκυτταρική νόσο. Συγκεκριμένα, παρείχε αποδείξεις για την αποτελεσματικότητα του Siklos από 11 δημοσιευμένες μελέτες που διεξήχθησαν σε 378 παιδιά και από τρία εθνικά μητρώα πληροφοριών σε 155 παιδιά, που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με το Siklos για μέγιστη περίοδο 7 ετών. Ο κατασκευαστής παρουσίασε επίσης τα επιστημονικά στοιχεία που συγκεντρώθηκαν σε μια μελέτη που πραγματοποιήθηκε σε 299 ενήλικες, όπου οι επιδράσεις του Silkos συγκρίθηκαν με ένα εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία), καθώς και τα αποτελέσματα άλλων μελετών που περιελάμβαναν 430 ενήλικες και στοιχεία που προέρχονταν από από ένα εθνικό μητρώο πληροφοριών για 123 ενήλικες που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με το Siklos. Οι μελέτες συνέκριναν τον αριθμό των αγγειο-αποφρακτικών κρίσεων πριν και μετά τη θεραπεία με το Siklos, που ορίζονται ως οποιοδήποτε επώδυνο επεισόδιο που περιλαμβάνει τα χέρια, τα πόδια, την κοιλιά, την πλάτη ή το στήθος.

Ποιο είναι το όφελος που έδειξε το Siklos κατά τις μελέτες;

Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με το Siklos ανέφεραν λιγότερες κρίσεις αγγειοσυσκέψεων μετά από τη θεραπεία με το Siklos από ό, τι πριν από τη θεραπεία, με μείωση συχνότητας μεταξύ 66% και 80% τόσο σε παιδιά όσο και σε ενήλικες. Η συχνότητα των περιπτώσεων οξείας θωρακικού συνδρόμου μειώνεται επίσης (25-33%). Τέλος, υπήρξε μείωση του αριθμού των νοσοκομειακών εισαγωγών, καθώς και των ημερών διαμονής στο νοσοκομείο. Αυτές οι επιδράσεις διατηρήθηκαν για έως και 7 χρόνια. Στη μελέτη που συνέκρινε το Siklos με εικονικό φάρμακο σε ενήλικες, παρατηρήθηκαν λιγότερες κρίσεις αγγειο-αποφράξεως σε ασθενείς που λάμβαναν το φάρμακο (2, 5 κρίσεις ανά έτος) από ότι σε ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο (4, 5 κρίσεις το χρόνο).

Ποιοι κίνδυνοι σχετίζονται με το Siklos;

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες με το Siklos (εμφανίζονται σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς) είναι η κατάθλιψη του μυελού των οστών, η οποία προκαλεί ουδετεροπενία (μειωμένα επίπεδα ουδετερόφιλων, τύπος λευκών αιμοσφαιρίων), δικτυοκυτταροπενία (μειωμένα επίπεδα δικτυοερυθροκυττάρων, του προδρόμου των ερυθρών αιμοσφαιρίων) και μακροκυττάρωση (μεγέθυνση των ερυθρών αιμοσφαιρίων). Οι ασθενείς που λαμβάνουν Siklos πρέπει να υποβάλλονται σε εξετάσεις αίματος πριν και κατά τη διάρκεια της θεραπείας, να ελέγχουν τον αριθμό των ερυθρών αιμοσφαιρίων και επίσης να παρακολουθούν την κατάσταση των νεφρών και του ήπατος. Οι μετρήσεις των κυττάρων του αίματος γενικά επιστρέφουν σε φυσιολογικά επίπεδα εντός δύο εβδομάδων μετά τη διακοπή της θεραπείας με Siklos. Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Siklos περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.

Το Siklos δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στην υδροξυκαρβαμίδη ή σε οποιαδήποτε από τις άλλες ουσίες. Επιπλέον, δεν πρέπει να χρησιμοποιείται από άτομα με σοβαρά ηπατικά ή νεφρικά προβλήματα ή με επικίνδυνα χαμηλά επίπεδα αιμοσφαιρίων. Ο θηλασμός θα πρέπει να διακόπτεται κατά τη λήψη του Siklos.

Γιατί εγκρίθηκε το Siklos;

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) αποφάσισε ότι τα οφέλη του Siklos υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό για την πρόληψη επώδυνων επαναλαμβανόμενων αγγειοσυσπαστικών κρίσεων, συμπεριλαμβανομένου του οξεικού θωρακικού συνδρόμου σε παιδιατρικούς ασθενείς και σε ενήλικες με συμπτωματική δρεπανοκυτταρική νόσο. Συνεπώς, η επιτροπή συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στο Siklos.

Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή χρήση του Siklos;

Η εταιρεία που παρασκευάζει το Siklos θα παράσχει πακέτα πληροφοριών για τους γιατρούς και τους ασθενείς, που θα περιέχει πληροφορίες για την ασφάλεια του φαρμάκου.