Τι είναι το Helixate NexGen;
Το Helixate NexGen αποτελείται από σκόνη και διαλύτη που πρέπει να αναμιχθούν για να ληφθεί ένα ενέσιμο διάλυμα. Το Helixate NexGen περιέχει τη δραστική ουσία octocog alfa (ανασυνδυασμένος παράγοντας πήξης VIII).
Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Helixate NexGen;
Το Helixate NexGen χρησιμοποιείται για τη θεραπεία και πρόληψη της αιμορραγίας σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α (κληρονομική αιμορραγική διαταραχή που προκαλείται από ανεπάρκεια παράγοντα VIII). Το Helixate NexGen προορίζεται για βραχυπρόθεσμη ή μακροχρόνια χρήση.
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Helixate NexGen;
Η θεραπεία με Helixate NexGen θα πρέπει να ξεκινά υπό την επίβλεψη ιατρού με εμπειρία στη θεραπεία της αιμορροφιλίας.
Το Helixate NexGen χορηγείται ως ενδοφλέβια ένεση (σε φλέβα) που διαρκεί μερικά λεπτά με μέγιστο ρυθμό 2 ml ανά λεπτό. Η δόση και η συχνότητα της ένεσης ποικίλλουν ανάλογα με το αν το Helixate NexGen χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της αιμορραγίας ή για την πρόληψή της κατά τη διάρκεια της χειρουργικής επέμβασης. Η δόση θα πρέπει επίσης να προσαρμόζεται ανάλογα με τη σοβαρότητα και τη θέση της αιμορραγίας ή τον τύπο της χειρουργικής επέμβασης. Το Helixate NexGen μπορεί επίσης να χορηγηθεί ως συνεχής έγχυση (στάγδην σε φλέβα) για τουλάχιστον επτά ημέρες σε ασθενείς που υποβάλλονται σε σοβαρή χειρουργική επέμβαση. Όλες οι πληροφορίες σχετικά με τον τρόπο υπολογισμού των δόσεων μπορούν να βρεθούν στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Πώς λειτουργεί το Helixate NexGen;
Η δραστική ουσία του Helixate NexGen, το octocog alfa, είναι μια πρωτεΐνη που επηρεάζει την πήξη του αίματος. Στο σώμα, ο παράγοντας VIII είναι μία από τις ουσίες (παράγοντες) που εμπλέκονται στην πήξη του αίματος. Η αιμοφιλία Α χαρακτηρίζεται από την έλλειψη παράγοντα VIII, που προκαλεί προβλήματα πήξης του αίματος, όπως αιμορραγία στις αρθρώσεις, μυς ή εσωτερικά όργανα. Το Helixate NexGen, το οποίο χρησιμοποιείται για την αντικατάσταση του παράγοντα VIII που λείπει, καθιστά δυνατή την αντιμετώπιση της ανεπάρκειας και τον προσωρινό έλεγχο των αιμορραγικών διαταραχών. Το Octocog alfa δεν εξάγεται από ανθρώπινο πλάσμα, αλλά παράγεται με μια μέθοδο γνωστή ως "τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA": δηλαδή, λαμβάνεται από ένα κύτταρο στο οποίο έχει εισαχθεί ένα γονίδιο (DNA) που το καθιστά ικανό να παράγει παράγοντα VIII της ανθρώπινη πήξη.
Ποιες μελέτες εκπονήθηκαν για το Helixate NexGen;
Το Helixate NexGen είναι παρόμοιο με ένα άλλο φάρμακο που έχει προηγουμένως εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) που ονομάζεται Kogenate, αλλά προετοιμάζεται διαφορετικά για την πρόληψη ανθρώπινων πρωτεϊνών στο φάρμακο. Για το λόγο αυτό, το Helixate NexGen συγκρίθηκε με το Kogenate για να επιβεβαιώσει ότι τα δύο φάρμακα είναι ισοδύναμα.
Το Helixate NexGen που χορηγήθηκε ως ενδοφλέβια ένεση έχει μελετηθεί σε 66 ασθενείς που είχαν προηγουμένως υποβληθεί σε θεραπεία με ανασυνδυασμένο παράγοντα πήξης VIII και σε 61 παιδιά που δεν είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία. Ο κύριος δείκτης αποτελεσματικότητας στις μελέτες ήταν ο αριθμός των θεραπειών που απαιτούνται για να σταματήσει κάθε περίπτωση νέας αιμορραγίας.
Το Helixate NexGen έχει μελετηθεί επίσης ως συνεχής έγχυση σε 15 ασθενείς με αιμορροφιλία Α που υποβάλλονται σε σοβαρή χειρουργική επέμβαση. Ο κύριος δείκτης αποτελεσματικότητας ήταν η κρίση του γιατρού σχετικά με τη δυνατότητα διακοπής της αιμορραγίας.
Ποιο είναι το όφελος του Helixate NexGen σύμφωνα με τις μελέτες;
Συνολικά, στο 95% των ασθενών που είχαν υποβληθεί προηγουμένως σε θεραπεία, η αιμορραγία σταμάτησε μετά από μία ή δύο ενδοφλέβιες ενέσεις Helixate NexGen. Σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγουμένως θεραπεία, η αιμορραγία σταμάτησε μετά από μία ή δύο ενδοφλέβιες ενέσεις σε περίπου 90% των περιπτώσεων. Σε περιπτώσεις χορήγησης ως συνεχής έγχυση, η διακοπή της αιμορραγίας κρίθηκε «εξαιρετική» και στους 15 ασθενείς.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Helixate NexGen;
Οι ασθενείς με αιμορροφιλία Α μπορεί να αναπτύξουν αντισώματα (αναστολείς) έναντι του παράγοντα VIII. Ένα αντίσωμα είναι μια πρωτεΐνη που παράγεται από το σώμα σε απάντηση σε άγνωστους παράγοντες μέσα στο φυσικό αμυντικό σύστημα του σώματος. Αν αναπτυχθούν αντισώματα Helixate, το NexGen δεν λειτουργεί σωστά. Σε μελέτες με το Helixate NexGen, αυτό συνέβη στο 14% των ασθενών που δεν είχαν λάβει προηγουμένως θεραπεία και στο 17% των παιδιών που είχαν υποβληθεί σε θεραπεία για λιγότερο από πέντε ημέρες στο παρελθόν. Ωστόσο, βρέθηκε σε λιγότερο από 0, 2% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία για περισσότερο από 100 ημέρες. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Helixate NexGen (εμφανίζονται σε 1 έως 10 στους 100 ασθενείς) είναι αντιδράσεις στο σημείο της έγχυσης και αντιδράσεις υπερευαισθησίας (αλλεργία) του τύπου του δέρματος (κνησμός, εξάνθημα και ερεθισμός). Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Helixate NexGen περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Helixate NexGen δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) σε ανασυνδυασμένο παράγοντα VIII πήξης, πρωτεΐνες ποντικού ή χάμστερ ή άλλα συστατικά του φαρμάκου.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Helixate NexGen;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) έκρινε ότι τα οφέλη του Helixate NexGen υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό για τη θεραπεία και την πρόληψη της αιμορραγίας σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α (συγγενής ανεπάρκεια παράγοντα VIII) και συνιστώμενη απελευθέρωση της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου.
Περισσότερες πληροφορίες για το Helixate NexGen:
Στις 4 Αυγούστου 2000, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για το Helixate NexGen, που ισχύει σε ολόκληρη την ΕΕ. Η άδεια κυκλοφορίας ανανεώθηκε στις 4 Αυγούστου 2005. Ο κάτοχος της άδειας κυκλοφορίας είναι η Bayer Schering Pharma AG.
Η πλήρης δημόσια έκθεση αξιολόγησης (EPAR) του Helixate NexGen μπορεί να βρεθεί εδώ.
Τελευταία ενημέρωση της περίληψης: 04-2009.
