Τι είναι το NovoThirteen - catridecacog;
Το NovoThirteen είναι φάρμακο που περιέχει τη δραστική ουσία catarecacog, που διατίθεται ως σκόνη και διαλύτης για την παρασκευή ενέσιμου διαλύματος.
Τι είναι το NovoThirteen για - catridecacog;
Το NovoThirteen χρησιμοποιείται για τη μακροπρόθεσμη πρόληψη της αιμορραγίας σε ασθενείς με μια κατάσταση γνωστή ως "συγγενές έλλειμμα της XIII υπομονάδας Α". Πρόκειται για μια κληρονομική διαταραχή της πήξης που χαρακτηρίζεται από αιμορραγικά επεισόδια. Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το NovoThirteen - catridecacog;
Η θεραπεία με το NovoThirteen πρέπει να ξεκινά υπό την επίβλεψη ενός γιατρού που έχει εμπειρία στη θεραπεία σπάνιων διαταραχών της πήξης. Η διαταραχή πρέπει να επιβεβαιωθεί με κατάλληλες εξετάσεις πριν από τη θεραπεία. Η συνιστώμενη δόση είναι 35 διεθνείς μονάδες (IU) ανά kg σωματικού βάρους μία φορά το μήνα. Η δόση χορηγείται με μία μόνο αργή ένεση σε μια φλέβα. Σε ορισμένες περιπτώσεις, ο γιατρός μπορεί να αποφασίσει να προσαρμόσει τη δόση για να αποτρέψει την αιμορραγία, με βάση ανάλυση των επιπέδων δραστηριότητας του παράγοντα XIII στο αίμα.
Πώς λειτουργεί το NovoThirteen - catridecacog;
Ο παράγοντας XIII είναι μια πρωτεΐνη που συμμετέχει στη διαδικασία πήξης του αίματος. Ένα ειδικό συστατικό του παράγοντα XIII, που ονομάζεται υπομονάδα Α, βοηθά στη σταθεροποίηση των θρόμβων αίματος και στην αύξηση της αποτελεσματικότητας του θρόμβου. Ασθενείς με συγγενή ανεπάρκεια υπομονάδας παράγοντα XIII A δεν διαθέτουν επαρκή υπομονάδα Α ή το συστατικό αυτό δεν λειτουργεί σωστά, γεγονός που προδιαθέτει τον ασθενή σε αιμορραγικά επεισόδια. Η δραστική ουσία στο NovoThirteen, catridecacog, είναι δομικά η ίδια με την υπομονάδα του ανθρώπινου παράγοντα XIII. Το NovoThirteen λειτουργεί φέρνοντας την υπομονάδα XIII Α, η οποία βοηθά στην πρόληψη της αιμορραγίας σε αυτούς τους ασθενείς. Το NovoThirteen δεν είναι αποτελεσματικό σε ασθενείς με ανεπάρκεια της υπομονάδας Β του παράγοντα XIII. Η υπομονάδα Α του παράγοντα XIII που υπάρχει στο NovoThirteen παράγεται με μια μέθοδο γνωστή ως «τεχνική ανασυνδυασμένου ϋΝΑ»: δηλαδή, λαμβάνεται από κύτταρα ζυμομυκήτων στα οποία έχει εισαχθεί ένα γονίδιο (DNA) που τους επιτρέπει να παράγουν αυτή την ουσία
Πώς έχει μελετηθεί το NovoThirteen - catridecacog;
Το NovoThirteen μελετήθηκε σε μία κύρια μελέτη που περιελάμβανε 41 ενήλικες και παιδιά ηλικίας άνω των 6 ετών με συγγενή υπομονάδα Α του παράγοντα XIII, τα οποία είχαν προηγουμένως υποβληθεί σε θεραπεία με φάρμακα του παράγοντα XIII. Το NovoThirteen δόθηκε στους ασθενείς για ένα έτος ως προληπτικό μέτρο. Η μελέτη εξέτασε τον αριθμό των αιμορραγικών επεισοδίων που απαιτούσαν θεραπεία με φάρμακο που περιείχε παράγοντα XIII που παρατηρήθηκε σε αυτά τα άτομα σε σύγκριση με ασθενείς που δεν υποβλήθηκαν σε θεραπεία με NovoThirteen, με βάση προηγούμενα δεδομένα που αναφέρονται σε 16 ασθενείς με συγγενή ανεπάρκεια υπομονάδας Α XIII. Η μελέτη παρατάθηκε κατά ένα έτος για 33 ασθενείς για να αναλύσει την ασφάλεια της μακροχρόνιας θεραπείας με NovoThirteen. Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του NovoThirteen σε παιδιά ηλικίας κάτω των 6 ετών αποδεικνύεται από προκαταρκτικά δεδομένα που έχουν ληφθεί από μια συνεχιζόμενη μακροχρόνια μελέτη κατά την οποία χορηγήθηκε στους ασθενείς η χορήγηση NovoThirteen για την πρόληψη αιμορραγικών επεισοδίων.
Ποιο είναι το όφελος του NovoThirteen - catridecacog που εμφανίστηκε στις μελέτες;
Ο ρυθμός αιμορραγικών επεισοδίων σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με NovoThirteen ήταν προηγουμένως χαμηλότερος από τον ρυθμό που παρατηρήθηκε με βάση προηγούμενα δεδομένα, αναφερόμενος σε ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία κατόπιν αιτήματος με άλλο φάρμακο που περιείχε παράγοντα XIII. Κατά μέσο όρο, για κάθε ασθενή που αντιμετωπίστηκε ως προληπτικό φάρμακο με το NovoThirteen, καταγράφηκαν κάθε χρόνο περίπου 0, 15 αιμορραγικά επεισόδια που απαιτούν θεραπεία με παράγοντα XIII. Συγκριτικά, παρατηρήθηκαν περίπου 2, 9 επεισόδια ανά ασθενή ετησίως σε άτομα που υποβλήθηκαν σε θεραπεία κατόπιν αιτήσεως με άλλο φαρμακευτικό προϊόν που περιείχε παράγοντα XIII. Κατά τη διάρκεια της μακροχρόνιας μελέτης δεν παρατηρήθηκαν αιμορραγικά επεισόδια σε παιδιά ηλικίας κάτω των 6 ετών που έλαβαν θεραπεία με NovoThirteen.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το NovoThirteen - catridecacog;
Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες του NovoThirteen (εμφανίζονται σε 1 έως 10 στους 100 ασθενείς) είναι πονοκέφαλος, λευκοπενία (χαμηλός αριθμός λευκών αιμοσφαιρίων), επιδεινωμένη ουδετεροπενία (χαμηλός αριθμός ουδετεροφίλων, τύπος λευκών αιμοσφαιρίων), πόνος στα άκρα, τον πόνο στο σημείο της ένεσης καθώς και την παρουσία στο αίμα αντισωμάτων που δεσμεύονται με τον παράγοντα XIII και μικρά θραύσματα πρωτεΐνης που ονομάζονται "D-διμερές ινώδους". Για τον πλήρη κατάλογο των ανεπιθύμητων ενεργειών και περιορισμών, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Για ποιο λόγο εγκρίθηκε το NovoThirteen - catridecacog;
Η CHMP κατέληξε στο συμπέρασμα ότι η κύρια μελέτη έδειξε ικανοποιητικά αποτελέσματα όσον αφορά την αποτελεσματικότητα, καθώς δεν παρατηρήθηκε σοβαρή ή απειλητική για τη ζωή αιμορραγία κατά τη διάρκεια της θεραπείας με NovoThirteen. Επιπλέον, δεν παρατηρήθηκαν σημαντικές παρενέργειες κατά τη διάρκεια της μακροχρόνιας χρήσης του NovoThirteen. Η CHMP έκρινε ότι τα οφέλη του NovoThirteen υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και εισηγήθηκε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το NovoThirteen.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του NovoThirteen - catridecacog;
Έχει αναπτυχθεί ένα σχέδιο διαχείρισης κινδύνου για να διασφαλιστεί ότι το NovoThirteen χρησιμοποιείται με τον ασφαλέστερο δυνατό τρόπο. Με βάση αυτό το σχέδιο, οι πληροφορίες για την ασφάλεια συμπεριλήφθηκαν στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών για το NovoThirteen, συμπεριλαμβανομένων των κατάλληλων προφυλάξεων που πρέπει να ακολουθούνται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς. Επιπλέον, η εταιρεία που εμπορεύεται το NovoThirteen θα παράσχει σε όλους τους γιατρούς που θα μπορούσαν να συνταγογραφήσουν το φάρμακο ένα πακέτο πληροφοριών για τους γιατρούς και τους ασθενείς που περιέχει σημαντικές πληροφορίες σχετικά με την ορθή χρήση του. Αυτές περιλαμβάνουν οδηγίες σχετικά με τις διαδικασίες αποθήκευσης, καθώς η ακατάλληλη αποθήκευση μετά την παρασκευή μπορεί να προκαλέσει αυξημένα επίπεδα ενεργοποιημένου NovoThirteen και κατά συνέπεια να αυξήσει τον κίνδυνο θρόμβωσης (σχηματισμός θρόμβων στα αιμοφόρα αγγεία) και πληροφορίες σχετικά με τις διαδικασίες χορήγησης, επειδή η συγκέντρωση του παράγοντα XIII στο NovoThirteen είναι διαφορετική από αυτή άλλων φαρμάκων που περιέχουν τον παράγοντα XIII. Περισσότερες πληροφορίες διατίθενται στην περίληψη του σχεδίου διαχείρισης κινδύνου.
Άλλες πληροφορίες σχετικά με το NovoThirteen - catridecacog
Στις 3 Σεπτεμβρίου 2012, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για το NovoThirteen, που ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με NovoThirteen, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας. Τελευταία ενημέρωση αυτής της σύνοψης: 02-2014.
