Τι είναι το Strensiq - Asfotase alfa και για ποιο λόγο χρησιμοποιείται;
Το Strensiq είναι φάρμακο που χρησιμοποιείται στη μακροχρόνια θεραπεία ασθενών με υποφωσφατάση στην παιδική ηλικία. Η υποφωσφατάση είναι μια σπάνια κληρονομική πάθηση των οστών, η οποία μπορεί να οδηγήσει σε πρόωρη απώλεια των δοντιών, οστικές δυσπλασίες, συχνές καταγμάτων οστών και δυσκολίες στην αναπνοή. Το Strensiq περιέχει το ενεργό συστατικό της φωτοφασίνης άλφα.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με υποφωσφατάση είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το Strensiq ορίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 3 Δεκεμβρίου 2008.
Πώς χρησιμοποιείται το Strensiq - Asfotase alfa;
Το Strensiq μπορεί να χορηγηθεί μόνο με συνταγή και η θεραπεία πρέπει να ξεκινήσει από γιατρό με εμπειρία στη θεραπεία μεταβολικών διαταραχών ή ασθενειών των οστών.
Το φάρμακο είναι διαθέσιμο ως ενέσιμο διάλυμα σε φιαλίδια διαφορετικής δοσολογίας και όγκου. Δίδεται με υποδόρια ένεση έξι φορές την εβδομάδα (σε δόση 1 mg / kg σωματικού βάρους) ή τρεις φορές την εβδομάδα (σε δόση 2 mg / kg σωματικού βάρους). Δεδομένου ότι η ποσότητα του φαρμάκου που χορηγείται εξαρτάται από το σωματικό βάρος του ασθενούς, ο γιατρός πρέπει να προσαρμόσει τη δόση με την αλλαγή του βάρους, ειδικά σε παιδιά που μεγαλώνουν. Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Πώς λειτουργεί το Strensiq - Asfotase alfa;
Η υποφωσφατάση προκαλείται από ελαττώματα στο γονίδιο που είναι υπεύθυνο για την παραγωγή ενός ενζύμου, που ονομάζεται «μη ειδική αλκαλική φωσφατάση» (ALP), το οποίο παίζει βασικό ρόλο στη διαμόρφωση και διατήρηση υγιών οστών, καθώς και στη διαχείριση ασβεστίου και φωσφορικό άλας στο σώμα. Τα άτομα με υποφωσφατάση στερούνται επαρκούς αριθμού λειτουργικών ALP ενζύμων και ως εκ τούτου έχουν ασθενή δομή οστού. Η ασπαθάση άλφα, το δραστικό συστατικό στο Strensiq, είναι ένα τροποποιημένο αντίγραφο του ανθρώπινου ALP ενζύμου και χρησιμοποιείται για να αντικαταστήσει το έλλειμμα του ενζύμου, προκειμένου να αυξηθεί η συγκέντρωση των λειτουργικών ALPs.
Ποιο είναι το όφελος του Strensiq - Asfotase alfa κατά τις μελέτες;
Το Strensiq μελετήθηκε σε μια κύρια μελέτη που περιελάμβανε 13 παιδιά ηλικίας μεταξύ 6 και 12 ετών. Το Strensiq χορηγήθηκε σε δόση 2 mg / kg ή 3 mg / kg σωματικού βάρους τρεις φορές την εβδομάδα, για 24 εβδομάδες. Ο κύριος δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας του φαρμάκου ήταν η βελτίωση της εμφάνισης των αρθρώσεων του καρπού και του γονάτου στους ασθενείς, που παρατηρήθηκε σε ακτίνες Χ πριν και μετά τη θεραπεία με Strensiq. Οι ακτινογραφίες των παιδιών που έλαβαν θεραπεία με Strensiq συγκρίθηκαν επίσης με παρόμοιες ακτινογραφίες που λήφθηκαν σε αγόρια ηλικίας 16 ετών που δεν υποβλήθηκαν σε θεραπεία με Strensiq ("ιστορικοί έλεγχοι"). Η μελέτη, η οποία επίσης εξέτασε άλλες παραμέτρους αποτελεσματικότητας, συμπεριλαμβανομένης της ανάπτυξης και του ύψους, έδειξε ότι στα παιδιά που έλαβαν θεραπεία με Strensiq, η δομή της άρθρωσης είχε βελτιωθεί, όπως αποδεικνύεται από τις ακτινογραφίες, και ότι οι περισσότεροι ασθενείς φαίνεται να έχουν αυξηθεί σε ύψος . Στους ιστορικούς ελέγχους, δεν παρατηρήθηκαν παρόμοιες βελτιώσεις στο αρθρικό επίπεδο ή σε σχέση με την αύξηση του ύψους σε ένα συγκρίσιμο χρονικό πλαίσιο στους περισσότερους ασθενείς.
Η αποτελεσματικότητα του Strensiq επιβεβαιώθηκε επίσης, γενικά, από περαιτέρω δευτερεύουσες μελέτες, σε ορισμένες από τις οποίες εξετάστηκε επίσης η δόση του 1 mg / kg Strensiq που χορηγήθηκε έξι φορές την εβδομάδα.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Strensiq - Asfotase alfa;
Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες του Strensiq (που μπορεί να επηρεάσουν περισσότερους από 1 στους 10 ανθρώπους) είναι πονοκέφαλος, ερύθημα (ερυθρότητα του δέρματος), πόνος στα χέρια και τα πόδια, πυρετός, ευερεθιστότητα, αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης και κνησμός) και μώλωπες (μώλωπες). Για τον πλήρη κατάλογο των περιορισμών και των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Strensiq, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Για ποιο λόγο εγκρίθηκε το Strensiq - Asfotase alfa;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού έκρινε ότι τα οφέλη του Strensiq υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και συνέστησε την έγκρισή του για χρήση στην ΕΕ. Η επιτροπή σημείωσε ότι η υποφωσφατάση είναι μια σοβαρή και απειλητική για τη ζωή ασθένεια, για την οποία δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες. Αν και η κύρια μελέτη διεξήχθη σε μικρή κλίμακα και χωρίς άμεση σύγκριση του Strensiq με άλλη θεραπεία ή με ασθενείς που δεν υποβλήθηκαν σε θεραπεία, η CHMP έκρινε ότι η παρατηρούμενη βελτίωση στα οστά και η εμφανής ανάπτυξη αντιπροσωπεύουν σημαντικά οφέλη. Δεδομένου ότι η υποφωσφατάση είναι μια εξαιρετικά σπάνια ασθένεια, τα στοιχεία που αφορούν αυτόν τον πληθυσμό είναι πιθανό να παραμείνουν περιορισμένα. Όσον αφορά την ασφάλεια, οι αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης και άλλες ανεπιθύμητες ενέργειες θεωρήθηκαν διαχειρίσιμες με τις τρέχουσες συστάσεις.
Το Strensiq εγκρίθηκε σε «εξαιρετικές περιστάσεις» επειδή δεν ήταν δυνατό να ληφθούν πλήρεις πληροφορίες για το φάρμακο λόγω της σπανιότητας της νόσου. Κάθε χρόνο ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων θα εξετάσει τις νέες διαθέσιμες πληροφορίες και η παρούσα περίληψη θα ενημερωθεί αναλόγως
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμη για το Strensiq - Asfotase alfa;
Δεδομένου ότι το Strensiq εγκρίθηκε σε εξαιρετικές περιπτώσεις, η εταιρεία που το εμπορεύεται θα δημιουργήσει ένα μητρώο ασθενών με υποφωσφατάση για τη συλλογή πληροφοριών σχετικά με τη νόσο και την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του Strensiq μακροπρόθεσμα.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Strensiq - Asfotase alfa;
Έχει αναπτυχθεί σχέδιο διαχείρισης κινδύνου για να διασφαλιστεί ότι το Strensiq χρησιμοποιείται με τον ασφαλέστερο δυνατό τρόπο. Με βάση αυτό το σχέδιο, οι πληροφορίες για την ασφάλεια συμπεριλήφθηκαν στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών για το Strensiq, συμπεριλαμβανομένων των κατάλληλων προφυλάξεων που πρέπει να ακολουθούνται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς.
Επιπλέον, η εταιρεία θα παρέχει ενημερωτικό υλικό στους ασθενείς και τους φροντιστές για να διασφαλίσει ότι το Strensiq χρησιμοποιείται σωστά και για να ελαχιστοποιήσει τον κίνδυνο ιατρικών σφαλμάτων. Το υλικό θα περιέχει έναν οδηγό αυτοέγχυσης για τους ασθενείς, καθώς και οδηγίες σχετικά με τον τρόπο ένεσης για χρήση από γονείς ή φροντιστές παιδιών με τη νόσο.
Η εταιρεία θα πραγματοποιήσει επίσης μια μελέτη για τη συλλογή δεδομένων σχετικά με τις αντιδράσεις των ενηλίκων ασθενών που έλαβαν θεραπεία με τη δόση Strensiq που χρησιμοποιήθηκε στον παιδιατρικό πληθυσμό. Οι συνεχιζόμενες μελέτες θα συνεχίσουν επίσης να εξετάζουν περαιτέρω το όφελος του Strensiq σε εφήβους ηλικίας 13 έως 18 ετών.
Περισσότερες πληροφορίες για το Strensiq - Asphotase alfa
Για το πλήρες κείμενο της EPAR και την περίληψη του σχεδίου διαχείρισης κινδύνων Strensiq, συμβουλευτείτε τον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.Europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Ευρωπαϊκές εκθέσεις αξιολόγησης. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Strensiq, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας.
