Τι είναι το Myozyme;
Το Myozyme έρχεται με τη μορφή σκόνης για την παρασκευή διαλύματος προς έγχυση (στάγδην σε φλέβα). Το φάρμακο περιέχει τη δραστική ουσία αλγλυκοσιδάση άλφα.
Για ποιόν χρησιμοποιείται το Myozyme;
Το Myozyme χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών με νόσο Pompe, μια σπάνια κληρονομική νόσο. Έλλειψη ενός ενζύμου που ονομάζεται άλφα-γλυκοσιδάση παρατηρείται σε ασθενείς με αυτή την ασθένεια. Αυτό το ένζυμο μετατρέπει κανονικά το γλυκογόνο (έναν υδατάνθρακα) σε γλυκόζη. Αν το ένζυμο αυτό λείπει, το γλυκογόνο συσσωρεύεται σε ορισμένους ιστούς, ιδιαίτερα στην καρδιά και στους μυς, συμπεριλαμβανομένου του διαφράγματος (του κύριου αναπνευστικού μυός κάτω από τους πνεύμονες). Η προοδευτική συσσώρευση γλυκογόνου προκαλεί διάφορα σημεία και συμπτώματα, όπως διεύρυνση της καρδιάς, δυσκολία στην αναπνοή και μυϊκή αδυναμία. Αυτή η ασθένεια μπορεί να συμβεί κατά τη γέννηση, αλλά και αργότερα. Τα οφέλη του Myozyme δεν έχουν καταδειχθεί για αυτή τη μορφή καθυστερημένης έναρξης.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με νόσο Pompe είναι μικρός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το Myozyme χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών) στις 14 Φεβρουαρίου 2001.
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Myozyme;
Η χρήση αυτού του φαρμάκου πρέπει να γίνεται υπό την επίβλεψη ενός γιατρού έμπειρου στη διαχείριση της νόσου Pompe ή άλλων κληρονομικών ασθενειών του ίδιου τύπου.
Το Myozyme χρησιμοποιείται ως έγχυση 20 mg ανά κιλό σωματικού βάρους, χορηγούμενη μία φορά κάθε δύο εβδομάδες. Ο αρχικός ρυθμός έγχυσης είναι 1 mg / kg ανά ώρα, με σταδιακή αύξηση των 2 mg / kg / ώρα κάθε 30 λεπτά, μέχρι τη μέγιστη δόση των 7 mg / kg / ώρα. Το Myozyme μπορεί να χορηγηθεί σε παιδιά, εφήβους, ενήλικες και ηλικιωμένους.
Πώς λειτουργεί το Myozyme;
Το Myozyme είναι μια θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων, η οποία είναι μια θεραπεία που χρησιμεύει για να παρέχει στους ασθενείς το ένζυμο που τους λείπει. Το Myozyme χρησιμεύει για την αντικατάσταση του ανθρώπινου ενζύμου άλφα-γλυκοσιδάση, το οποίο λείπει σε άτομα με νόσο Pompe. Η δραστική ουσία στο Myozyme, η αλγλυκοσιδάση άλφα, είναι ένα αντίγραφο του ανθρώπινου ενζύμου που παράγεται με μια μέθοδο που ονομάζεται "τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA": το ένζυμο παράγεται από ένα κύτταρο στο οποίο έχει εισαχθεί ένα γονίδιο (DNA) το καθιστά ικανό να παράγει το ένζυμο. Αυτό το ένζυμο αντικατάστασης ευνοεί την αποικοδόμηση του γλυκογόνου προλαμβάνοντας τη συσσώρευσή του στα κύτταρα.
Ποιες μελέτες έχουν γίνει σχετικά με το Myozyme;
Το Myozyme αποτέλεσε το αντικείμενο δύο βασικών μελετών που αφορούσαν συνολικά 39 νεογνά και παιδιά με νόσο Pompe. Αυτοί οι ασθενείς συγκρίθηκαν με μια «ιστορική ομάδα σύγκρισης» ασθενών με νόσο Pompe οι οποίοι δεν είχαν υποβληθεί σε θεραπεία και δεν συμμετείχαν στις μελέτες. Οι κύριοι δείκτες αποτελεσματικότητας ήταν ο αριθμός των επιζώντων ασθενών και ο αριθμός των ασθενών που δεν χρειάστηκαν αναπνευστήρα.
Άλλες μελέτες έχουν αναλύσει την επίδραση του Myozyme σε 15 ασθενείς με νόσο με καθυστερημένη έναρξη.
Ποιο είναι το όφελος του Myozyme κατά τις μελέτες;
Στην πρώτη κύρια μελέτη, η οποία διεξήχθη σε παιδιά ηλικίας κάτω των 6 μηνών, και οι 18 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Myozyme ήταν ζωντανοί σε ηλικία 18 μηνών και 15 από αυτούς δεν χρειάζονται εξαερισμό, ενώ μόνο ένας από τους 42 ασθενείς στην ομάδα σύγκρισης ιστορικός ήταν ζωντανός σε ηλικία 18 μηνών. Τα αποτελέσματα επιβεβαιώθηκαν από την άλλη μελέτη που διεξήχθη σε παιδιά ηλικίας μεταξύ έξι μηνών και τρεισήμισι ετών.
Σε ασθενείς με καθυστερημένη έναρξη της νόσου, η επίδραση του Myozyme αποδείχθηκε μεταβλητή και δυσκολότερη στη μέτρηση. Σε αυτόν τον τύπο νόσου, οι μελέτες δεν έδειξαν σαφές όφελος.
Ποιοι είναι οι κίνδυνοι που σχετίζονται με το Myozyme;
Κατά τη διάρκεια των μελετών, οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Myozyme (περισσότεροι από ένας στους 10 ασθενείς) ήταν ταχυκαρδία (αυξημένος καρδιακός ρυθμός), φλεξηρία, βήχας, ταχυπενία (αυξημένος αναπνευστικός ρυθμός), έμετος, κνίδωση εξάνθημα με φαγούρα), εξάνθημα (εξάνθημα), πυρεξία (πυρετός) και μείωση του κορεσμού οξυγόνου (μείωση των επιπέδων οξυγόνου στο αίμα). Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Myozyme περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Οι ασθενείς που λαμβάνουν Myozyme μπορεί να αναπτύξουν αντισώματα (πρωτεΐνες που παράγονται ως ανταπόκριση στο Myozyme). Η επίδραση αυτών των αντισωμάτων στην ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του Myozyme δεν είναι ακόμη σαφής.
Το Myozyme δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στην αλγλυκοσιδάση άλφα ή σε άλλα συστατικά του φαρμάκου.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Myozyme;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) έκρινε ότι τα οφέλη του Myozyme υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με τη μακροπρόθεσμη θεραπεία αντικατάστασης ενζύμων σε ασθενείς με επιβεβαιωμένη διάγνωση της νόσου Pompe (ανεπάρκεια άλφα-γλυκοσιδάσης). Η επιτροπή συνέστησε τη χορήγηση της άδειας κυκλοφορίας για το Myozyme.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμα για το Myozyme;
Η εταιρεία θα συνεχίσει να μελετά την επίδραση του Myozyme σε ασθενείς που πάσχουν από τη μεταγενέστερη μορφή της νόσου.
Μέτρα που ελήφθησαν για τη διασφάλιση της ασφαλούς χρήσης του Myozyme
Η εταιρεία που παράγει το Myozyme ετοιμάζει ένα σχέδιο για να εξασφαλίσει ότι το φάρμακο χρησιμοποιείται με ασφάλεια, κυρίως παρακολουθώντας την ανάπτυξη αντισωμάτων σε ασθενείς που λαμβάνουν Myozyme, δημιουργώντας ένα μητρώο όλων των ασθενών που πάσχουν από ασθένεια Pompe και διασφαλίζοντας ότι οι γιατροί γνωρίζουν τις πιθανές αντιδράσεις των ασθενών στην έγχυση.
Περισσότερες πληροφορίες για το Myozyme
Στις 29 Μαρτίου 2006, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας στην Myozyme, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση, στην Genzyme Europe BV.
Για την καταχώριση της κατάστασης του Myozyme ως ορφανού φαρμάκου κάντε κλικ εδώ.
Η πλήρης δημόσια έκθεση αξιολόγησης (EPAR) του Myozyme διατίθεται εδώ.
Τελευταία ενημέρωση της περίληψης: 11-2008.
