Τι είναι το Cerezyme;
Το Cerezyme είναι μια σκόνη που χρησιμοποιείται για την παρασκευή διαλύματος προς έγχυση (στάγδην σε φλέβα). Περιέχει τη δραστική ουσία imiglucerase.
Σε τι χρησιμοποιείται το Cerezyme;
Το Cerezyme χρησιμοποιείται για τη μακροχρόνια θεραπεία ασθενών με νόσο του Gaucher. Η νόσος Gaucher είναι μια σπάνια κληρονομική νόσος που χαρακτηρίζεται από την έλλειψη ενός ενζύμου που ονομάζεται glucocerebrosidase, το οποίο κανονικά αποσυνθέτει ένα προϊόν λιπιδίων απόβλητα που ονομάζεται glucocerebroside. Χωρίς αυτό το ένζυμο, η γλυκοσερεμπρόσπη λιπιδίων συσσωρεύεται στο σώμα, γενικά στο ήπαρ, τον σπλήνα και το μυελό των οστών προκαλώντας τα συμπτώματα της νόσου: αναιμία (χαμηλά επίπεδα ερυθροκυττάρων), κόπωση, τάση για εκχύμωση και αιμορραγία, διεύρυνση σπλήνα και ήπαρ, πόνος στα οστά και κατάγματα.
Το Cerezyme ενδείκνυται σε ασθενείς με νόσο του Gaucher τύπου 1, που δεν επηρεάζει τα νευρικά κύτταρα, ή τον τύπο 3, ο οποίος επηρεάζει τα νευρικά κύτταρα για μεγάλα χρονικά διαστήματα. Οι ασθενείς πρέπει να έχουν συμπτώματα που δεν επηρεάζουν το νευρικό σύστημα, συμπεριλαμβανομένης μίας ή περισσότερων από τις ακόλουθες καταστάσεις:
- αναιμία?
- θρομβοπενία (χαμηλός αριθμός αιμοπεταλίων).
- προβλήματα στα οστά.
- διόγκωση του ήπατος ή της σπλήνας.
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Cerezyme;
Οι ασθενείς που υποφέρουν από τη νόσο Gaucher πρέπει να αντιμετωπίζονται από γιατρούς που έχουν εμπειρία στη θεραπεία αυτής της νόσου. Το Cerezyme χορηγείται κανονικά ως έγχυση κάθε δύο εβδομάδες. Η δόση και η συχνότητα των εγχύσεων θα πρέπει να προσαρμόζονται για κάθε ασθενή με βάση τα συμπτώματα και την ανταπόκριση στη θεραπεία. Οι πρώτες εγχύσεις πρέπει να χορηγούνται αργά και μετά ο ρυθμός έγχυσης μπορεί να αυξηθεί υπό την επίβλεψη ενός γιατρού ή νοσοκόμου. Το Cerezyme ενδείκνυται για μακροχρόνια χρήση.
Πώς λειτουργεί το Cerezyme;
Στο παρελθόν, η νόσος Gaucher αντιμετωπίστηκε με τη χρήση ενός ενζύμου που ονομάζεται αλγλουκεράση, το οποίο παρασκευάστηκε από ανθρώπινο πλακούντα. Η ιμιγλουκεράση, το δραστικό συστατικό του Cerezyme, είναι ένα αντίγραφο αυτού του ενζύμου, το οποίο παράγεται με μια μέθοδο γνωστή ως "τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA": το ένζυμο παράγεται από ένα κύτταρο στο οποίο έχει εισαχθεί ένα γονίδιο (DNA) που το καθιστά ικανό να παράγει το ένζυμο. Η ιμυγλουκεράση αντικαθιστά το ένζυμο που λείπει από τη νόσο Gauche και προάγει την αποσύνθεση της γλυκοσερεμπροσίδης, αποτρέποντας τη συσσώρευσή της στο σώμα.
Ποιες μελέτες έχουν γίνει σχετικά με το Cerezyme;
Για τη νόσο του Gaucher τύπου 1, το Cerezyme μελετήθηκε σε τρεις μελέτες στις οποίες συμμετείχαν συνολικά 40 ασθενείς, ένας αποδεκτός αριθμός δεδομένου ότι η ασθένεια είναι πολύ σπάνια. Αυτές οι μελέτες συνέκριναν την ικανότητα του Cerezyme και της αλγλουκεράσης να ελέγξει τα συμπτώματα της νόσου του Gaucher, αξιολογώντας την αύξηση του αριθμού των ερυθρών αιμοσφαιρίων και των αιμοπεταλίων στο αίμα και τη μείωση του όγκου του ήπατος και του σπλήνα. Για τη νόσο του Gaucher τύπου 3, η οποία είναι εξαιρετικά σπάνια, η εταιρεία παρουσίασε στοιχεία από δημοσιευμένα άρθρα και ειδικό μητρώο ασθενών με νόσο Gaucher.
Ποιο είναι το όφελος του Cerezyme κατά τις μελέτες;
Μελέτες έχουν δείξει ότι το Cerezyme είναι εξίσου ασφαλές και αποτελεσματικό με την αλγλουκεράση για τον έλεγχο των συμπτωμάτων της νόσου του Gaucher. Έχει επίσης αποδειχθεί ότι οι ασθενείς μπορούν ασφαλώς να αλλάξουν από τη θεραπεία με αλγλουκεράση σε θεραπεία με Cerezyme.
Ποιος είναι ο κίνδυνος που σχετίζεται με το Cerezyme;
Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες του Cerezyme (εμφανίζονται σε 1 έως 10 στους 100 ασθενείς) είναι αναπνευστικά συμπτώματα (δυσκολία στην αναπνοή), κνίδωση (εξάνθημα) ή αγγειοοίδημα (υποδόρια διόγκωση), κνησμός και δερματικό εξάνθημα. Οι ασθενείς μπορούν να αναπτύξουν αντισώματα (πρωτεΐνες που παράγονται από το σώμα ως αντίδραση στο Cerezyme, οι οποίες μπορούν να υπονομεύσουν τη θεραπεία) και πρέπει να παρακολουθούνται κατά τη διάρκεια του πρώτου έτους θεραπείας για την ανίχνευση οποιωνδήποτε σημείων αλλεργικών αντιδράσεων στο Cerezyme.
Το Cerezyme θα πρέπει να χρησιμοποιείται με προσοχή σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στη ιμιγλουκεράση ή σε κάποιο από τα έκδοχα.
Για ποιο λόγο εγκρίθηκε το Cerezyme;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) αποφάσισε ότι το Cerezyme ελέγχει αποτελεσματικά τα συμπτώματα της νόσου Gaucher τύπου 1 και τύπου 3. Η επιτροπή αποφάσισε ότι τα οφέλη του Cerezyme υπερτερούν των κινδύνων που μακροπρόθεσμη θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων σε ασθενείς με επιβεβαιωμένη διάγνωση μη νευροπαθητικής νόσου Gaucher (Τύπου 1) ή χρόνιας νευροπαθητικής (Τύπος 3), οι οποίοι παρουσιάζουν επίσης σημαντικές μη νευρολογικές κλινικές εκδηλώσεις της νόσου. Η επιτροπή εισηγήθηκε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το Cerezyme.
Περισσότερες πληροφορίες για το Cerezyme:
Στις 17 Νοεμβρίου 1997, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε στην Cenzyme Europe BV άδεια κυκλοφορίας για το Cerezyme, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Η άδεια κυκλοφορίας ανανεώθηκε στις 17 Νοεμβρίου 2002 και στις 17 Νοεμβρίου 2007.
Η πλήρης δημόσια έκθεση αξιολόγησης (EPAR) του Cerezyme μπορεί να βρεθεί εδώ.
Τελευταία ενημέρωση της περίληψης: 06-2009
