Τι είναι το Fabrazyme;
Το Fabrazyme είναι ένα διάλυμα για ενδοφλέβια έγχυση (στάγδην σε φλέβα), το οποίο περιέχει τη δραστική ουσία agalsidase beta.
Για ποιους χρησιμοποιείται το Fabrazyme;
Το Fabrazyme χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών με νόσο Fabry, μια σπάνια κληρονομική πάθηση. Οι ασθενείς που πάσχουν από αυτή τη νόσο παρουσιάζουν ανεπάρκεια του ενζύμου που ονομάζεται άλφα-γαλακτοσιδάση Α. Αυτό το ένζυμο διασπάται κατά κανόνα το λιποειδές globotriaosylceramide (GL-3). Εάν αυτό το ένζυμο είναι ανεπαρκές, το GL-3 δεν μπορεί να διασπαστεί και να συσσωρεύεται στα κύτταρα του σώματος, όπως τα νεφρικά κύτταρα.
Οι ασθενείς με αυτή την ασθένεια έχουν ένα ευρύ φάσμα συμπτωμάτων, συμπεριλαμβανομένων σοβαρών διαταραχών, όπως νεφρική ανεπάρκεια, καρδιακά προβλήματα και εγκεφαλικό επεισόδιο.
Δεδομένου του μικρού αριθμού των ασθενών που πάσχουν από αυτή τη νόσο, θεωρήθηκε «σπάνιο» και στις 8 Αυγούστου 2000 το Fabrazyme περιγράφηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται για σπάνιες ασθένειες).
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Fabrazyme;
Μόνο ένας γιατρός με εμπειρία στη θεραπεία ασθενών με νόσο Fabry ή άλλες κληρονομικές μεταβολικές διαταραχές μπορεί να συνταγογραφήσει το Fabrazyme. Η δόση του Fabrazyme είναι 1 mg ανά κιλό σωματικού βάρους, χορηγούμενη μία φορά κάθε δύο εβδομάδες ως ενδοφλέβια έγχυση. Ο αρχικός ρυθμός έγχυσης δεν πρέπει να υπερβαίνει τα 0, 25 mg ανά λεπτό (15 mg ανά ώρα), ώστε να μειωθεί ο κίνδυνος αντιδράσεων που σχετίζονται με την έγχυση. Ο ρυθμός έγχυσης μπορεί σταδιακά να αυξηθεί σε μετέπειτα εγχύσεις. Μία μελέτη εξέτασε το Fabrazyme όταν χορηγήθηκε σε παιδιά και κατέληξε στο συμπέρασμα ότι το φάρμακο θα μπορούσε να χορηγηθεί σε παιδιά ηλικίας από 8 έως 16 ετών με την ίδια δόση. Οι ασθενείς με σοβαρή νεφρική βλάβη ενδέχεται να ανταποκριθούν λιγότερο στη θεραπεία. Το Fabrazyme προορίζεται για μακροχρόνια χρήση.
Πώς λειτουργεί το Fabrazyme;
Το Fabrazyme επιτρέπει την εφαρμογή ενζυμικής θεραπείας αντικατάστασης. Αυτός ο τύπος θεραπείας παρέχει στους ασθενείς το ένζυμο που τους λείπει. Το Fabrazyme προορίζεται να αντικαταστήσει το ένζυμο άλφα-γαλακτοσιδάση Α, το οποίο οι άνθρωποι με νόσο Fabry στερούνται. Η δραστική ουσία του Fabrazyme είναι βήτα αγαλσιδάσης, ένα αντίγραφο της ανθρώπινης μορφής του ενζύμου που παράγεται με μια μέθοδο γνωστή ως "τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA": το ένζυμο παράγεται από ένα κύτταρο στο οποίο έχει εισαχθεί ένα γονίδιο (DNA) πράγμα που καθιστά δυνατή την παραγωγή του. Αυτό το ένζυμο αντικατάστασης προάγει τη διάσπαση του GL-3 και αποτρέπει τη συσσώρευσή του στα κύτταρα του ασθενούς.
Ποιες μελέτες έχουν γίνει σχετικά με το Fabrazyme;
Παρουσιάστηκαν τρεις κλινικές μελέτες, στις οποίες συμμετείχαν 73 ενήλικες ασθενείς. Στην κύρια μελέτη, το Fabrazyme συγκρίθηκε με ένα εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία) σε 58 ασθενείς, μετρώντας τις επιδράσεις του φαρμάκου στην εξάλειψη του GL-3 από τα νεφρικά κύτταρα.
Η αποτελεσματικότητα του Fabrazyme έχει επίσης εξεταστεί σε 16 παιδιά ηλικίας μεταξύ οκτώ και 16 ετών που πάσχουν από τη νόσο του Fabry.
Ποιο είναι το όφελος του Fabrazyme σύμφωνα με τις μελέτες;
Στην κύρια μελέτη, το Fabrazyme απέκλεισε το GL-3 από τα νεφρικά κύτταρα πολύ ουσιαστικά και σχεδόν ολοκληρώθηκε μετά από 20 εβδομάδες θεραπείας. Το 69% των ασθενών που έλαβαν Fabrazyme είχαν τα καλύτερα επίπεδα αποβολής λιπιδίων, σε σύγκριση με τα μηδενικά αποτελέσματα που παρατηρήθηκαν στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Αυτό θα μπορούσε να οδηγήσει σε βελτίωση των συμπτωμάτων ή σταθεροποίηση της νόσου.
Ακόμη και σε παιδιά που έλαβαν Fabrazyme παρατηρήθηκε μείωση των επιπέδων GL-3 στο αίμα, με όλα τα παιδιά να φτάνουν σε φυσιολογικά επίπεδα μετά από 20 εβδομάδες θεραπείας. Επιπλέον, παρατηρήθηκε βελτίωση στα συμπτώματα και στην ποιότητα ζωής των παιδιών.
Ποιοι είναι οι κίνδυνοι που σχετίζονται με το Fabrazyme;
Κατά τη διάρκεια των μελετών, οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες (σε περισσότερους από έναν στους 10 ασθενείς) του Fabrazyme προκαλούνται από την έγχυση παρά από το ίδιο το φάρμακο. Οι πιο συχνές αντιδράσεις είναι ο πυρετός και τα ρίγη. Άλλες συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν: πονοκέφαλος, παραισθησία (ανώμαλες αισθήσεις, όπως τσούξιμο και μυρμήγκιασμα), ναυτία, έμετος, ερυθρότητα και κρύα αίσθηση. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν σε παιδιά ήταν παρόμοιες με εκείνες που παρατηρήθηκαν σε ενήλικες Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Fabrazyme περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Οι ασθενείς που λαμβάνουν Fabrazyme μπορεί να αναπτύξουν αντισώματα (πρωτεΐνες που παράγονται ως αντίδραση στο Fabrazyme, το οποίο μπορεί να επηρεάσει τη θεραπεία).
Το Fabrazyme δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στη βήτα αγαλσιδάσης ή σε άλλα συστατικά του φαρμάκου.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Fabrazyme;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) έκρινε ότι για ασθενείς με νόσο Fabry, η θεραπεία με Fabrazyme μπορεί να αποφέρει μακροπρόθεσμα κλινικά οφέλη. Η CHMP θεώρησε ότι τα οφέλη του Fabrazyme υπερτερούν των κινδύνων στην περίπτωση μακροχρόνιας θεραπείας υποκατάστασης ενζύμων σε ασθενείς με επιβεβαιωμένη διάγνωση της νόσου Fabry και συνεπώς συνέστησε να του χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας.
Το Fabrazyme εγκρίθηκε αρχικά σε εξαιρετικές περιπτώσεις επειδή, καθώς χρησιμοποιείται για τη θεραπεία σπάνιας νόσου, τα διαθέσιμα στοιχεία κατά τη στιγμή της έγκρισης ήταν περιορισμένα.
Δεδομένου ότι ο κατασκευαστής παρείχε τις πρόσθετες πληροφορίες που ζητήθηκαν, η προϋπόθεση που αναφέρεται στις "εξαιρετικές περιστάσεις" καταργήθηκε στις 6 Φεβρουαρίου 2008.
Περισσότερες πληροφορίες για το Fabrazyme
Στις 3 Αυγούστου 2001, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας για το Fabrazyme στην Genzyme Europe BV, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Στις 3 Αυγούστου 2006, η εν λόγω εξουσιοδότηση ανανεώθηκε.
Η καταχώριση της κατάστασης του Fabrazyme ως ορφανού φαρμάκου διατίθεται εδώ.
Μπορείτε να συμβουλευτείτε την πλήρη έκδοση της αξιολόγησης (EPAR) διατίθεται εδώ.
Τελευταία ενημέρωση της περίληψης: 02 - 2008
