Τι είναι το Refixia και ποια είναι η χρήση του: Nonacog beta pegol;
Το Refixia είναι ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία και την πρόληψη της αιμορραγίας σε ασθενείς με αιμορροφιλία Β, μια κληρονομική αιμορραγική διαταραχή που προκαλείται από την έλλειψη πρωτεΐνης πήξης που ονομάζεται παράγοντας IX. Μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας από 12 ετών.
Το Refixia περιέχει το ενεργό συστατικό nonacog beta pegol.
Πώς χρησιμοποιείται το Refixia - Nonacog beta pegol;
Το Refixia μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή και η θεραπεία πρέπει να γίνεται υπό την επίβλεψη ενός γιατρού που έχει εμπειρία στη θεραπεία της αιμορροφιλίας.
Το Refixia είναι διαθέσιμο ως σκόνη και υγρό που αναμειγνύονται μέχρι να εγχυθεί ένα διάλυμα σε μια φλέβα. Η δόση και η συχνότητα της θεραπείας εξαρτώνται από το εάν το Refixia χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της αιμορραγίας ή για την πρόληψη της αιμορραγίας ή για τη μείωση της αιμορραγίας κατά τη διάρκεια της χειρουργικής επέμβασης, την έκταση και τη θέση της αιμορραγίας και το σωματικό βάρος του ασθενούς. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη χρήση αυτού του φαρμάκου, ανατρέξτε στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος (επίσης τμήμα της EPAR).
Οι ασθενείς ή οι φροντιστές μπορεί να έχουν τη δυνατότητα να εγχέουν μόνο το Refixia στο σπίτι, εφόσον είναι κατάλληλα εκπαιδευμένοι. Για περισσότερες λεπτομέρειες, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Πώς λειτουργεί το Refixia - Nonacog beta pegol;
Οι ασθενείς με αιμορροφιλία Β είναι ανεπαρκείς στον παράγοντα IX, μια πρωτεΐνη που είναι απαραίτητη για την κανονική πήξη του αίματος και συνεπώς είναι εύκολα επιρρεπείς σε αιμορραγία. Η δραστική ουσία στο Refixia, το nonacog beta pegol, λειτουργεί στο σώμα με τον ίδιο τρόπο όπως ο ανθρώπινος παράγοντας IX. Αντικαθιστά τον παράγοντα IX που λείπει, προάγοντας έτσι την πήξη του αίματος και επιτρέποντας τον προσωρινό έλεγχο της αιμορραγίας.
Ποιο είναι το όφελος του Refixia - Nonacog beta pegol κατά τις μελέτες;
Το Refixia έχει αποδειχθεί ότι είναι αποτελεσματικό τόσο για τη θεραπεία αιμορραγικών επεισοδίων όσο και για τον περιορισμό του αριθμού των επεισοδίων.
Σε μια μελέτη που περιελάμβανε 74 ενήλικες και εφήβους ηλικίας 13 ετών και άνω, 29 ασθενείς που έλαβαν Refixia ως εβδομαδιαία προληπτική θεραπεία παρουσίασαν περίπου 1 αιμορραγικό επεισόδιο ετησίως και 15 ασθενείς που έλαβαν Refixia για θεραπεία της αιμορραγίας «κατ 'απαίτηση» έδειξε περίπου 16 αιμορραγικά επεισόδια ανά έτος. Επιπλέον, όταν εμφανίστηκε αιμορραγία, το Refixia αξιολογήθηκε ως εξαιρετικό ή καλό στην αντιμετώπιση περίπου 92% των αιμορραγικών επεισοδίων. Το 87% των αιμορραγικών επεισοδίων διαχωρίστηκε με μία μόνο ένεση Refixia.
Στη δεύτερη μελέτη με 25 παιδιά ηλικίας κάτω των 13 ετών, όλοι οι ασθενείς έλαβαν το Refixia ως εβδομαδιαία προληπτική θεραπεία. Οι ασθενείς εμφάνισαν περίπου 1 αιμορραγικό επεισόδιο ετησίως και το Refixia αξιολογήθηκε ως εξαιρετικό ή καλό στην αντιμετώπιση περίπου 93% αιμορραγικών επεισοδίων. Περίπου το 86% των αιμορραγικών επεισοδίων διαλύθηκαν με μία μόνο ένεση.
Ποιοι κίνδυνοι σχετίζονται με το Refixia - Nonacog beta pegol;
(Αλλεργικές αντιδράσεις) είναι συχνές με το Refixia (μπορεί να επηρεάσουν έως 1 στους 100 ασθενείς) και μπορεί να περιλαμβάνουν: πρήξιμο, καύση και τσούξιμο στο σημείο της ένεσης, ρίγη, ερυθρότητα, κνησμώδες εξάνθημα, κεφαλαλγία, κνίδωση, χαμηλή αρτηριακή πίεση, λήθαργο, ναυτία και έμετο, ανησυχία, ταχυκαρδία, σφίξιμο στο στήθος και συριγμός. Σε ορισμένες περιπτώσεις, αυτές οι αντιδράσεις μπορεί να γίνουν σοβαροί.
Μερικοί ασθενείς που λαμβάνουν φάρμακα παράγοντα IX μπορεί να αναπτύξουν αναστολείς (αντισώματα) έναντι του παράγοντα IX, προκαλώντας την αναποτελεσματικότητα του φαρμάκου με αποτέλεσμα την απώλεια ελέγχου της αιμορραγίας. Τα φάρμακα παράγοντα IX θα μπορούσαν επίσης να προκαλέσουν προβλήματα λόγω του σχηματισμού θρόμβων αίματος στα αιμοφόρα αγγεία.
Το Refixia δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε ασθενείς που είναι αλλεργικοί σε πρωτεΐνες χάμστερ. Για τον πλήρη κατάλογο των ανεπιθύμητων ενεργειών και περιορισμών, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Για ποιο λόγο εγκρίθηκε το Refixia - Nonacog beta pegol;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού έκρινε ότι τα οφέλη του Refixia υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και συνέστησε την έγκρισή του για χρήση στην ΕΕ.
Μελέτες δείχνουν ότι το Refixia είναι αποτελεσματικό στην πρόληψη και θεραπεία αιμορραγικών επεισοδίων σε ασθενείς με αιμορροφιλία Β και ότι η ασφάλεια του είναι συγκρίσιμη με αυτή άλλων προϊόντων του παράγοντα IX. Ωστόσο, μετά από μακροχρόνια θεραπεία, μέρος του ενεργού συστατικού του Refixia (που ονομάζεται PEG) μπορεί να συσσωρευτεί στο σώμα, συμπεριλαμβανομένης μιας δομής στον εγκέφαλο που ονομάζεται χοριοειδές πλέγμα. Καθώς αυτό θα μπορούσε να προκαλέσει προβλήματα ειδικά σε παιδιά ηλικίας κάτω των 12 ετών, η χρήση του Refixia εγκρίνεται μόνο για ενήλικες και παιδιά ηλικίας από 12 ετών.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Refixia - Nonacog beta pegol;
Η εταιρεία που εμπορεύεται το Refixia θα διεξάγει μια μελέτη για να εξετάσει τις πιθανές επιδράσεις της συσσώρευσης PEG στο εγκεφαλικό πλέγμα του χοριοειδούς και σε άλλα όργανα.
Οι συστάσεις και οι προφυλάξεις που πρέπει να ακολουθούν οι επαγγελματίες του τομέα της υγείας και οι ασθενείς για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Refixia έχουν συμπεριληφθεί στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Refixia - Nonacog beta pegol
Για το πλήρες φάσμα δεδομένων του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EPAR) και την περίληψη του σχεδίου διαχείρισης κινδύνου Refixia, ανατρέξτε στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Ευρωπαϊκές εκθέσεις αξιολόγησης. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Refixia, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας.
