Τι είναι το Evoltra;
Το Evoltra είναι ένα συμπύκνωμα για την παρασκευή διαλύματος που πρέπει να χορηγηθεί με έγχυση (στάγδην σε φλέβα). Το φάρμακο περιέχει τη δραστική ουσία που ονομάζεται κλοφαραβίνη.
Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Evoltra;
Το Evoltra χρησιμοποιείται για τη θεραπεία παιδιών με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL), ένας τύπος καρκίνου λεμφοκυττάρων (ένας τύπος λευκών αιμοσφαιρίων). Χρησιμοποιείται όταν η νόσος δεν ανταποκρίθηκε ή όταν επέστρεψε (υποτροπή) μετά από τουλάχιστον δύο άλλες φαρμακευτικές θεραπείες και καμία άλλη θεραπεία δεν αναμένεται να παράγει αποτελέσματα. Το Evoltra έχει μελετηθεί σε ασθενείς ηλικίας κάτω των 21 ετών, οι οποίοι έχουν συνωμοτήσει την ΟΛΛ για πρώτη φορά.
Δεδομένου ότι ο αριθμός των ασθενών που πάσχουν από χαμηλή ΟΛΛ, η νόσος θεωρείται σπάνια και το Evoltra χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 5 Φεβρουαρίου 2002.
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Evoltra;
Η θεραπεία με το Evoltra πρέπει να ξεκινά και να επιβλέπεται από γιατρό με εμπειρία στη διαχείριση ασθενών με οξεία λευχαιμία. Η συνιστώμενη δόση είναι 52 mg ανά τετραγωνικό μέτρο επιφάνειας σώματος (υπολογίζεται με βάση το ύψος και το βάρος του παιδιού). Το φάρμακο χορηγείται με έγχυση για δύο ώρες την ημέρα για πέντε ημέρες. Η θεραπεία πρέπει να επαναλαμβάνεται κάθε δύο έως έξι εβδομάδες. Οι περισσότεροι ασθενείς που ανταποκρίνονται στη θεραπεία το κάνουν μετά από έναν ή δύο κύκλους θεραπείας.
Πώς λειτουργεί το Evoltra;
Η δραστική ουσία του Evoltra, η κλοφαραβίνη, είναι κυτταροτοξική (ένα φάρμακο που σκοτώνει τα κύτταρα που διαχωρίζονται, όπως τα καρκινικά κύτταρα). Ανήκει στην ομάδα των αντικαρκινικών φαρμάκων που ονομάζονται "αντιμεταβολίτες". Η κλοφαραβίνη είναι ένα "ανάλογο" αδενίνης που αποτελεί μέρος του θεμελιώδους γενετικού υλικού των κυττάρων (DNA και RNA). Αυτό σημαίνει ότι η κλοφαραβίνη αντικαθιστά την αδενίνη στο σώμα και παρεμβαίνει στα ένζυμα που εμπλέκονται στην παραγωγή γενετικού υλικού που ονομάζεται ϋΝΑ πολυμεράση και RNA ρεδουκτάση. Αυτό εμποδίζει τα κύτταρα να παράγουν νέο DNA και RNA και επιβραδύνει την ανάπτυξη καρκινικών κυττάρων.
Ποιες μελέτες εκπονήθηκαν για το Evoltra;
Οι επιδράσεις του Evoltra ελέγχθηκαν αρχικά σε πειραματικά μοντέλα προτού μελετηθούν σε ανθρώπους. Το Evoltra μελετήθηκε σε μελέτη 61 ασθενών, ηλικίας κάτω των 21 ετών, με ALL. Όλοι οι ασθενείς είχαν ήδη λάβει θεραπεία με τουλάχιστον δύο τύπους θεραπειών και δεν μπορούσαν να λάβουν άλλη θεραπεία. Η μέση ηλικία των ασθενών που υποβλήθηκαν σε θεραπεία ήταν 12 έτη.
Ο κύριος δείκτης αποτελεσματικότητας ήταν ο αριθμός των ασθενών που είχαν ύφεση (εξάλειψη της λευχαιμίας από τον μυελό των οστών και πλήρη ή μερική ανάκτηση των φυσιολογικών επιπέδων του αριθμού των κυττάρων στο αίμα). Η μελέτη δεν συνέκρινε το Evoltra με άλλη θεραπεία.
Ποιο είναι το όφελος του Evoltra κατά τις μελέτες;
Στην κύρια μελέτη, το 20% των ασθενών πέτυχε ύφεση (12 στους 61). Συνολικά, οι ασθενείς που συμμετείχαν στη μελέτη επέζησαν για κατά μέσο όρο 66 εβδομάδες.
Μετά τη θεραπεία με το Evoltra, 10 ασθενείς ήταν σε θέση να υποβληθούν σε μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων. Πρόκειται για μια περίπλοκη διαδικασία στην οποία ο μυελός των οστών του ασθενούς, συμπεριλαμβανομένων των κυττάρων λευχαιμίας, καταστρέφεται και αντικαθίσταται από κύτταρα που "επαναπολτοποιούν" αυτό. Τα βλαστοκύτταρα είναι πολύ μικρά κύτταρα που παράγονται κανονικά στον μυελό των οστών και μπορούν να αναπτυχθούν σε όλους τους τύπους των κυττάρων του αίματος.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Evoltra;
Σε κλινικές μελέτες, οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες με το Evoltra (παρατηρήθηκαν σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς) περιελάμβαναν ουδετεροπενία (χαμηλά επίπεδα λευκών αιμοσφαιρίων σε συνδυασμό με πυρετό), άγχος, κεφαλαλγία, έξαψη του προσώπου, έμετος, διάρροια, ναυτία, φαγούρα, δερματίτιδα (φλεγμονή του δέρματος), πυρεξία, φλεγμονή των βλεννογόνων (φλεγμονή των υγρών μεμβρανών που καλύπτουν τα όργανα, όπως αυτές που καλύπτουν το στόμα εσωτερικά) και κόπωση.
Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Evoltra περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης. Το Evoltra δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στην κλοφαραβίνη ή σε οποιοδήποτε άλλο από τα συστατικά του φαρμάκου. Το Evoltra δεν πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς με σοβαρή νεφρική ή ηπατική νόσο. Εφόσον το Evoltra είναι κυτταροτοξικό φάρμακο, δεν πρέπει να χρησιμοποιείται κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης, εκτός εάν είναι απολύτως απαραίτητο. Ο θηλασμός πρέπει να αποφεύγεται πριν, κατά τη διάρκεια και μετά τη θεραπεία.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Evoltra;
Ασθενείς με ΟΛΕΣ οι οποίοι δεν έχουν ανταποκριθεί ή που υπέστησαν υποτροπή μετά τη λήψη τουλάχιστον δύο θεραπειών έχουν πολύ λίγες πιθανότητες να επιβιώσουν. Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) κατέληξε στο συμπέρασμα ότι η θεραπεία με Evoltra μπορεί να είναι ένας τρόπος επίτευξης ύφεσης και διευκόλυνσης της μεταμόσχευσης βλαστικών κυττάρων. Η επιτροπή αποφάσισε ότι τα οφέλη του Evoltra υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό για τη θεραπεία του ALL σε παιδιατρικούς ασθενείς που υποφέρουν από υποτροπή ή δεν έχουν ανταποκριθεί σε τουλάχιστον δύο προηγούμενες θεραπείες και δεν υπάρχει άλλη δυνατότητα θεραπείας που αναμένεται να επιφέρει διαρκή αποτελέσματα . Συνεπώς, η επιτροπή συνέστησε την αποδέσμευση της άδειας κυκλοφορίας για το Evoltra.
Το Evoltra έχει εγκριθεί σε "εξαιρετικές περιπτώσεις". Αυτό σημαίνει ότι, καθώς η ασθένεια είναι σπάνια, δεν κατέστη δυνατό να ληφθούν πλήρεις πληροφορίες για το Evoltra. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΕΑ) εξετάζει νέες πληροφορίες που ενδέχεται να διατίθενται κάθε χρόνο και θα ενημερώνει την περίληψη εάν είναι απαραίτητο.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμα για το Evoltra;
Η εταιρεία που παράγει το Evoltra θα πραγματοποιήσει μελέτη για την παρακολούθηση της χρήσης του Evoltra σε ασθενείς που πάσχουν από νεφρική νόσο και θα δημιουργήσει ένα μητρώο για την παρακολούθηση των παρενεργειών του φαρμάκου.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή χρήση του Evoltra;
Η εταιρεία που παράγει Evotra θα βεβαιωθεί ότι οι γιατροί γνωρίζουν τον καλύτερο τρόπο να χρησιμοποιήσουν το Evoltra και να τους ενθαρρύνουν να χρησιμοποιούν το μητρώο για να παρακολουθούν τις παρενέργειες του φαρμάκου.
Περισσότερες πληροφορίες για το Evoltra
Στις 29 Μαΐου 2006, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για το Evoltra, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Ο κάτοχος της άδειας κυκλοφορίας είναι η Genzyme Europe BV
Για μια σύνοψη της γνώμης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα στο Evoltra, κάντε κλικ εδώ.
Για την πλήρη έκδοση της αξιολόγησης (EPAR) του Evoltra, κάντε κλικ εδώ.
Τελευταία ενημέρωση αυτής της περίληψης: 01-2009.
