Τι είναι το Kolbam και για ποιο λόγο χρησιμοποιείται;
Το Kolbam είναι φάρμακο που περιέχει χολικό οξύ ως δραστικό συστατικό. Το χολικό οξύ είναι ένα «πρωτογενές χολικό οξύ», ένα κύριο συστατικό της χολής (ένα υγρό που παράγεται από το ήπαρ που ευνοεί την πέψη των λιπών).
Το Kolbam εγκρίνεται για τη μακροχρόνια θεραπεία ενηλίκων και παιδιών ηλικίας τουλάχιστον ενός μηνός που δεν μπορούν να παράγουν επαρκείς ποσότητες πρωτογενών χολικών οξέων, όπως το χολικό οξύ, λόγω ειδικών γενετικών ανωμαλιών που προκαλούν έλλειψη μετά από ηπατικά ένζυμα: στερόλη 27-υδροξυλάση, ρακεμάση 2-μεθυλακυλ-ΟοΑ ή χοληστερόλη 7γ-υδροξυλάσης.
Όταν λείπουν τα πρωτογενή χολικά οξέα, το σώμα παράγει μη φυσιολογικά χολικά οξέα που μπορεί να βλάψουν το ήπαρ, με κίνδυνο πιθανής θανατηφόρου ηπατικής ανεπάρκειας. Αυτές οι διαταραχές είναι γνωστές ως "συγγενή ελαττώματα της σύνθεσης πρωτογενών χολικών οξέων".
Δεδομένου ότι ο αριθμός των ασθενών με συγγενή ελαττώματα της πρωτογενούς σύνθεσης χολικών οξέων είναι χαμηλός, η κατάσταση αυτή θεωρείται «σπάνια» και το Kolbam χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 28 Οκτωβρίου 2009.
Πώς χρησιμοποιείται το Kolbam - Κολικό οξύ;
Το Kolbam μπορεί να ληφθεί μόνο με συνταγή και η θεραπεία πρέπει να ξεκινήσει και να επιβλέπεται από γιατρό που ειδικεύεται σε ασθένειες που θεραπεύονται με Kolbam.
Το Kolbam διατίθεται ως κάψουλες (50 mg και 250 mg). Η ημερήσια δόση αποφασίζεται και προσαρμόζεται κατά τη διάρκεια της θεραπείας με βάση τα επίπεδα του αίματος (στο αίμα) και τα επίπεδα ούρων στα χολικά οξέα και τη λειτουργία του ήπατος σε κάθε ασθενή. Η μέγιστη ημερήσια δόση δεν πρέπει να υπερβαίνει τα 15 mg ανά κιλό σωματικού βάρους.
Το Kolbam πρέπει να λαμβάνεται περίπου την ίδια ώρα κάθε μέρα, σε συνδυασμό με ένα γεύμα. Στην περίπτωση μικρών παιδιών που δεν μπορούν να καταπιούν τις κάψουλες, τα περιεχόμενα μπορούν να αναμειχθούν με τη βρεφική συνταγή, το εκχυλισμένο μητρικό γάλα, τις πατάτες με πολτό ή τον πολτό φρούτων.
Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Πώς λειτουργεί το Kolbam - Οξύ οξύ;
Το χολικό οξύ είναι ένα από τα κύρια πρωτογενή χολικά οξέα που παράγονται από το ήπαρ. Το χολικό οξύ στο Kolbam αντικαθιστά το χολικό οξύ που λείπει στο σώμα του ασθενούς. Με αυτό τον τρόπο, βοηθά στη μείωση της παραγωγής ανώμαλων χολικών οξέων και προάγει τη φυσιολογική δραστηριότητα της χολής στο πεπτικό σύστημα, ανακουφίζοντας τα συμπτώματα της διαταραχής.
Ποιο είναι το όφελος του Kolbam - Κολικό οξύ που παρουσιάστηκε στις μελέτες;
Το Kolbam μελετήθηκε σε μία κύρια μελέτη που περιελάμβανε 52 ασθενείς με συγγενή ελαττώματα της πρωταρχικής σύνθεσης χολικών οξέων, συμπεριλαμβανομένων 7 ασθενών με έλλειψη στερολικής 27-υδροξυλάσης, ρακεμάσης 2-μεθυλακυλ-ΟοΑ ή χοληστερόλης 7γ-υδροξυλάσης. Οι κύριοι παράμετροι αποτελεσματικότητας ήταν μεταβολές στα επίπεδα των χολικών οξέων και ηπατική λειτουργία πριν και μετά τη θεραπεία με Kolbam. Το Kolbam έχει αποδειχθεί ότι μειώνει την ποσότητα μη φυσιολογικών χολικών οξέων και βελτιώνει την ηπατική λειτουργία στο γενικό πληθυσμό ασθενών με συγγενή ελαττώματα της πρωταρχικής σύνθεσης χολικών οξέων. Επιπλέον, παρατηρήθηκε τάση βελτίωσης σε κάθε μεμονωμένη ενζυμική ανεπάρκεια. Αυτά τα αποτελέσματα ήταν σύμφωνα με τις κλινικές προσδοκίες και με τα δεδομένα της ιατρικής βιβλιογραφίας.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Kolbam - Κολικό οξύ;
Οι παρενέργειες του Kolbam είναι γενικά ήπιες έως μέτριες και παροδικές. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (που μπορεί να επηρεάσουν έως 1 στα 10 άτομα) είναι η περιφερική νευροπάθεια (βλάβη στα νεύρα των χεριών και των ποδιών), διάρροια, ναυτία, παλινδρόμηση οξέος (γαστρική οξέωση στην στοματική κοιλότητα), οισοφαγίτιδα οισοφάγος), ίκτερο (κιτρίνισμα του δέρματος και των ματιών), δερματικά προβλήματα (βλάβες) και αίσθημα κακουχίας.
Το Kolbam δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με φαινοβαρβιτάλη (φάρμακο για τη θεραπεία της επιληψίας).
Για τον πλήρη κατάλογο των ανεπιθύμητων ενεργειών και περιορισμών, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Για ποιο λόγο εγκρίθηκε το Kolbam - Κολικό οξύ;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού έκρινε ότι τα οφέλη της Kolbam υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και συνέστησε την έγκρισή της για χρήση στην ΕΕ. Η CHMP κατέληξε στο συμπέρασμα ότι το Kolbam έχει ευεργετικά αποτελέσματα σε ασθενείς με ανεπάρκεια των ακόλουθων ηπατικών ενζύμων: στερόλη 27-υδροξυλάση, ρακεμάση 2-μεθυλακυλ-ΟοΑ και χοληστερόλη 7Υ ± υδροξυλάση. Όσον αφορά την ασφάλεια, οι ανεπιθύμητες ενέργειες δεν φαινόταν να είναι σοβαρές και αναστρέψιμες.
Το Kolbam εγκρίθηκε σε "εξαιρετικές περιστάσεις" επειδή δεν ήταν δυνατή η λήψη πλήρων πληροφοριών σχετικά με το Kolbam λόγω της σπανιότητας της νόσου. Κάθε χρόνο ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων θα εξετάσει τις νέες διαθέσιμες πληροφορίες και η παρούσα περίληψη θα ενημερωθεί αναλόγως.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμα για τον Kolbam - Acico Colico;
Επειδή η Kolbam έχει εγκριθεί σε εξαιρετικές περιπτώσεις, η εταιρεία που διαθέτει στην αγορά το Kolbam θα παρακολουθεί τα οφέλη και την ασφάλεια του φαρμάκου με βάση το μητρώο ασθενών και θα παρέχει ετήσιες ενημερώσεις.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για να εξασφαλιστεί η ασφαλής και αποτελεσματική χρήση του Kolbam - Κολικού οξέος;
Έχει αναπτυχθεί σχέδιο διαχείρισης κινδύνου για να διασφαλιστεί ότι η Kolbam χρησιμοποιείται με τον ασφαλέστερο δυνατό τρόπο. Με βάση αυτό το σχέδιο, οι πληροφορίες για την ασφάλεια συμπεριλήφθηκαν στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών για το Kolbam, συμπεριλαμβανομένων των κατάλληλων προφυλάξεων που πρέπει να ακολουθούνται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς.
Επιπλέον, η εταιρεία που εμπορεύεται την Kolbam θα παράσχει εκπαιδευτικό υλικό που θα περιλαμβάνει πληροφορίες σχετικά με τη σωστή και ασφαλή χρήση του φαρμάκου σε όλους τους γιατρούς που σκοπεύουν να το συνταγογραφήσουν.
Περισσότερες πληροφορίες για το Kolbam - Colico Acid
Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Kolbam, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας.
