Τι είναι το Xagrid;
Το Xagrid είναι φάρμακο που περιέχει τη δραστική ουσία αναγρελίδη. Βρίσκεται σε λευκές κάψουλες (0, 5 mg).
Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Xagrid;
Το Xagrid χρησιμοποιείται για τη μείωση του αριθμού των αιμοπεταλίων (συστατικά που βοηθούν το αίμα στον θρόμβο) σε ασθενείς με βασική θρομβοκυτταρική αναιμία (μια ασθένεια που χαρακτηρίζεται από υπερβολική ποσότητα αιμοπεταλίων που κυκλοφορούν στο αίμα). Ο όρος "ουσιαστικό" υποδηλώνει ότι η ασθένεια δεν έχει προφανή αιτία. Το Xagrid χρησιμοποιείται όταν οι ασθενείς δεν ανταποκρίνονται και δεν μπορούν να ανεχθούν τη θεραπεία που ακολουθούν και σε ασθενείς που θεωρούνται ότι βρίσκονται σε κίνδυνο λόγω της ηλικίας τους (άνω των 60 ετών), των υπερβολικά υψηλών αριθμών αιμοπεταλίων ή των προβλημάτων θρόμβωσης στο παρελθόν.
Δεδομένου ότι ο αριθμός των ασθενών με βασική θρομβοκυτταραιμία είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται σπάνια και το Xagrid έχει οριστεί ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 29 Δεκεμβρίου 2000.
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Xagrid;
Η θεραπεία με Xagrid θα πρέπει να συνταγογραφείται από γιατρό με εμπειρία στη θεραπεία της βασικής θρομβοκυτταραιμίας.
Η συνιστώμενη αρχική δόση του Xagrid είναι μία κάψουλα δύο φορές την ημέρα. Μετά από μία εβδομάδα η δόση αυξάνεται κάθε εβδομάδα κατά μία κάψουλα την ημέρα έως ότου ο ασθενής φθάσει σε αριθμό αιμοπεταλίων μικρότερο από 600 εκατομμύρια αιμοπεταλίων ανά χιλιοστόλιτρο, πιθανώς μεταξύ 150 και 400 εκατομμυρίων / ml (κανονική συγκέντρωση σε υγιείς ανθρώπους). Συνήθως τα αποτελέσματα καταγράφονται εντός δύο ή τριών εβδομάδων από την έναρξη της θεραπείας. Η μέγιστη συνιστώμενη δόση του Xagrid είναι πέντε κάψουλες τη φορά (δύο φορές την ημέρα). Έχουν χρησιμοποιηθεί δόσεις μέχρι 20 καψάκια ημερησίως κατά τη διάρκεια της ανάπτυξης και της εξέτασης του φαρμάκου.
Πώς λειτουργεί το Xagrid;
Η βασική θρομβοκυταιμία είναι μια ασθένεια που χαρακτηρίζεται από υπερπαραγωγή αιμοπεταλίων από τον μυελό των οστών. Αυτό θέτει τον ασθενή σε κίνδυνο ανάπτυξης θρόμβων αίματος ή αιμορραγίας. Το δραστικό συστατικό του Xagrid, αναγρελίδη, αποτρέπει την παραγωγή και ανάπτυξη των "μεγακαρυοκυττάρων", των κυττάρων που βρίσκονται στο μυελό των οστών και τα οποία παράγουν αιμοπετάλια. Αυτό μειώνει τον αριθμό των αιμοπεταλίων και βελτιώνει τους ασθενείς.
Ποιες μελέτες εκπονήθηκαν για το Xagrid;
Το Xagrid αναλύθηκε σε τέσσερις κύριες μελέτες που διεξήχθησαν σε ασθενείς με διάφορες ασθένειες που χαρακτηρίζονται από υπερπαραγωγή κυττάρων από τον μυελό των οστών. Στις μελέτες περίπου 3000 ασθενείς υποφέρουν από βασική θρομβοκυτταραιμία, οι περισσότερες από τις οποίες είχαν προηγουμένως υποβληθεί σε θεραπεία με άλλα φάρμακα, αλλά έπρεπε να αλλάξουν τη θεραπεία. Το Xagrid δεν έχει συγκριθεί με άλλα φάρμακα. Οι ασθενείς υποβλήθηκαν σε θεραπεία με Xagrid για διάστημα έως και πέντε ετών. Ο κύριος δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας ήταν ο αριθμός των ασθενών με «πλήρη ανταπόκριση», που ορίστηκε ως μείωση του αριθμού των αιμοπεταλίων τουλάχιστον κατά 50% από την έναρξη της θεραπείας ή κάτω από τα 600 εκατομμύρια / ml.
Ποιο είναι το όφελος του Xagrid κατά τις μελέτες;
Το Xagrid ήταν αποτελεσματικό στη μείωση του αριθμού των αιμοπεταλίων. Στη μείζονα μελέτη, 67% των ασθενών με βασική θρομβοκυττάρωση (628 από τους 934) και 66% εκείνοι που δεν ανέχονταν ή δεν ανταποκρίθηκαν σε άλλες θεραπείες (480 από τις 725) έδειξαν πλήρη ανταπόκριση στο Xagrid. Ο αριθμός των προβλημάτων αιμορραγίας που διαπιστώθηκαν από τους ασθενείς μειώθηκε κατά τη διάρκεια των μελετών, αλλά το όφελος από τη μείωση αυτή δεν αποδείχθηκε πειστικά.
Ποιοι είναι οι κίνδυνοι που σχετίζονται με το Xagrid;
Η συχνότερη ανεπιθύμητη ενέργεια του Xagrid (εμφανίζεται σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς) είναι η κεφαλαλγία. Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Xagrid περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Xagrid δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στην αναγρελίδη ή σε οποιοδήποτε άλλο από τα συστατικά του φαρμάκου. Το Xagrid δεν πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς με μέτρια ή σοβαρή ηπατική ή νεφρική νόσο.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Xagrid;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) κατέληξε στο συμπέρασμα ότι το Xagrid ήταν αποτελεσματικό στη μείωση του αριθμού αιμοπεταλίων σε ασθενείς με βασική θρομβοκυτταραιμία. Η επιτροπή έκρινε ότι τα οφέλη του Xagrid υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με τη θεραπεία δεύτερης γραμμής σε ασθενείς με αυξημένη κίνδυνο θρομβοκυτταραιμίας. Η επιτροπή εισηγήθηκε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το Xagrid.
Το Xagrid εγκρίθηκε σε "εξαιρετικές περιπτώσεις". Αυτό σημαίνει ότι, καθώς η ασθένεια είναι σπάνια, δεν ήταν δυνατή η απόκτηση πλήρων πληροφοριών για το Xagrid. Κάθε χρόνο ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων θα επανεξετάσει τυχόν νέες πληροφορίες που ενδεχομένως θα είναι διαθέσιμες και, εάν είναι απαραίτητο, η παρούσα περίληψη θα ενημερωθεί.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμη για το Xagrid;
Η εταιρεία που διαθέτει στο εμπόριο το Xagrid θα διεξαγάγει περαιτέρω μελέτες, εξετάζοντας ειδικότερα το Xagrid σε σύγκριση με την υδροξυουρία (άλλο φάρμακο που χρησιμοποιείται στην απαραίτητη θρομβοκυττίνη) και τη χρήση του Xagrid στην εγκυμοσύνη. Θα κοινοποιήσει επίσης στην CHMP όλες τις δημοσιευμένες πληροφορίες σχετικά με την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου.
Περισσότερες πληροφορίες για το Xagrid
Στις 16 Νοεμβρίου 2004, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας για το σύνολο της Ευρωπαϊκής Ένωσης στην εταιρεία Shire Pharmaceutical Contracts Limited για την Xagrid. Η άδεια κυκλοφορίας ανανεώθηκε στις 16 Νοεμβρίου 2009.
Για μια σύνοψη της γνώμης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα στο Xagrid, κάντε κλικ εδώ.
Η πλήρης δημόσια έκθεση αξιολόγησης (EPAR) του Xagrid διατίθεται εδώ.
Τελευταία ενημέρωση της περίληψης: 11-2009.
