Τι είναι το Aldurazyme;
Το Aldurazyme είναι διάλυμα για έγχυση (φλεβοκλύση) που περιέχει τη δραστική ουσία laronidase.
Σε τι χρησιμοποιείται το Aldurazyme;
Το Aldurazyme ενδείκνυται σε ασθενείς με επιβεβαιωμένη διάγνωση βλεννοπολυσακχαρίδωσης Ι (MPS-I, ανεπάρκεια α-L-ιδουρονιδάσης), για τη θεραπεία μη νευρολογικών εκδηλώσεων (που δεν συνδέονται με τον εγκέφαλο ή τα νεύρα) της νόσου. Το MPS Ι είναι μια σπάνια κληρονομική ασθένεια στην οποία το επίπεδο της ενζυμικής δραστηριότητας της α-L-ιδουρονιδάσης είναι πολύ χαμηλότερο από το κανονικό. Συνεπώς, δεν υπάρχει υποβάθμιση ορισμένων ουσιών (γλυκοζαμινογλυκανών), οι οποίες συσσωρεύονται στα περισσότερα από τα όργανα του σώματος και τις βλάπτουν. Οι μη νευρολογικές εκδηλώσεις του MPS Ι μπορεί να είναι η αύξηση του ήπατος, η δυσκαμψία των αρθρώσεων που έχει ως αποτέλεσμα τη δυσκολία μετακίνησης, τον μειωμένο όγκο του πνεύμονα, τις καρδιακές παθήσεις και τις ασθένειες των ματιών. Επειδή ο αριθμός των ασθενών με MPS είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το Aldurazyme έλαβε την κατάσταση ορφανού φαρμάκου (φάρμακο που χρησιμοποιείται για σπάνιες ασθένειες) στις 14 Φεβρουαρίου 2001. Το φάρμακο χορηγείται μόνο με ιατρική συνταγή. ιατρική.
Πώς χρησιμοποιείται το Aldurazyme;
Η θεραπεία με Aldurazyme θα πρέπει να γίνεται υπό την επίβλεψη ενός γιατρού έμπειρου στη διαχείριση ασθενών με MPS I ή άλλων κληρονομικών μεταβολικών νοσημάτων. Το Aldurazyme πρέπει να χορηγείται σε νοσοκομεία ή κλινικές όπου υπάρχει εξοπλισμός ανάνηψης και είναι πιθανό να χορηγηθούν άλλα φάρμακα πριν από την έγχυση για την πρόληψη αλλεργικών αντιδράσεων. Το Aldurazyme χορηγείται μία φορά την εβδομάδα ως ενδοφλέβια έγχυση και ενδείκνυται για μακροχρόνια θεραπεία.
Πώς λειτουργεί το Aldurazyme;
Η δραστική ουσία στο Aldurazyme, η λαρονιδάση, είναι ένα αντίγραφο του ανθρώπινου ενζύμου α-L-ιδουρονιδάση. παράγεται με μια μέθοδο γνωστή ως "τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA": το ένζυμο παράγεται από ένα κύτταρο στο οποίο έχει εισαχθεί ένα γονίδιο (DNA) που το καθιστά ικανό να παράγει λαρονιδάση, το οποίο χρησιμοποιείται ως "θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων", δηλαδή αντικαθιστά το έλλειμμα του ενζύμου σε ασθενείς με MPS I. Συνεπώς, τα συμπτώματα του MPS Ι ελέγχονται με την επακόλουθη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών.
Ποιες μελέτες εκπονήθηκαν για το Aldurazyme;
Το Aldurazyme συγκρίθηκε με ένα εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία) σε 45 ασθενείς ηλικίας 5 ετών και με επιβεβαιωμένη διάγνωση βλεννοπολυσακχαρίδωσης Ι (MPS-I). Ο κύριος δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας ήταν η αναγκαστική ζωτική ικανότητα (CVF, μέτρηση της πνευμονικής αποτελεσματικότητας) και η απόσταση που οι ασθενείς μπορούσαν να περπατήσουν για έξι λεπτά. Αυτές οι τιμές μετρήθηκαν πριν και μετά από 26 εβδομάδες θεραπείας. Στη συνέχεια, η μελέτη συνεχίστηκε για μέγιστη περίοδο τεσσάρων ετών και όλοι οι ασθενείς υποβλήθηκαν σε θεραπεία με Aldurazyme. Το Aldurazyme μελετήθηκε σε 20 παιδιά ηλικίας κάτω των πέντε ετών, τα οποία έλαβαν Aldurazyme για ένα χρόνο. Η μελέτη επικεντρώθηκε κυρίως στην ασφάλεια του φαρμάκου, αλλά μέτρησε επίσης την ικανότητά του να μειώνει τα επίπεδα GAG στα ούρα και το μέγεθος του ήπατος.
Ποιο είναι το όφελος του Aldurazyme κατά τις μελέτες;
Η μελέτη έδειξε ότι το Aldurazyme βελτίωσε τόσο την καταναγκαστική ζωτική ικανότητα (CVF) όσο και την ικανότητα του ασθενούς να περπατήσει μετά από 26 εβδομάδες και ότι η επίδραση διατηρήθηκε μέχρι και τέσσερα χρόνια. Σε παιδιά ηλικίας κάτω των πέντε ετών, το Aldurazyme μείωσε τα επίπεδα γλυκοζαμινογλυκάνης στα ούρα κατά περίπου 60% και το ήμισυ των παιδιών που έλαβαν θεραπεία είχαν συκώτι κανονικού μεγέθους στο τέλος της μελέτης.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Aldurazyme;
Οι περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρούνται με το Aldurazyme είναι αντιδράσεις που προκαλούνται από την έγχυση και όχι από το ίδιο το φάρμακο. Ορισμένες από αυτές είναι σοβαρές, αλλά ο αριθμός των παρενεργειών τείνει να μειώνεται με την πάροδο του χρόνου. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Aldurazyme σε ασθενείς ηλικίας άνω των πέντε ετών (περισσότεροι από έναν στους δέκα ασθενείς) είναι η κεφαλαλγία, η ναυτία, ο κοιλιακός πόνος (πόνος στο στομάχι), το εξάνθημα, η αρθροπάθεια, η αρθραλγία (πόνος στις αρθρώσεις), πόνος στην πλάτη, πόνος στα άκρα (χέρια και πόδια), έξαψη, πυρεξία (πυρετός) και αντιδράσεις στο σημείο της έγχυσης. Σε ασθενείς ηλικίας κάτω των πέντε ετών, οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες είναι η αύξηση της αρτηριακής πίεσης, ο μειωμένος κορεσμός οξυγόνου (μέτρηση της αποτελεσματικότητας της λειτουργίας των πνευμόνων), η ταχυκαρδία (αυξημένος καρδιακός ρυθμός), η πυρεξία και τα ρίγη. Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Aldurazyme περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης. Οι ασθενείς που λαμβάνουν Aldurazyme συχνά αναπτύσσουν αντισώματα (πρωτεΐνες που παράγονται ως απόκριση στο φάρμακο), αλλά η επίδραση που αυτά τα αντισώματα μπορεί να έχουν στην ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου δεν είναι ακόμη πλήρως γνωστή. Το Aldurazyme δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που μπορεί να έχουν σοβαρές αλλεργικές αντιδράσεις (όπως αναφυλακτική αντίδραση) στη λαρονιδάση ή σε άλλα έκδοχα.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Aldurazyme;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) αποφάσισε ότι το Aldurazyme ελέγχει αποτελεσματικά τα συμπτώματα του MPS I. Η επιτροπή αποφάσισε ότι τα οφέλη του Aldurazyme υπερτερούν των κινδύνων για μακροχρόνια θεραπεία αντικατάστασης ενζύμων σε ασθενείς με επιβεβαιωμένη διάγνωση MPS I. Η επιτροπή συνέστησε να της χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας. Το Aldurazyme έχει εγκριθεί "σε εξαιρετικές περιπτώσεις", πράγμα που σημαίνει ότι από τη στιγμή που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία μιας σπάνιας νόσου, δεν κατέστη δυνατόν να ληφθούν λεπτομερέστερες πληροφορίες για το φάρμακο. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων εξετάζει κάθε χρόνο τις νέες διαθέσιμες πληροφορίες και, αν χρειαστεί, ενημερώνει την παρούσα περίληψη.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμη για το Aldurazyme;
Η εταιρεία που κάνει το Aldurazyme θα παρακολουθεί τους ασθενείς που παίρνουν το φάρμακο παρατηρώντας τις αντιδράσεις έγχυσης και την ανάπτυξη αντισωμάτων.
Άλλες πληροφορίες:
Στις 10 Ιουνίου 2003, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας για την Aldurazyme στην Genzyme Europe BV, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Η άδεια κυκλοφορίας ανανεώθηκε στις 10 Ιουνίου 2008. Για περίληψη της γνώμης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα για το Aldurazyme, κάντε κλικ εδώ. Για το πλήρες φάκελο EPAR του Aldurazyme, κάντε κλικ εδώ .
Τελευταία ενημέρωση της περίληψης: 06-2009.
