Τι είναι το Increlex;
Το Increlex είναι ένα ενέσιμο διάλυμα που περιέχει το δραστικό συστατικό mecasermin.
Σε τι χρησιμοποιείται το Increlex;
Το Increlex ενδείκνυται για τη μακροχρόνια θεραπεία της ανεπάρκειας της ανάπτυξης σε ασθενείς ηλικίας κάτω των 18 ετών με «σοβαρή πρωτογενή ανεπάρκεια ινσουλινοειδούς αυξητικού παράγοντα τύπου -1» (πολύ χαμηλά επίπεδα ορμόνης στο αίμα που ονομάζεται παράγοντας ινσουλινοειδούς ανάπτυξης τύπου-1 ή IGF-1). Ο IGF-1 είναι απαραίτητος για ανάπτυξη. Οι ασθενείς με ανεπάρκεια IGF-1 παράγουν αυξητική ορμόνη, αλλά το σώμα τους δεν παράγει καμία ανταπόκριση, επομένως είναι μικρότερες από την ηλικία τους. Το Increlex χρησιμοποιείται επειδή το έλλειμμα είναι «πρωτογενές», πράγμα που σημαίνει ότι δεν έχουν εντοπιστεί άλλες αιτίες για μειωμένα επίπεδα IGF1, όπως ο υποσιτισμός, τα χαμηλά επίπεδα θυρεοειδικών ορμονών ή η χρήση στεροειδών (φάρμακα που χρησιμοποιούνται για να μειώσουν ή να αποτρέψουν φλεγμονές). Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος (περιλαμβάνεται επίσης στην ΕΑΚΑ).
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με πρωτογενή ανεπάρκεια IGF1 είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται "σπάνια" και το Increlex χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 22 Μαΐου 2006.
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Increlex;
Η θεραπεία με Increlex θα πρέπει να επιβλέπεται από ιατρούς με εμπειρία στη διάγνωση και θεραπεία ασθενών με αναπτυξιακές διαταραχές.
Η συνιστώμενη δόση έναρξης είναι 0, 04 mg ανά κιλό σωματικού βάρους δύο φορές την ημέρα. Η δόση πρέπει να προσαρμόζεται σε κάθε ασθενή με βάση τον ρυθμό ανάπτυξης και τις παρενέργειες. Η μέγιστη δόση είναι 0, 12 mg ανά κιλό δύο φορές την ημέρα. Το Increlex θα πρέπει να χορηγείται υποδόρια, αλλάζοντας τη θέση της χορήγησης κάθε φορά. Το φάρμακο δεν πρέπει ποτέ να ενίεται σε φλέβα. Η ένεση πρέπει να γίνει ακριβώς πριν από το γεύμα ή το σνακ. Η θεραπεία θα πρέπει να διακόπτεται εάν ο ασθενής δεν μπορεί να φάει για οποιονδήποτε λόγο. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε την περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος.
Πώς λειτουργεί το Increlex;
Το δραστικό συστατικό στο Increlex, μεκασερμίνη, είναι ένα αντίγραφο του IGF-1. Το IGF-1 είναι πολύ σημαντικό για τον προσδιορισμό του ποσοστού του παιδιού. Αυτή η ορμόνη, στην πραγματικότητα, διεγείρει τη διαίρεση και την ανάπτυξη του
κυττάρων και απορρόφησης θρεπτικών ουσιών, προωθώντας την ανάπτυξη ιστών του σώματος. Το Increlex δρα με τον ίδιο τρόπο όπως το φυσικό IGF-1, αντικαθιστώντας την ελλειπή ορμόνη και συμβάλλοντας στην αύξηση του ύψους του παιδιού.
Το Mecasermin παράγεται χρησιμοποιώντας "τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA": δηλαδή, λαμβάνεται από βακτήρια στα οποία έχει εισαχθεί ένα γονίδιο που τους επιτρέπει να παράγουν IGF-1.
Ποιες μελέτες έχουν πραγματοποιηθεί για το Increlex;
Το Increlex έχει μελετηθεί σε πέντε μελέτες στις οποίες συμμετείχαν συνολικά 76 παιδιά ηλικίας μεταξύ ενός και 15 ετών με σοβαρή πρωτογενή ανεπάρκεια του IGF-1, εννέα από τα οποία είχαν λάβει έναν άλλο τύπο ανασυνδυασμένου IGF-1 πριν συμμετάσχουν σε αυτές τις μελέτες . Επειδή η ασθένεια είναι σπάνια, πολλά από τα παιδιά έχουν συμπεριληφθεί σε περισσότερες από μία μελέτες. Σε μία μελέτη, το Increlex συγκρίθηκε με εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία) σε οκτώ ασθενείς, ενώ στις άλλες μελέτες το Increlex δεν συγκρίθηκε με οποιαδήποτε άλλη θεραπεία. Η διάρκεια των μελετών ήταν μεταξύ 15 μηνών και οκτώ ετών και ο κύριος δείκτης αποτελεσματικότητας ήταν η ταχύτητα ανάπτυξης.
Ποιο είναι το όφελος του Increlex κατά τις μελέτες;
Το Increlex προκάλεσε σημαντική αύξηση του ρυθμού ανάπτυξης. Εάν τα αποτελέσματα και των τεσσάρων μελετών εξετάζονται από κοινού, ο ρυθμός ανάπτυξης ήταν κατά μέσο όρο 2, 8 cm ανά έτος πριν από τη θεραπεία. Αυξήθηκε σε 8, 0 cm κατά το πρώτο έτος της θεραπείας και 5, 8 cm στο δεύτερο. Ο ρυθμός ανάπτυξης σταθεροποιήθηκε σε περίπου 4, 7 εκ. Ετησίως, αρχίζοντας από το τέταρτο έτος θεραπείας.
Ορισμένες μελέτες έχουν επίσης διεξαχθεί σε παιδιά με ελαττώματα στο γονίδιο της αυξητικής ορμόνης (GH) που είχε αναπτύξει αντισώματα κατά της GH. Η εταιρεία υπέβαλε αίτηση χορήγησης άδειας για τη χρήση του Increlex σε αυτά τα παιδιά, αλλά απέσυρε την αίτηση στο τέλος της αξιολόγησης του φαρμάκου, καθώς αυτή η προϋπόθεση δεν περιλαμβάνεται στην ονομασία "ορφανό" του φαρμάκου.
Ποιος είναι ο κίνδυνος που σχετίζεται με το Increlex;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες με το Increlex (εμφανίζονται σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς) είναι η υπογλυκαιμία (μειωμένη συγκέντρωση γλυκόζης στο αίμα), η υπερτροφία του θυρεοειδούς (αυξημένος θύμος αδένας, ένας αδένας κάτω από το στέρνο που εμπλέκεται στην παραγωγή αντισώματα), κεφαλαλγία, απώλεια ακοής (απώλεια ακοής), υπερτροφία των αμυγδαλών (μεγέθυνση των αμυγδαλών), ροχαλητό και υπερτροφία (πρήξιμο) στο σημείο χορήγησης. Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Increlex, βλέπε το φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Increlex δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στη μεκασερμίνη ή σε άλλα συστατικά του φαρμάκου. Δεν πρέπει επίσης να χρησιμοποιείται σε ασθενείς με υποψία ή ενεργό καρκίνο (μη φυσιολογικός πολλαπλασιασμός των κυττάρων). Η θεραπεία με Increlex θα πρέπει να διακόπτεται εάν προκύψουν ενδείξεις κακοήθειας. Το Increlex δεν πρέπει να χορηγείται σε πρόωρα νεογνά ή νεογνά.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Increlex;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) έκρινε ότι τα οφέλη του Increlex υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό για τη μακροχρόνια θεραπεία της ανεπάρκειας της ανάπτυξης σε παιδιά και εφήβους με σοβαρή πρωτογενή ανεπάρκεια του IGF-1. Η επιτροπή εισηγήθηκε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το Increlex.
Το Increlex έχει εγκριθεί σε "εξαιρετικές περιπτώσεις". Αυτό σημαίνει ότι, καθώς η ασθένεια είναι σπάνια, δεν κατέστη δυνατό να ληφθούν πλήρεις πληροφορίες για το Increlex. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων επανεξετάζει κάθε χρόνο τις νέες πληροφορίες που ενδεχομένως έχουν καταστεί διαθέσιμες και, εάν είναι απαραίτητο, η παρούσα περίληψη θα ενημερωθεί.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμα για το Increlex;
Η εταιρεία που παράγει το Increlex θα διεξάγει μια μακροπρόθεσμη μελέτη για την αξιολόγηση της ασφάλειας του φαρμάκου, όταν αρχίζει η θεραπεία σε μικρά παιδιά και συνεχίζεται μέχρι την ενηλικίωση.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή χρήση του Increlex;
Η εταιρεία Increlex θα παράσχει πακέτα πληροφοριών για τους γιατρούς και τους ασθενείς, οι οποίες θα περιέχουν εξηγήσεις σχετικά με τον τρόπο χρήσης του φαρμάκου και περιγραφή των ανεπιθύμητων ενεργειών του.
Η εταιρεία θα παρέχει επίσης υπολογιστές δόσεων για να βοηθήσει τους γιατρούς και τους ασθενείς (ή τους φροντιστές) να προετοιμάσουν τη σωστή δόση.
Άλλες πληροφορίες σχετικά με το Increlex:
Στις 3 Αυγούστου 2007, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας για το Increlex, που ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση, στην Ipsen Pharma.
Για μια περίληψη της γνωμοδότησης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα για το Increlex, κάντε κλικ εδώ.
Η πλήρης δημόσια έκθεση αξιολόγησης (EPAR) του Increlex διατίθεται εδώ.
Τελευταία ενημέρωση της περίληψης: 07-2009.
