Τι είναι το Elaprase;
Το Elaprase είναι ένα συμπύκνωμα για διάλυμα προς έγχυση που περιέχει τη δραστική ουσία idursulfase.
Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Elaprase;
Το Elaprase χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών με σύνδρομο Hunter και προορίζεται για μακροχρόνια χρήση.
Το σύνδρομο Hunter, επίσης γνωστό ως βλεννοπολυσακχαρίδωση II, είναι μια σπάνια κληρονομική διαταραχή που επηρεάζει κυρίως τους άνδρες. Οι ασθενείς που πάσχουν από αυτή τη διαταραχή δεν παράγουν ένα ένζυμο που ονομάζεται ινδουρονική-2-σουλφατάση, το οποίο χρησιμεύει για τη διάσπαση ουσιών στο σώμα που ονομάζονται γλυκοζαμινογλυκάνες (GAGs). Ως αποτέλεσμα, τα GAG σταδιακά συσσωρεύονται στα περισσότερα από αυτά τα όργανα των ασθενών, καταστρέφοντάς τα. Αυτό προκαλεί ένα ευρύ φάσμα συμπτωμάτων, ιδιαίτερα δυσκολία στην αναπνοή και δυσκολία στο περπάτημα. Ελλείψει θεραπείας, αυτά τα συμπτώματα γίνονται όλο και πιο έντονα με την πάροδο του χρόνου.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με σύνδρομο Hunter είναι μικρός, η ασθένεια θεωρείται σπάνια και στις 11 Δεκεμβρίου 2001 το Elaprase χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών).
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Elaprase;
Το Elaprase χορηγείται κάθε εβδομάδα ως ενδοφλέβια έγχυση (στάξιμο σε φλέβα). Η δόση για ενήλικες, παιδιά και εφήβους είναι 0, 5 mg / kg σωματικού βάρους. Η κατάλληλη δόση του Elaprase πρέπει να αραιώνεται σε αλατούχο διάλυμα πριν από την έγχυση.
Η έγχυση θα πρέπει να διαρκεί 3 ώρες, η οποία μπορεί να μειωθεί σταδιακά σε 1 ώρα, υπό τον όρο ότι ο ασθενής δεν εκδηλώνει αντιδράσεις έγχυσης (εξάνθημα, φαγούρα, πυρετό, κεφαλαλγία, υπέρταση ή ερυθρότητα).
Πώς λειτουργεί το Elaprase;
Η δραστική ουσία στο Elaprase, idursulfase, είναι ένα αντίγραφο του ανθρώπινου ενζύμου iduronate-2-sulphatase. είναι
που παράγεται με μια μέθοδο γνωστή ως "τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA": το ένζυμο παράγεται από ένα ανθρώπινο κύτταρο στο οποίο έχει εισαχθεί ένα γονίδιο (DNA) το οποίο το καθιστά ικανό να παράγει το ένζυμο. Η Idursulfase αντικαθιστά το έλλειμμα ή το ανεπαρκές ένζυμο σε ασθενείς με σύνδρομο Hunter. Με την παροχή του ενζύμου, μπορείτε να βελτιώσετε ή να ελέγξετε τα συμπτώματα της νόσου.
Ποιες μελέτες έχουν πραγματοποιηθεί για το Elaprase;
Οι επιδράσεις του Elaprase ελέγχθηκαν αρχικά σε πειραματικά μοντέλα προτού μελετηθούν σε ανθρώπους.
Η κύρια μελέτη του Elaprase διεξήχθη σε 96 άνδρες ασθενείς ηλικίας από 5 έως 31 ετών και η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου συγκρίθηκε με εκείνη ενός εικονικού φαρμάκου (εικονική θεραπεία). Τα κύρια μέτρα αποτελεσματικότητας ήταν η πνευμονική λειτουργία («αναγκαστική ζωτική ικανότητα», η μέγιστη ποσότητα αέρα που ο ασθενής μπορεί να εκπέμπει όταν αναπνέει) και η απόσταση που μπορούν να περπατήσουν οι ασθενείς σε 6 λεπτά, η οποία μετρά τα αποτελέσματα άρθρωση της νόσου στην καρδιά, τους πνεύμονες, τους αρθρώσεις και άλλα όργανα. Αυτά τα μέτρα λήφθηκαν πριν από τη θεραπεία και μετά από 52 εβδομάδες θεραπείας.
Ποιο είναι το όφελος του Elaprase κατά τις μελέτες;
Η μελέτη έδειξε ότι το Elaprase βελτιώνει τόσο τη λειτουργία των πνευμόνων όσο και την ικανότητα των ασθενών να περπατούν. Μετά από 52 εβδομάδες, οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Elaprase μπορούσαν να ταξιδέψουν 43, 3 m σε 6 λεπτά, ενώ οι ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο μόνο 8, 2 m. Το φάρμακο παρήγαγε επίσης βελτίωση στη λειτουργία των πνευμόνων, ενώ παρατηρήθηκε ελαφρά επιδείνωση σε ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Elaprase;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Elaprase (εμφανίζονται σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς) είναι αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση, όπως δερματικές αντιδράσεις (εξάνθημα ή κνησμός), πυρεξία (κεφαλαλγία), υπέρταση (υψηλή αρτηριακή πίεση) στο σημείο της έγχυσης. Άλλες πολύ συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν η δυσπεψία (καούρα) και ο θωρακικός πόνος. Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Elaprase περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Elaprase δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που παρουσιάζουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στην idursulfase ή σε κάποιο από τα έκδοχα.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Elaprase;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) κατέληξε στο συμπέρασμα ότι οι βελτιώσεις που παρουσιάστηκαν στη μελέτη, μολονότι είναι μέτριες, αντιπροσωπεύουν κλινικό όφελος για τη θεραπεία
Ο Hunter έκρινε ότι τα οφέλη του Elaprase υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό στη μακροχρόνια θεραπεία ασθενών με σύνδρομο Hunter και συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το Elaprase.
Το Elaprase έχει εγκριθεί "σε εξαιρετικές περιπτώσεις" επειδή, επειδή το σύνδρομο Hunter είναι μια σπάνια ασθένεια, δεν μπορούν να ληφθούν λεπτομερέστερες πληροφορίες για το φάρμακο. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMEA) θα επανεξετάσει κάθε νέα διαθέσιμη πληροφορία κάθε χρόνο και η παρούσα περίληψη θα ενημερώνεται αναλόγως.
Ποιες πληροφορίες αναμένεται ακόμα για το Elaprase;
Η εταιρεία που παράγει το Elaprase θα εξετάσει τις μακροπρόθεσμες επιδράσεις του φαρμάκου και θα διερευνήσει εάν θα διεγείρει το σώμα να παράγει αντισώματα (ειδικές πρωτεΐνες) ενάντια στο φάρμακο. Η εταιρεία θα εξετάσει επίσης την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου σε ασθενείς κάτω των 5 ετών και θα διερευνήσει για να διαπιστώσει εάν υπάρχουν επιδράσεις στους πνεύμονες, την καρδιά ή τα αιμοφόρα αγγεία.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή χρήση του Elaprase;
Η εταιρεία που παρασκευάζει το Elaprase θα ελέγξει την ασφάλεια του φαρμάκου με μακροχρόνια έρευνα ασθενών με σύνδρομο Hunter, η οποία θα περιλαμβάνει ανάλυση των επιδράσεων του φαρμάκου σε γυναίκες ασθενείς και μια μελέτη για να διαπιστωθεί αν μπορεί να χρησιμοποιηθεί με κάποιο τρόπο ασφαλής στο σπίτι των ασθενών.
Περισσότερες πληροφορίες για το Elaprase:
Στις 8 Ιανουαρίου 2007, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για το Elaprase, που ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση, στην Shire Human Genetic Therapies AB.
Για να καταχωρίσετε το Elaprase ως ορφανό φαρμακευτικό προϊόν, κάντε κλικ εδώ.
Για το πλήρες φάκελο EPAR του Elaprase, κάντε κλικ εδώ.
Τελευταία ενημέρωση της περίληψης αυτής: 11-2006.
