Τι είναι το Flebogammadif;
Το Flebogammadif είναι ένα διάλυμα που πρέπει να χορηγηθεί με έγχυση (στάγδην σε φλέβα). Το Flebogammadif περιέχει τη δραστική ουσία ανθρώπινη φυσιολογική ανοσοσφαιρίνη.
Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Flebogammadif;
Το Flebogammadif χρησιμοποιείται σε τρεις κύριες ομάδες ασθενών:
- Ασθενείς που διατρέχουν κίνδυνο μόλυνσης επειδή δεν διαθέτουν αρκετά αντισώματα (πρωτεΐνες που βρίσκονται φυσιολογικά στο αίμα και βοηθούν το σώμα να καταπολεμά τις λοιμώξεις και άλλες ασθένειες). Αυτοί οι ασθενείς μπορεί να είναι συγγενείς ανεπάρκειες αντισωμάτων (σύνδρομο πρωτοπαθούς ανοσοανεπάρκειας (PID)), καθώς και ασθενείς με ανεπάρκεια αντισωμάτων λόγω καρκίνου του αίματος (χρόνιο μυέλωμα ή λεμφική λευχαιμία) ή παιδιών που γεννήθηκαν με σύνδρομο ανοσοανεπάρκειας (AIDS) και υπόκεινται σε συχνές λοιμώξεις. Αυτές οι καταστάσεις ονομάζονται σύνδρομα ανοσοανεπάρκειας και η υποδεικνυόμενη θεραπεία είναι θεραπεία αντικατάστασης.
- Ασθενείς με ορισμένες διαταραχές του ανοσοποιητικού συστήματος. Αυτοί οι ασθενείς έχουν μια ανωμαλία του ανοσοποιητικού συστήματος (το αμυντικό σύστημα του ανθρώπινου σώματος) που πρέπει να επιλυθεί. Αυτά μπορεί να είναι ασθενείς με ιδιοπαθή θρομβοπενική πορφύρα (ITP) με ανεπαρκή αριθμό αιμοπεταλίων (συστατικά του αίματος που προάγουν την πήξη) και διατρέχουν υψηλό κίνδυνο αιμορραγίας και ασθενών με ορισμένες ασθένειες (σύνδρομο Guillain-Barré, ασθένεια Kawasaki). Αυτός ο τύπος θεραπείας ονομάζεται ανοσορρύθμιση (ανοσολογική ρύθμιση).
- Ασθενείς που υποβάλλονται σε μεταμόσχευση μυελού των οστών.
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Flebogammadif;
Το Flebogammadif χορηγείται συνήθως ως ενδοφλέβια έγχυση, συνήθως από γιατρό ή νοσοκόμα. η χορήγηση μπορεί επίσης να πραγματοποιηθεί από τον ασθενή ή τον φροντιστή του, αφού έχει ενημερωθεί σωστά. Η δόση και η συχνότητα των εγχύσεων εξαρτάται από την πάθηση που θεραπεύεται. Σε θεραπεία αντικατάστασης μπορεί να χρειαστεί να αλλάξετε τη δόση ανάλογα με την ανταπόκριση του ασθενούς. Για πλήρεις πληροφορίες, ανατρέξτε στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος που περιλαμβάνονται στην EPAR.
Πώς λειτουργεί το Flebogammadif;
Η δραστική ουσία του Flebogammadif, φυσιολογική ανθρώπινη ανοσοσφαιρίνη, είναι μια εξαιρετικά καθαρισμένη πρωτεΐνη που εξάγεται από το ανθρώπινο πλάσμα (συστατικό του αίματος). Περιέχει ανοσοσφαιρίνη G (IgG), έναν τύπο αντισώματος, που έχει χρησιμοποιηθεί ιατρικά από τη δεκαετία του 1980 και έχει ένα ευρύ φάσμα δραστικότητας έναντι μολυσματικών παραγόντων. Το Flebogammadif βοηθά στην αποκατάσταση των ασυνήθιστα χαμηλών επιπέδων IgG στο αίμα σε φυσιολογικά επίπεδα. Σε υψηλότερες δόσεις, το Flebogammadif μπορεί να βοηθήσει στη ρύθμιση ενός ανοσοποιητικού συστήματος που επηρεάζεται από ανωμαλίες και να ρυθμίσει την ανοσολογική αντίδραση. Το Flebogammadif παράγεται με παρόμοιο τρόπο με το Flebogamma, ένα άλλο φάρμακο που περιέχει φυσιολογική ανθρώπινη ανοσοσφαιρίνη, με την προσθήκη ορισμένων λειτουργιών στη φάση καθαρισμού του προϊόντος που λαμβάνεται από ανθρώπινο πλάσμα.
Πώς έχει μελετηθεί το Flebogammadif;
Δεδομένου ότι η ανθρώπινη φυσιολογική ανοσοσφαιρίνη έχει χρησιμοποιηθεί από καιρό για τη θεραπεία αυτών των ασθενειών, απαιτούνται μόνο δύο ελάσσονες μελέτες για να διαπιστωθεί η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του Flebogammadif για ασθενείς. Στην πρώτη μελέτη, το Flebogammadif χρησιμοποιήθηκε ως θεραπεία αντικατάστασης σε 46 ασθενείς με PID, με χορήγηση σε διαστήματα 21-28 ημερών. Ο κύριος δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας ήταν ο αριθμός των σοβαρών βακτηριακών λοιμώξεων εντός ενός έτους θεραπείας.
Η δεύτερη μελέτη εξέτασε τη χρήση του Flebogammadif για ανοσοδιαμόρφωση σε 20 άτομα με ITP. Η κύρια παράμετρος αποτελεσματικότητας ήταν ο μέγιστος αριθμός αιμοπεταλίων που ελήφθησαν κατά τη διάρκεια των τριών μηνών της μελέτης.
Σε καμία από τις δύο μελέτες δεν υπήρχε Flebogammadif σε σύγκριση με άλλες θεραπείες.
Ποιο είναι το όφελος του Flebogammadif κατά τις μελέτες;
Στην πρώτη μελέτη, οι ασθενείς είχαν κατά μέσο όρο 0, 021 σοβαρές λοιμώξεις σε ένα χρόνο. Δεδομένου ότι η τιμή αυτή είναι χαμηλότερη από το όριο προεπιλογής από 1 μόλυνση ετησίως, αυτό υποδεικνύει την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου σε θεραπεία υποκατάστασης. Στη δεύτερη μελέτη, έως και 14 ασθενείς από τους 19 (73%) που συνέχισαν τη συμμετοχή στη μελέτη, έλαβαν τουλάχιστον μία φορά κατά τη διάρκεια της μελέτης τιμές αιμοπεταλίων μεγαλύτερες από 50 εκατομμύρια ανά χιλιοστόλιτρο, επιβεβαιώνοντας την αποτελεσματικότητα του Flebogammadif στην ανοσοδιαμόρφωση.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Flebogammadif;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν με το Flebogammadif, δηλαδή παρατηρήθηκαν σε 1 έως 10 στους 100 ασθενείς, είναι πονοκέφαλος, πυρεξία (πυρετός) και αντιδράσεις στο σημείο διάτρησης (πόνος και φλεγμονή). Ορισμένες ανεπιθύμητες ενέργειες είναι πιθανότερο να εμφανιστούν εάν η έγχυση εμφανίζεται με μεγάλη ταχύτητα, σε ασθενείς με χαμηλά επίπεδα ανοσοσφαιρίνης ή σε ασθενείς που λαμβάνουν Flebogammadif για πρώτη φορά ή πολύ μετά την τελευταία χορήγηση. Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Flebogammadif περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης. Το Flebogammadif δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε άτομα που ενδέχεται να είναι αλλεργικά σε φυσιολογική ανθρώπινη ανοσοσφαιρίνη ή σε οποιοδήποτε άλλο συστατικό ή σε ασθενείς που είναι αλλεργικοί σε άλλους τύπους ανοσοσφαιρινών, ιδιαίτερα αν έχουν ανεπάρκεια ανοσοσφαιρίνης Α (IgA) και έχουν αντισώματα αντι-IgA. Το Flebogammadif δεν μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε ασθενείς που έχουν δυσανεξία στη φρουκτόζη (ένας τύπος ζάχαρης). Ιδιαίτερες προφυλάξεις πρέπει να λαμβάνονται σε βρέφη και παιδιά, καθώς η δυσανεξία στη φρουκτόζη μπορεί να μην έχει ακόμα διαγνωσθεί και συνεπώς να είναι θανατηφόρα.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Flebogammadif;
Σύμφωνα με τις τρέχουσες οδηγίες, τα φάρμακα που έχουν αποδειχθεί αποτελεσματικά σε ασθενείς με PID και σε ασθενείς με ITP μπορούν επίσης να εγκριθούν για τη θεραπεία όλων των τύπων πρωτοπαθούς ανοσοανεπάρκειας καθώς και για περιπτώσεις ανεπάρκειας αντισωμάτων λόγω καρκίνου του αίματος και του AIDS στα παιδιά. Μπορούν επίσης να εξουσιοδοτηθούν, χωρίς να χρειάζεται να διεξαχθούν ειδικές μελέτες, για τη θεραπεία ασθενών με σύνδρομο Guillain-Barré, ασθενών με νόσο Kawasaki και ασθενών που υποβάλλονται σε μεταμόσχευση μυελού των οστών.
Ως εκ τούτου, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) κατέληξε στο συμπέρασμα ότι τα οφέλη του Flebogammadif υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό για ασθενείς που απαιτούν IgG για θεραπεία αντικατάστασης, ανοσορρύθμιση ή μεταμόσχευση μυελού των οστών και συνιστώμενη απελευθέρωση της άδειας κυκλοφορίας του προϊόντος.
Περισσότερες πληροφορίες για το Flebogammadif:
Στις 23 Αυγούστου 2007, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας στην Flebogammadif, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση, στο Instituto Grifols, SA.
Η πλήρης δημόσια έκθεση αξιολόγησης (EPAR) του Flebogammadif διατίθεται εδώ.
Τελευταία ενημέρωση της παρούσας σύνοψης: 05-2008.
