Τι είναι αυτό και για ποιο λόγο χρησιμοποιείται; Ravicti - Γλυκερόλη Φαινυλβουτυρικό;
Το Ravicti είναι φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη μακροχρόνια θεραπεία διαταραχών του κύκλου ουρίας σε ενήλικες και σε παιδιά ηλικίας δύο μηνών και άνω, όταν η ασθένεια δεν μπορεί να αντιμετωπιστεί μόνο με διαιτητικές αλλαγές. Οι ασθενείς με διαταραχές του κύκλου της ουρίας αποτυγχάνουν να εξαλείψουν τα απόβλητα αζώτου από το σώμα λόγω της έλλειψης ορισμένων ηπατικών ενζύμων. Στο σώμα, το άζωτο αποβλήτων μετατρέπεται σε αμμωνία, η οποία είναι επιβλαβής αν συσσωρευτεί. Το Ravicti χρησιμοποιείται σε ασθενείς με ανεπάρκεια ενός ή περισσοτέρων από τα ακόλουθα ένζυμα: καρβαμοϋλο φωσφορική συνθετάση Ι, καρνιμυλοτρανσφεράση ορνιθίνης, συνθετάση αργινινοσουκκινικού άλατος, λυάση αργινινοηλεκτρικού άλατος, αργινάση Ι και ορνιθίνη τρανσπορσάση.
Το Ravicti περιέχει το δραστικό συστατικό φαινυλβουτυρικό γλυκερόλη.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με διαταραχές του κύκλου ουρίας είναι χαμηλός, οι ασθένειες αυτές θεωρούνται «σπάνιες» και το Ravicti ορίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 10 Ιουνίου 2010
Πώς χρησιμοποιείται το Ravicti - Glycerol phenylbutyrate;
Το Ravicti διατίθεται ως υγρό (1, 1 g / ml) που λαμβάνεται από το στόμα ή μέσω σωλήνα που διέρχεται από τη μύτη και φθάνει στο στομάχι ή διέρχεται από την κοιλιά στο στομάχι. Μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή και πρέπει να συνταγογραφείται από γιατρό με εμπειρία στη θεραπεία ασθενών που πάσχουν από διαταραχές του κύκλου της ουρίας.
Οι πρωτεΐνες είναι πηγή αζώτου, επομένως το Ravicti πρέπει να χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με ειδική δίαιτα χαμηλής περιεκτικότητας σε πρωτεΐνες για τη μείωση της πρόσληψης αζώτου και, σε ορισμένες περιπτώσεις, των συμπληρωμάτων διατροφής (με βάση την ημερήσια πρόσληψη πρωτεϊνών που απαιτείται για ανάπτυξη και ανάπτυξη).
Η δόση του Ravicti εξαρτάται από τη διατροφή, το ύψος και το βάρος του ασθενούς. Κατά τη διάρκεια της θεραπείας, οι εξετάσεις αίματος πρέπει να διεξάγονται τακτικά για να ρυθμίζεται η ημερήσια δόση. Η ημερήσια δόση του Ravicti πρέπει να χωρίζεται σε ίσες ποσότητες και να δίνεται με κάθε γεύμα. Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος (επίσης τμήμα της EPAR).
Η θεραπεία με Ravicti μπορεί να είναι απαραίτητη για τη ζωή, εκτός εάν ο ασθενής λάβει επιτυχή μεταμόσχευση ήπατος
Πώς λειτουργεί το Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate;
Η δραστική ουσία του Ravicti, η φαινυλοβουτυρική γλυκερόλη, μετατρέπεται σε φαινυλοξικό εστέρα στο σώμα. Ο φαινυλοξικός εστέρας συνδυάζεται με το γλουταμίνη αμινοξέων που υπάρχει στις πρωτεΐνες, το οποίο περιέχει άζωτο, για να σχηματίσει μια ουσία που μπορεί να απομακρυνθεί από το σώμα από τους νεφρούς. Αυτό μειώνει τα επίπεδα αζώτου στο σώμα, μειώνοντας την ποσότητα αμμωνίας που παράγεται.
Ποιο είναι το όφελος του Ravicti - Glycerol Fenylbutyrate που εμφανίστηκε στις μελέτες;
Μια μελέτη σε 88 ενήλικες με διαταραχές του κύκλου ουρίας συνέκρινε το Ravicti με φαινυλοβουτυρικό νάτριο (άλλο φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία των διαταραχών του κύκλου της ουρίας). Ο κύριος δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας ήταν η μεταβολή των επιπέδων της αμμωνίας στο αίμα μετά από 4 εβδομάδες θεραπείας. Η μελέτη αποκάλυψε ότι το Ravicti είναι τουλάχιστον εξίσου αποτελεσματικό με τον συγκριτή στον έλεγχο της αμμωνίας στο αίμα: το εκτιμώμενο μέσο επίπεδο αμμωνίας ήταν περίπου 866 μικρογραμμομόρια ανά λίτρο σε ασθενείς που έλαβαν Ravicti και 977 μικρογραμμομόρια ανά λίτρο σε ασθενείς που έλαβαν νατριούχο φαινυλοβουτυρικό. Πρόσθετα δεδομένα από υποστηρικτικές μελέτες έδειξαν ανάλογες επιδράσεις του Ravicti σε παιδιά ηλικίας 2 μηνών και άνω.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Ravicti - φαινυλβουτυρικό γλυκερόλη;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Ravicti (που μπορεί να επηρεάσουν περισσότερους από 5 ανθρώπους στους 100) είναι η διάρροια, ο πονοκέφαλος, ο εμετός, η κούραση, η αδιαθεσία και η ανώμαλη οσμή του δέρματος.
Το Ravicti δεν πρέπει να χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της οξείας υπερμαμοναιμίας (απότομη αύξηση των επιπέδων αμμωνίας στο αίμα). Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Ravicti και των περιορισμών αυτών, βλέπε το φύλλο οδηγιών χρήσης.
Γιατί εγκρίθηκε το Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού έκρινε ότι τα οφέλη του Ravicti υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και συνέστησε την έγκρισή του για χρήση στην ΕΕ.
Το Ravicti έχει αποδειχθεί αποτελεσματικό στη μείωση του επιπέδου αμμωνίας στο αίμα σε ασθενείς που υποφέρουν από διαταραχές του κύκλου ουρίας. Το Ravicti είναι φάρμακο παρατεταμένης αποδέσμευσης, το οποίο σημαίνει ότι το δραστικό συστατικό απελευθερώνεται συνεχώς κατά τη διάρκεια της ημέρας. Επομένως, ακόμη και η εξάλειψη του αποβλήτου αζώτου συμβαίνει συνεχώς και αυτό παράγει καλύτερο έλεγχο των επιπέδων αμμωνίας στο αίμα καθ 'όλη τη διάρκεια της ημέρας. Για τον ίδιο λόγο, το Ravicti δεν πρέπει να χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της οξείας υπερμαμοναιμίας, για την οποία απαιτούνται θεραπείες που να δρουν πιο γρήγορα.
Επιπλέον, η επιτροπή έκρινε ότι το Ravicti, όπως είναι διαθέσιμο σε υγρή μορφή, μπορεί να είναι πιο αποδεκτό, ειδικά για τα παιδιά, σε σχέση με άλλα κοκκώδη φάρμακα που πρέπει να προστεθούν στα τρόφιμα. το υγρό σκεύασμα διευκολύνει επίσης τη χορήγησή του με σωλήνα σε ασθενείς που δεν μπορούν να καταπιούν λόγω νευρολογικών προβλημάτων.
Οι ανεπιθύμητες ενέργειες του Ravicti ήταν κυρίως στο έντερο και θεωρήθηκαν εύχρηστες. Ωστόσο, αναμένονται περαιτέρω στοιχεία για τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια της Ravicti.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του φαινυλοβουτυρικού Ravicti - Glycerol;
Έχει αναπτυχθεί σχέδιο διαχείρισης κινδύνου για να διασφαλιστεί η όσο το δυνατόν ασφαλέστερη χρήση του Ravicti. Βάσει αυτού του σχεδίου, οι πληροφορίες για την ασφάλεια συμπεριλήφθηκαν στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών για το Ravicti, συμπεριλαμβανομένων των κατάλληλων προφυλάξεων που πρέπει να ακολουθούνται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς.
Επιπλέον, η εταιρεία που διαθέτει στην αγορά το Ravicti θα δημιουργήσει ένα μητρώο ασθενών για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τα οφέλη και τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια του φαρμάκου.
Άλλες πληροφορίες σχετικά με το Ravicti - φαινυλοβουτυρικό γλυκερόλη
Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Ravicti, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας.
