Τι είναι το Cystadrops - χρησιμοποιείται η Mercaptamine;
Το Cystadrops είναι ένα οφθαλμικό (οφθαλμικό) φάρμακο που χρησιμοποιείται σε ασθενείς ηλικίας 2 ετών με κυστινόλωση. Η κυστίνωση είναι μια κληρονομική νόσος που χαρακτηρίζεται από τη συσσώρευση στο σώμα μιας φυσικής ουσίας που ονομάζεται κυστίνη, η οποία προκαλεί το σχηματισμό βλαβερών κρυστάλλων ιδιαίτερα στους νεφρούς και στον κερατοειδή χιτώνα (τη διαφανή μεμβράνη που αποτελεί το πρόσθιο τμήμα του ματιού). Τα Cystadrops χρησιμοποιούνται για τη μείωση της συσσώρευσης κρυστάλλων κυστίνης στον κερατοειδή χιτώνα.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με κυστίτιδα είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και η Cystadrops χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 7 Νοεμβρίου 2008.
Το Cystadrops περιέχει το δραστικό συστατικό μερκαπταμίνη (επίσης γνωστή ως κυστεαμίνη)
Πώς χρησιμοποιείται το Cystadrops - Mercaptamine;
Τα Cystadrops μπορούν να ληφθούν μόνο με ιατρική συνταγή. Η θεραπεία πρέπει να ξεκινά υπό την επίβλεψη ενός γιατρού με εμπειρία στη θεραπεία της κυστινώσεως.
Τα Cystadrops διατίθενται με τη μορφή οφθαλμικών σταγόνων. Η συνιστώμενη δόση είναι 1 σταγόνα σε κάθε μάτι 4 φορές την ημέρα κατά τη διάρκεια των ωρών αφυπνίσεως. Η δόση μπορεί να μειωθεί προοδευτικά από τον γιατρό μέχρι και 1 σταγόνα ημερησίως με βάση τα αποτελέσματα των οφθαλμολογικών εξετάσεων. Η θεραπεία δεν πρέπει να διακόπτεται για μεγάλο χρονικό διάστημα.
Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης
Πώς λειτουργούν τα Cystadrops - Mercaptamine;
Βλάβες που προκύπτουν από τη συσσώρευση κρυστάλλων κυστίνης στα κερατοειδή κύτταρα μπορεί να προκαλέσουν σοβαρά προβλήματα όρασης. Το ενεργό συστατικό στα Cystadrops, η μερκαπταμίνη, αντιδρά με την κυστίνη, διαλύει και σχηματίζει ουσίες που μπορούν να εξαλειφθούν από τα κύτταρα. Όταν εφαρμόζεται στο μάτι, η ποσότητα κυστίνης που υπάρχει στα κύτταρα του κερατοειδούς μειώνεται και η βλάβη στα μάτια είναι περιορισμένη.
Ποιο είναι το όφελος του Cystadrops - Mercaptamine που εμφανίστηκε στις μελέτες;
Τα Cystadrops συγκρίθηκαν με ένα άλλο λιγότερο συγκεντρωμένο διάλυμα οφθαλμικών σταγόνων μερκαπταμίνης σε μια κύρια μελέτη 32 ασθενών ηλικίας 2 ετών με κυστινοποίηση. Ο κύριος δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας βασίστηκε στη μείωση των κρύσταλλων κερατοειδούς κερατοειδούς που παρατηρήθηκε κάτω από το μικροσκόπιο και ποσοτικοποιήθηκε με μια βαθμολογία που ονομάζεται IVCM μεταξύ 0 και 28 (όπου 0 αντιστοιχεί στην απουσία κρυστάλλων). Στην αρχή της μελέτης, οι ασθενείς και στις δύο ομάδες είχαν μέσο όρο 10.
Τα Cystadrops ήταν πιο αποτελεσματικά από το φάρμακο σύγκρισης για τη μείωση των κερατοειδών κρυστάλλων κυστίνης μετά από 3 μήνες θεραπείας: σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Cystadrops, η βαθμολογία IVCM μειώθηκε κατά 4, 6 μονάδες, ενώ σε αυτούς που έλαβαν θεραπεία με το φάρμακο σύγκρισης μειώθηκε από 0, 5 μονάδες. Η θεραπεία με Cystadrops βοήθησε επίσης στη μείωση της φωτοφοβίας (ένα αίσθημα δυσφορίας στο μάτι που σχετίζεται με την έκθεση σε έντονο φως).
Ποιοι είναι οι κίνδυνοι που συνδέονται με το Cystadrops - Mercaptamine;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες με Cystadrops (που μπορεί να επηρεάσουν περισσότερους από 1 στους 10 ανθρώπους) επηρεάζουν το μάτι και περιλαμβάνουν πόνο, κνησμό και ερεθισμό των ματιών, αυξημένο δακρύρρομα, θολή όραση και υπεραμία (κοκκινίλα) στο μάτι. Αυτές οι επιδράσεις είναι συνήθως ήπιες ή μέτριες σε ένταση και δεν διαρκούν.
Για τον πλήρη κατάλογο των περιορισμών και των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Cystadrops, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης
Γιατί εγκρίθηκε το Cystadrops - Mercaptamine;
Οι οφθαλμικές σταγόνες που βασίζονται σε μερκαπταμίνη που παράγονται τοπικά στα φαρμακεία ή στα νοσοκομεία έχουν χρησιμοποιηθεί επί σειρά ετών για τη θεραπεία των οφθαλμικών συμπτωμάτων της κυστινώσεως. Επιπλέον, μία μελέτη έδειξε ότι το Cystadrops είναι αποτελεσματικό στη μείωση των κρυστάλλων κεστίνης του κερατοειδούς. Το φάρμακο βελτίωσε επίσης και άλλα συμπτώματα κυστινοποίησης όπως η φωτοφοβία. Όσον αφορά την ασφάλεια, οι ανεπιθύμητες ενέργειες στο μάτι, αν και πολύ συχνές, είναι συνήθως διαχειρίσιμες.
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού έκρινε ότι τα οφέλη της Cystadrops είναι μεγαλύτερα από τους κινδύνους και συνέστησε την έγκρισή της για χρήση στην ΕΕ.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση των Cystadrops - Mercaptamine;
Οι συστάσεις και οι προφυλάξεις που πρέπει να ακολουθούν οι επαγγελματίες του τομέα της υγείας και οι ασθενείς για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση των Cystadrops έχουν συμπεριληφθεί στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Περισσότερες πληροφορίες για το Cystadrops - Mercaptamine
Για την πλήρη έκδοση της EPAR για το Cystadrops, ανατρέξτε στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / ευρωπαϊκές δημόσιες εκθέσεις αξιολόγησης. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Cystadrops, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας.
Η περίληψη της γνώμης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα σχετικά με τα Cystadrops διατίθεται στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Σήμανση των σπάνιων ασθενειών.
