Τι είναι το Opgenra;
Το Opgenra είναι φάρμακο που περιέχει τη δραστική ουσία επτοτερμίνη άλφα που διατίθεται σε δύο φιαλίδια, όπου το ένα περιέχει επιτοτερίνη άλφα και το άλλο περιέχει μια ουσία που ονομάζεται καρμελόζη. Οι δύο σκόνες χρησιμοποιούνται για την παρασκευή ενός "εναιωρήματος" (υγρό που περιέχει στερεά σωματίδια εντός αυτού) μιας παστεριωμένης σύστασης που πρόκειται να εμφυτευθεί μέσα στο σώμα.
Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Opgenra;
Το Opgenra χρησιμοποιείται σε ενήλικες με σπονδυλολίσθηση, μια ασθένεια στην οποία ένας οσφυϊκός σπόνδυλος (ένα από τα οστά του κάτω μέρους της σπονδυλικής στήλης) έχει γλιστρήσει προς τα εμπρός και δεν είναι πλέον ευθυγραμμισμένος με τον υποκείμενο σπόνδυλο. Αυτή η κατάσταση μπορεί να προκαλέσει πόνο, αστάθεια και προβλήματα λόγω πίεσης στα νεύρα, όπως μυρμήγκιασμα, μούδιασμα, αδυναμία και δυσκολία στον έλεγχο ορισμένων μυών. Η σπονδυλολίσθηση μπορεί να υποβληθεί σε χειρουργική επέμβαση για την τήξη (ένωση) του υπερκείμενου σπονδύλου και εκείνου που βρίσκεται κάτω από το σημείο ολίσθησης.
Το Opgenra χρησιμοποιείται αποκλειστικά σε ασθενείς που έχουν προηγουμένως υποβληθεί σε ανεπιτυχή αυτόλογο μόσχευμα (οστικό μόσχευμα που λαμβάνεται από άλλο οστό του ίδιου ασθενούς, συνήθως το ισχίο) ή σε ασθενείς που δεν μπορούν να υποβληθούν σε αυτή τη χειρουργική επέμβαση.
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Opgenra;
Το Opgenra πρέπει να χρησιμοποιείται μόνο από χειρουργό με τα κατάλληλα προσόντα. Κατά τη διάρκεια της χειρουργικής επέμβασης, ο χειρουργός εφαρμόζει το Opgenra απευθείας κατά μήκος των δύο πλευρών των δύο σπονδύλων για να προωθήσει το σχηματισμό νέου οστού και να επιτρέψει τη σύντηξη των σπονδύλων.
Πώς λειτουργεί το Opgenra;
Η δραστική ουσία του Opgenra, η επτοτερμίνη άλφα, δρα επί του οστού. Πρόκειται για ένα αντίγραφο της οστεογονικής πρωτεΐνης 1, που ονομάζεται επίσης πρωτεΐνη μορφής οστών 7 (BMP-7), μια πρωτεΐνη που παράγεται φυσικά από το σώμα και η οποία συμβάλλει στο σχηματισμό νέου οστικού ιστού. Μόλις εμφυτευτεί, το heptotermin alfa διεγείρει το σχηματισμό νέου οστού, συμβάλλοντας στην τήξη των δύο σπονδύλων στους ασθενείς που λειτουργούν με σπονδυλολίσθηση.
Η επιτορίνη άλφα παράγεται με την αποκαλούμενη «τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA», δηλαδή με την εισαγωγή ενός γονιδίου (DNA) στα κύτταρα τα οποία έτσι μπορούν να παράγουν επτοτερμίνη άλφα. Η υποκαταστατική επτοτερμίνη άλφα δρα με τον ίδιο τρόπο όπως η φυσικώς παραγόμενη ΒΜΡ-7.
Το Eptotermin alfa έχει εγκριθεί από την Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) από τον Μάιο του 2001 στο φαρμακευτικό προϊόν Osigraft, το οποίο χρησιμοποιείται για την αποκατάσταση των θραυσμάτων της κνήμης.
Ποιες μελέτες εκπονήθηκαν για το Opgenra;
Οι επιδράσεις του Opgenra δοκιμάστηκαν αρχικά σε πειραματικά μοντέλα προτού μελετηθούν σε ανθρώπους. Η εταιρεία χρησιμοποίησε επίσης ορισμένα από τα δεδομένα που χρησιμοποιήθηκαν τότε για να λάβει άδεια από την Osigraft.
Το Opgenra αποτέλεσε το αντικείμενο κύριας μελέτης που περιελάμβανε 336 ασθενείς οι οποίοι έπρεπε να υποβληθούν σε χειρουργική επέμβαση σπονδυλολίσθησης σπονδυλικής σύντηξης. Όλοι οι ασθενείς ήταν κατάλληλοι για αυτόλογο μόσχευμα. Η μελέτη συνέκρινε την παρέμβαση που πραγματοποιήθηκε με το Opgenra με την επέμβαση που πραγματοποιήθηκε με αυτόλογο μόσχευμα. Ο κύριος δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας ήταν ο αριθμός των ασθενών των οποίων η θεραπεία ήταν επιτυχής μετά από δύο χρόνια. Η θεραπεία θεωρήθηκε «επιτυχής» εάν ο οστικός ιστός ήταν ορατός μεταξύ των δύο σπονδύλων που είχαν προσβληθεί στην ακτινογραφία και αν ο ασθενής εμφάνιζε βελτίωση στην αναπηρία χωρίς την ανάγκη περαιτέρω θεραπείας της σπονδυλικής στήλης, χωρίς σοβαρές παρενέργειες και χωρίς επιδείνωση των συμπτωμάτων που προκλήθηκαν από την πίεση στα νεύρα.
Η εταιρεία παρουσίασε επίσης στοιχεία που περιλαμβάνονται στην επιστημονική βιβλιογραφία που δημοσιεύτηκε σε ασθενείς που υποβλήθηκαν σε αγωγή στις Ηνωμένες Πολιτείες (ΗΠΑ), όπου το φάρμακο έχει εγκριθεί για σπονδυλική σύντηξη από το 2004.
Ποιο είναι το όφελος του Opgenra κατά τις μελέτες;
Στην κύρια μελέτη, το Opgenra δεν ήταν τόσο αποτελεσματικό όσο το αυτόλογο εμβολιασμό σε ασθενείς που έλαβαν αυτή την τελευταία θεραπεία. Μετά από δύο χρόνια, η θεραπεία με Opgenra ήταν επιτυχής σε 39% των ασθενών, σε σύγκριση με το 49% των ασθενών με αυτόλογο μόσχευμα.
Παρά τη χαμηλότερη αποτελεσματικότητα, προέκυψαν επαρκή στοιχεία από τη μελέτη και από τη δημοσιευμένη βιβλιογραφία υπέρ της χρήσης του Opgenra σε ασθενείς στους οποίους το αυτόλογο μόσχευμα δεν ήταν επιτυχές ή σε ασθενείς ακατάλληλους για αυτή την παρέμβαση. Επιπλέον, το Opgenra έχει ορισμένα πλεονεκτήματα έναντι του αυτόλογου εμβολιασμού, συμπεριλαμβανομένων των μικρότερων χρόνων λειτουργίας, λιγότερης απώλειας αίματος και λιγότερου πόνου.
Ποιοι κίνδυνοι σχετίζονται με το Opgenra;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Opgenra (εμφανίζονται σε 1 έως 10 στους 100 ασθενείς) είναι η ετεροτοπική οστεοποίηση (σχηματισμός οστού εκτός της περιοχής σύντηξης) και η ψευδοαρθρωση (έλλειψη σπονδυλοποίησης). Υπάρχουν επίσης ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν σε 1-10 ασθενείς από τα 100 μετά την ίδια τη χειρουργική επέμβαση της σπονδυλικής στήλης, οι οποίες περιλαμβάνουν λοίμωξη μετά από τη λειτουργία, αποκόλληση (άνοιγμα) του τραύματος, οίδημα και ερύθημα (ερυθρότητα του δέρματος). Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Opgenra περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Opgenra δεν πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία στην επτοτερμίνη άλφα ή σε οποιοδήποτε άλλο συστατικό. Δεν πρέπει επίσης να χρησιμοποιείται στις ακόλουθες ομάδες:
- ασθενείς με αυτοάνοσα νοσήματα (ασθένεια που προκαλείται από το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού που επιτίθεται σε φυσιολογικούς ιστούς).
- ασθενείς με ενεργή λοίμωξη στη θέση που λειτουργεί ή υποβάλλονται σε επαναλαμβανόμενες λοιμώξεις.
- ασθενείς με ανεπαρκή δερματική κάλυψη ή παροχή αίματος στον τόπο λειτουργίας.
- ασθενείς που έχουν προηγουμένως υποβληθεί σε θεραπεία με φάρμακα που περιέχουν ΒΜΡ.
- ασθενείς με καρκίνο ή υποβάλλονται σε θεραπεία καρκίνου ·
- ασθενείς με οστά που εξακολουθούν να εκπαιδεύονται, όπως παιδιά και έφηβοι.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Opgenra;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) έκρινε ότι τα οφέλη του Opgenra υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό για τη μετάδοση της οσφυϊκής μοίρας σπονδυλικής στήλης σε ενήλικες ασθενείς με σπονδυλολίσθηση σε περίπτωση προηγούμενης αποτυχίας αυτόλογου μοσχεύματος ή αντενδείκνυται σε αυτή τη θεραπεία. Η επιτροπή εισηγήθηκε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το Opgenra.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή χρήση του Opgenra;
Η εταιρεία που παρασκευάζει το Opgenra δεσμεύεται να παρέχει σε χειρουργούς σε διάφορα κράτη μέλη ένα ενημερωτικό κιτ και ένα DVD αυτο-διδασκαλίας, συμπεριλαμβανομένων πληροφοριών για την ασφάλεια του Opgenra και υπενθύμιση για την προετοιμασία και χρήση του φαρμάκου κατά τη διάρκεια της επέμβασης. Η εταιρεία ανέλαβε επίσης να υποβάλει στο CHMP σχέδια για μακροχρόνιες μελέτες που θα αξιολογήσουν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου και τον τρόπο με τον οποίο χρησιμοποιείται σε πραγματικές συνθήκες.
Περισσότερες πληροφορίες για το Opgenra:
Στις 19 Φεβρουαρίου 2009, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για την Opgenra στην εταιρεία Howmedica International S. de RL, που ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση.
Για το πλήρες φάκελο EPAR του Opgenra, κάντε κλικ εδώ.
Τελευταία ενημέρωση της περίληψης: 11-2008.
