Τι είναι το Dinutuximab beta Apeiron και για ποιο λόγο χρησιμοποιείται;
Το dinutuximab beta Apeiron είναι ένα αντικαρκινικό φάρμακο που χρησιμοποιείται στη θεραπεία του νευροβλαστώματος, ενός καρκίνου των νευρικών κυττάρων, σε ασθενείς ηλικίας άνω του ενός έτους. Χρησιμοποιείται σε δύο ομάδες ασθενών που παρουσιάζουν υψηλού κινδύνου νευροβλάστωμα (με μεγάλη πιθανότητα υποτροπής):
- ασθενείς που έχουν παρουσιάσει κάποια βελτίωση με προηγούμενες θεραπείες, συμπεριλαμβανομένης της μεταμόσχευσης αιμοκυτοβλαστών (μεταμόσχευση κυττάρων που παράγουν αίμα) ·
- ασθενείς των οποίων το νευροβλάστωμα δεν έχει βελτιωθεί με άλλες αντικαρκινικές θεραπείες ή έχει υποτροπιάσει.
Σε περίπτωση που το νευροβλάστωμα έχει υποτροπιάσει μετά από προηγούμενη θεραπεία, συνιστάται να σταθεροποιηθεί (προλαμβάνει την επιδείνωση) πριν αρχίσει η θεραπεία με Dinutuximab beta Apeiron. Σε ορισμένες περιπτώσεις, όταν οι προηγούμενες θεραπείες δεν ήταν αρκετά αποτελεσματικές, το Dinutuximab beta Apeiron χρησιμοποιείται μαζί με ένα άλλο φάρμακο που ονομάζεται ιντερλευκίνη-2 (αλδεσλευκίνη).
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με νευροβλάστωμα είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το Dinutuximab beta Apeiron ορίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 8 Νοεμβρίου 2012.
Το φάρμακο περιέχει τη δραστική ουσία dinutuximab beta.
Πώς χρησιμοποιείται το Dinutuximab beta Apeiron;
Το Dinutuximab beta Apeiron χορηγείται με έγχυση (στάγδην) σε φλέβα. Κάθε κύκλος θεραπείας με το φάρμακο χορηγείται για πέντε ή 10 ημέρες κάθε 35 ημέρες. Χορηγείται για συνολικά πέντε κύκλους. Η συνιστώμενη δόση εξαρτάται από το βάρος και το ύψος του ασθενούς.
Σε περίπτωση ορισμένων ανεπιθύμητων ενεργειών, ο γιατρός μπορεί να αποφασίσει να μειώσει ή να αναβάλει τη χορήγηση των δόσεων ή, σε περίπτωση σοβαρών επιπτώσεων, να σταματήσει τη θεραπεία.
Η θεραπεία με το Dinutuximab beta Apeiron δεν πρέπει να ξεκινά εκτός αν ο ασθενής έχει ικανοποιητικά αποτελέσματα σε ορισμένες εξετάσεις αίματος που σχετίζονται με τη λειτουργία του ήπατος, των πνευμόνων, των νεφρών και του μυελού των οστών.
Η θεραπεία με το Dinutuximab beta Apeiron πρέπει να επιβλέπεται από γιατρό με εμπειρία στη θεραπεία του καρκίνου. Πρέπει να χορηγείται στο νοσοκομείο από γιατρό ή νοσοκόμα που μπορεί να χειριστεί σοβαρές αλλεργικές αντιδράσεις και όπου υπάρχουν άμεσα διαθέσιμες υπηρεσίες ανάνηψης, αν χρειαστεί. Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος (συμπεριλαμβάνεται στην EPAR).
Πώς λειτουργεί το Dinutuximab beta Apeiron;
Dinutuximab beta Το Apeiron είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα (ένας τύπος πρωτεΐνης) σχεδιασμένο να αναγνωρίζει και να δεσμεύεται σε μια δομή που ονομάζεται GD2 παρούσα σε μεγάλες ποσότητες στην επιφάνεια των νευροβλαστωματικών κυττάρων, αλλά όχι σε φυσιολογικά κύτταρα.
Όταν το Dinutuximab βήτα Apeiron δεσμεύεται με κύτταρα νευροβλαστώματος, τα καθιστά στόχο για το ανοσοποιητικό σύστημα (φυσική άμυνα) του σώματος, το οποίο στη συνέχεια σκοτώνει τα καρκινικά κύτταρα.
Ποιο είναι το όφελος του Dinutuximab beta Apeiron κατά τις μελέτες;
Μελέτες έχουν δείξει ότι το Dinutuximab beta Apeiron είναι αποτελεσματικό στην αύξηση της επιβίωσης σε ασθενείς με νευροβλάστωμα.
Δύο μελέτες εξέτασαν δεδομένα από 88 παιδιά και ενήλικες με νευροβλάστωμα που δεν είχαν υποχωρήσει με άλλες αντικαρκινικές θεραπείες ή που είχαν επιστρέψει. Οι ασθενείς υποβλήθηκαν σε θεραπεία με Dinutuximab beta Apeiron συν ιντερλευκίνη-2 και ένα άλλο φάρμακο που ονομάζεται ισοτρετινοΐνη. Σε αυτές τις μελέτες, το 70% και το 78% των ασθενών των οποίων το νευροβλάστωμα δεν είχε υποχωρήσει από άλλες θεραπείες ήταν ακόμη ζωντανοί δύο χρόνια μετά τη θεραπεία.
Μεταξύ των ασθενών με επαναλαμβανόμενο νευροβλάστωμα, το 42% και το 69% ήταν ακόμα ζωντανοί δύο χρόνια μετά τη θεραπεία. Σε μια τρίτη μελέτη, 370 παιδιά με νευροβλάστωμα υψηλού κινδύνου που κατέβαιναν μετά από άλλες θεραπείες έλαβαν Dinutuximab beta Apeiron και ισοτρετινοΐνη με ή χωρίς ιντερλευκίνη-2. Κατά την έναρξη της θεραπείας, ορισμένοι από αυτούς τους ασθενείς δεν έδειξαν σημάδια νευροβλαστώματος και μερικοί από αυτούς παρουσίασαν ακόμη μερικά σημάδια της νόσου. Μεταξύ των ασθενών που δεν είχαν σημάδια νευροβλαστώματος, το 71% ήταν ακόμη ζωντανό τρία χρόνια μετά τη θεραπεία και τα αποτελέσματα ήταν παρόμοια, ανεξάρτητα από το εάν η θεραπεία περιελάμβανε ιντερλευκίνη-2 ή όχι. Μεταξύ των ασθενών που εμφανίζουν μερικά σημάδια νευροβλαστώματος, το 63% αυτών που έλαβαν ιντερλευκίνη-2 ήταν ακόμα ζωντανοί τρία χρόνια μετά τη θεραπεία σε σύγκριση με το 54% των ασθενών που δεν έλαβαν ιντερλευκίνη-2.
Σε αυτές τις μελέτες, τα αποτελέσματα με το Dinutuximab beta Apeiron ήταν καλύτερα από αυτά που παρατηρήθηκαν προηγουμένως σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία για νευροβλάστωμα χωρίς Dinutuximab beta Apeiron.
Ποιοι κίνδυνοι σχετίζονται με το Dinutuximab beta Apeiron;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες με το Dinutuximab beta Apeiron (που μπορεί να επηρεάσουν περισσότερους από 7 στους 10 ανθρώπους) είναι η πυρεξία (πυρετός) και ο πόνος. Άλλες ανεπιθύμητες ενέργειες (που μπορεί να επηρεάσουν περισσότερους από 3 στους 10 ανθρώπους) είναι υπερευαισθησία (αλλεργία), έμετος, διάρροια, σύνδρομο διαρροής τριχοειδών (απώλεια υγρών από αιμοφόρα αγγεία που μπορεί να προκαλέσει διόγκωση και πτώση της αρτηριακής πίεσης) και υπόταση χαμηλή αρτηριακή πίεση).
Το dinutuximab beta Apeiron δεν πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς με νόσο μοσχεύματος κατά του ξενιστή (όταν μεταμοσχευμένα κύτταρα προσβάλλουν το σώμα) σε σοβαρή ή διάχυτη μορφή.
Για τον πλήρη κατάλογο των περιορισμών και των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Dinutuximab beta Apeiron, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Για ποιο λόγο εγκρίθηκε το Dinutuximab beta Apeiron;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού σημείωσε την απουσία θεραπευτικών επιλογών που εμποδίζουν την υποτροπή του υψηλού κινδύνου νευροβλαστώματος.
Συνολικά, τα δεδομένα σχετικά με τα αποτελέσματα με το Dinutuximab beta beta Apeiron δείχνουν ότι το φάρμακο είναι αποτελεσματικό. Ωστόσο, χρειάζονται περαιτέρω πληροφορίες για την πλήρη κατανόηση της αποτελεσματικότητας του φαρμάκου.
Παρόλο που η θεραπεία με Dinutuximab beta Apeiron μπορεί να προκαλέσει σοβαρές παρενέργειες, η ασφάλεια του φαρμάκου θεωρείται αποδεκτή.
Ως εκ τούτου, η CHMP έκρινε ότι τα οφέλη του Dinutuximab beta beta Apeiron είναι μεγαλύτερα από τους κινδύνους και συνέστησε να εγκριθεί για χρήση στην ΕΕ.
Το Dinutuximab beta Apeiron εγκρίθηκε σε "εξαιρετικές περιστάσεις" επειδή δεν ήταν δυνατή η λήψη πλήρων πληροφοριών για το Dinutuximab beta Apeiron για ηθικούς λόγους. Δεδομένου ότι το dinutuximab αποτελεί συνιστώμενη θεραπεία για νευροβλάστωμα υψηλού κινδύνου, θα ήταν ανήθικο να διεξαχθεί μια μελέτη στην οποία ορισμένοι ασθενείς έλαβαν εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία). Κάθε χρόνο ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων θα εξετάσει τις νέες διαθέσιμες πληροφορίες και η παρούσα περίληψη θα ενημερωθεί αναλόγως.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμη για το Dinutuximab beta Apeiron;
Επειδή το Dinutuximab beta Apeiron έχει εγκριθεί σε εξαιρετικές περιπτώσεις, η εταιρεία που διαθέτει στο εμπόριο το Dinutuximab beta Apeiron θα παρακολουθεί την ασφάλεια του φαρμάκου με βάση ένα μητρώο ασθενών και θα παρέχει ετήσιες ενημερώσεις. Η εταιρεία θα διεξάγει επίσης δοκιμές προκειμένου να λάβει περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τον τρόπο επεξεργασίας του φαρμάκου από τον οργανισμό και τον τρόπο με τον οποίο το ανοσοποιητικό σύστημα αποκρίνεται στο φάρμακο. Η εταιρεία θα παράσχει τα αποτελέσματα μιας μελέτης σχετικά με την επίδραση της χορήγησης του Dinutuximab beta Apeiron μαζί με την ιντερλευκίνη-2. Επιπλέον, θα παρουσιάσει μια έκθεση σχετικά με τα πενταετή ποσοστά επιβίωσης των ασθενών που συμμετείχαν στις μελέτες.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Dinutuximab beta Apeiron;
Οι συστάσεις και οι προφυλάξεις που πρέπει να ακολουθούν οι επαγγελματίες του τομέα της υγείας και οι ασθενείς για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Dinutuximab beta Apeiron έχουν συμπεριληφθεί στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Περισσότερες πληροφορίες για το Dinutuximab beta Apeiron
Για την πλήρη έκδοση EPAR του Dinutuximab beta Apeiron, ανατρέξτε στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Ευρωπαϊκές εκθέσεις αξιολόγησης. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Dinutuximab beta Apeiron, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας.
Η περίληψη της γνώμης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα σχετικά με το Dinutuximab beta Apeiron διατίθεται στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Σήμανση των σπάνιων ασθενειών.
