Τι είναι το Ucedane - το Carglumic Acid και για ποιο λόγο χρησιμοποιείται;
Το Ucedane είναι φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της υπεραιμμωναιμίας (υψηλά επίπεδα αμμωνίας στο αίμα) σε ασθενείς με ανεπάρκεια N-ακετυλογλουταμικής συνθάσης (NAGS). Οι ασθενείς με αυτή τη χρόνια ασθένεια παρουσιάζουν ανεπάρκεια NAGS, το οποίο είναι ένα ένζυμο που υπάρχει στο ήπαρ και συμβάλλει κανονικά στην αποικοδόμηση της αμμωνίας. Αν αυτό το ένζυμο δεν υπάρχει, η αμμωνία δεν μπορεί να υποβαθμιστεί και να συσσωρευτεί στο αίμα.
Το Ucedane περιέχει τη δραστική ουσία carglumic acid και είναι ένα "γενικό φάρμακο". Αυτό σημαίνει ότι το Ucedane περιέχει την ίδια δραστική ουσία και ενεργεί με τον ίδιο τρόπο όπως ένα «φάρμακο αναφοράς», το οποίο έχει ήδη εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) με την ονομασία Carbaglu. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τα γενόσημα φάρμακα, ανατρέξτε στις ερωτήσεις και απαντήσεις πατώντας εδώ.
Πώς χρησιμοποιείται το Ucedane - Carglumic Acid;
Το Ucedane διατίθεται ως διασπειρόμενα δισκία (200 mg) τα οποία πρέπει να διασκορπιστούν (αναμιγνύονται) σε λίγο νερό. Το φάρμακο μπορεί να ληφθεί μόνο με ιατρική συνταγή και η θεραπεία πρέπει να ξεκινήσει από γιατρό με εμπειρία στη θεραπεία ασθενών με μεταβολικές ασθένειες όπως η έλλειψη NAGS.
Η θεραπεία μπορεί να ξεκινήσει από τη γέννηση και το φάρμακο συνεχίζεται κατά τη διάρκεια ολόκληρης της ζωής του ασθενούς.
Η αρχική ημερήσια δόση του Ucedane θα πρέπει να είναι 100 mg ανά κιλό σωματικού βάρους. εάν είναι απαραίτητο, η δόση μπορεί να αυξηθεί έως 250 mg / kg. Στη συνέχεια, η δόση θα πρέπει να προσαρμόζεται για να διατηρούνται τα κανονικά επίπεδα αμμωνίας στο αίμα.
Πώς λειτουργεί το Ucedane - Carglumic Acid;
Όταν η αμμωνία συσσωρεύεται στο αίμα, γίνεται τοξικό για το σώμα και τον εγκέφαλο ειδικότερα. Το δραστικό συστατικό του Ucedane, το καργλουμινικό οξύ, έχει μια δομή πολύ παρόμοια με την Ν-ακετυλογλουταμική, η οποία ενεργοποιεί ένα ένζυμο που αποικοδομεί την αμμωνία. Ως εκ τούτου, το Ucedane ευνοεί την αποικοδόμηση της αμμωνίας, μειώνοντας τη συγκέντρωσή της στο αίμα και κατά συνέπεια τις τοξικές της επιδράσεις.
Ποια είναι τα οφέλη και οι κίνδυνοι του Ucedane - Carglumic Acid;
Έχουν ήδη διεξαχθεί μελέτες σχετικά με τα οφέλη και τους κινδύνους της δραστικής ουσίας για την εγκεκριμένη χρήση με το φάρμακο αναφοράς Carbaglu και συνεπώς δεν θα πρέπει να επαναλαμβάνονται για το Ucedane.
Όπως και με οποιοδήποτε φάρμακο, η εταιρεία έχει κάνει μελέτες σχετικά με την ποιότητα του Ucedane. Επιπλέον, πραγματοποίησε μια μελέτη που έδειξε τη «βιοϊσοδυναμία» του με το φάρμακο αναφοράς. Δύο φάρμακα είναι βιοϊσοδύναμα όταν παράγουν τα ίδια επίπεδα δραστικού συστατικού στο σώμα, επομένως αναμένεται να έχουν το ίδιο αποτέλεσμα.
Γιατί εγκρίθηκε το Ucedane - Carglumic Acid;
Επειδή το Ucedane είναι γενόσημο φάρμακο και είναι βιοϊσοδύναμο με το φάρμακο αναφοράς, τα οφέλη και οι κίνδυνοι του θεωρούνται ότι είναι τα ίδια με εκείνα του φαρμάκου αναφοράς.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Ucedane - Carglumic Acid;
Επειδή το Ucedane είναι γενόσημο φάρμακο και είναι βιοϊσοδύναμο με το φάρμακο αναφοράς, τα οφέλη και οι κίνδυνοι του θεωρούνται ότι είναι τα ίδια με εκείνα του φαρμάκου αναφοράς.
Περισσότερες πληροφορίες για το Ucedane - Carglumic Acid
Η πλήρης δημόσια έκθεση αξιολόγησης (EPAR) του Ucedane διατίθεται στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Ευρωπαϊκές εκθέσεις αξιολόγησης. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Ucedane, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας. Η πλήρης δημόσια έκθεση αξιολόγησης (EPAR) για το φάρμακο αναφοράς μπορεί επίσης να βρεθεί στον ιστότοπο του Οργανισμού.
