Vedrop - τοκοφερσιλάνη

Τι είναι το Vedrop;

Το Vedrop είναι πόσιμο διάλυμα που περιέχει τη δραστική ουσία tocofersolan.

Για ποιους χρησιμοποιείται το Vedrop;

Το Vedrop ενδείκνυται για τη θεραπεία ή την πρόληψη ανεπάρκειας βιταμίνης Ε (χαμηλά επίπεδα βιταμίνης Ε). Το φάρμακο χρησιμοποιείται σε παιδιά και εφήβους έως 18 ετών με χρόνια συγγενή ή κληρονομική χολόσταση, στα οποία το έντερο δεν απορροφά επαρκείς ποσότητες βιταμίνης Ε. Η χρόνια συγγενής ή κληρονομική χολόσταση είναι κληρονομική νόσος για την οποία η η χολή δεν μπορεί να ρέει από το ήπαρ στο έντερο. Η χολή είναι ένα υγρό που παράγεται στο ήπαρ και χρησιμεύει για την απορρόφηση των λιπών από το έντερο.

Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.

Πώς χρησιμοποιείται το Vedrop;

Η θεραπεία με Vedrop θα πρέπει να ξεκινά και να επιβλέπεται από γιατρό με εμπειρία στη διαχείριση ασθενών με χρόνια συγγενή ή κληρονομική χολόσταση.

Το Vedrop λαμβάνεται από το στόμα, με ή χωρίς νερό. Η συνιστώμενη ημερήσια δόση είναι 0, 34 ml ανά κιλό σωματικού βάρους. Η δόση θα πρέπει να προσαρμόζεται ανάλογα με το επίπεδο της βιταμίνης Ε στο αίμα του παιδιού. Αυτή η τιμή πρέπει να ελέγχεται τακτικά.

Πώς λειτουργεί το Vedrop;

Η βιταμίνη Ε είναι μια φυσική ουσία που, χωρίς να παράγεται από τον οργανισμό, πρέπει να συμπληρώνεται με τρόφιμα. Εκτελεί πολλές λειτουργίες εντός του σώματος, συμπεριλαμβανομένης της προστασίας του νευρικού συστήματος. Δεδομένου ότι η βιταμίνη Ε διαλύεται σε λίπη και όχι σε νερό, απορροφάται από το σώμα μόνο μέσω του εντέρου, μαζί με σωματίδια λίπους. Σε ασθενείς με χολόσταση, τα χαμηλά επίπεδα βιταμίνης Ε μπορεί να οφείλονται σε κακή απορρόφηση λίπους από το έντερο.

Το ενεργό συστατικό του Vedrop, tocofersolan, αποτελείται από μια μορφή βιταμίνης Ε που γίνεται διαλυτή στο νερό, συνδέοντάς την με μια χημική ουσία που ονομάζεται πολυαιθυλενογλυκόλη. Το Tocofersolan μπορεί να απορροφηθεί από το έντερο σε παιδιά που έχουν δυσκολία στην απορρόφηση λιπών και βιταμίνης Ε από τη διατροφή. Αυτό μπορεί να αυξήσει τα επίπεδα βιταμίνης Ε στο αίμα και να βοηθήσει στην πρόληψη της νευρολογικής φθοράς (διαταραχές στο νευρικό σύστημα) λόγω έλλειψης βιταμίνης Ε.

Πώς έχει μελετηθεί το Vedrop;

Οι επιδράσεις του Vedrop δοκιμάστηκαν πρώτα σε πειραματικά μοντέλα προτού μελετηθούν σε ανθρώπους.

Για να υποστηρίξει τη χρήση του Vedrop, η φαρμακευτική εταιρεία παρουσίασε πληροφορίες από την επιστημονική βιβλιογραφία, συμπεριλαμβανομένων των αποτελεσμάτων τριών μελετών που διεξήχθησαν σε συνολικά 92 παιδιά και εφήβους με χρόνια χολόσταση, οι οποίοι είχαν χορηγηθεί σεcofersolan για περίοδο περίπου δύο ετών . Όλοι οι ασθενείς είχαν ανεπάρκεια βιταμίνης Ε και δεν ανταποκρίθηκαν σε άλλες θεραπείες που βασίζονται στη βιταμίνη E. Τα βασικά κριτήρια αποτελεσματικότητας βασίστηκαν στο επίπεδο της βιταμίνης Ε που υπάρχει στο αίμα και στον αριθμό των ατόμων των οποίων τα νευρολογικά συμπτώματα είχαν βελτιωθεί ή παρέμεινε σταθερή.

Αρχικά, η εταιρεία παρουσίασε πληροφορίες σχετικά με τη χρήση του Vedrop ακόμη και για ασθενείς με κυστική ίνωση, ωστόσο κατά την αξιολόγηση του φαρμάκου η αίτηση αποσύρθηκε αναφορικά με αυτή τη διαταραχή.

Ποιο είναι το όφελος του Vedrop κατά τις μελέτες;

Μελέτες έχουν δείξει ότι το Vedrop διορθώνει τα επίπεδα βιταμίνης Ε σε ασθενείς με χρόνια χολόσταση και ότι μπορεί να βελτιώσει ή να αποτρέψει νευρολογικά συμπτώματα, ιδιαίτερα σε ασθενείς ηλικίας κάτω των τριών ετών.

Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Vedrop;

Η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια που αναφέρθηκε με το Vedrop (εμφανίζεται σε 1 έως 10 στους 100 ασθενείς) είναι η διάρροια. Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Vedrop περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.

Το Vedrop δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στο tocofersolan ή σε οποιοδήποτε άλλο συστατικό. Το φάρμακο δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε πρόωρα βρέφη.

Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Vedrop;

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) διαπίστωσε ότι τα οφέλη του Vedrop υπερτερούν των κινδύνων που παρουσιάζουν οι ανεπάρκειες της βιταμίνης Ε λόγω πεπτικής απορρόφησης σε παιδιατρικούς ασθενείς που πάσχουν από χρόνια συγγενή χολόσταση ή από κληρονομική χρόνια χολοστασία, από τη γέννηση ) έως 16 ή 18 ετών, ανάλογα με την περιοχή. Συνεπώς, η επιτροπή συνιστά να χορηγηθεί στη Vedrop άδεια κυκλοφορίας.

Το Vedrop εγκρίθηκε σε "εξαιρετικές περιπτώσεις". Αυτό σημαίνει ότι, καθώς η ασθένεια είναι σπάνια, δεν κατέστη δυνατόν να ληφθούν πλήρεις πληροφορίες για το Vedrop. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων επανεξετάζει κάθε χρόνο τις νέες πληροφορίες που ενδεχομένως έχουν καταστεί διαθέσιμες και, εάν είναι απαραίτητο, η παρούσα περίληψη θα ενημερωθεί.

Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμη για το Vedrop;

Η εταιρεία που παράγει το Vedrop θα συνεργαστεί με άλλες φαρμακευτικές εταιρείες για να αξιολογήσει τις πιθανές επιδράσεις του propylparaben (συντηρητικό που περιέχεται στο Vedrop) στα αναπαραγωγικά όργανα. Η εταιρεία σκοπεύει επίσης να δημιουργήσει ένα μητρώο ασθενών που πάσχουν από συγγενή ή κληρονομική χρόνια χολόσταση.