Τι είναι το Procysbi - Mercaptamine;
Το Procysbi είναι φάρμακο που περιέχει τη δραστική ουσία μερκαπταμίνη (γνωστή και ως κυστεαμίνη) και χρησιμοποιείται σε ασθενείς με νεφροπάθεια (νεφρική) κυστίτιδα. Η κυστίνωση είναι μια κληρονομική νόσος στην οποία μια υπερβολική ποσότητα κυστίνης, ενός αμινοξέος που απαντάται φυσιολογικά στο σώμα, συσσωρεύεται στα κύτταρα, ειδικά στα νεφρά και τα μάτια, και τα βλάπτει. Επειδή ο αριθμός των ασθενών με κυστίτιδα είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το Procysbi χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 20 Σεπτεμβρίου 2010. Το Procysbi είναι ένα «υβριδικό φάρμακο», δηλαδή παρόμοια με ένα "φάρμακο αναφοράς" που περιέχει το ίδιο δραστικό συστατικό, αλλά το Procysbi είναι διαθέσιμο σε ένα σκεύασμα που επιτρέπει την καθυστερημένη απελευθέρωση του δραστικού συστατικού στο σώμα. Το φάρμακο αναφοράς για το Procysbi είναι το Cystagon.
Πώς χρησιμοποιείται το Procysbi - Mercaptamine;
Το Procysbi μπορεί να ληφθεί μόνο με ιατρική συνταγή και η θεραπεία πρέπει να ξεκινήσει υπό την επίβλεψη ιατρού με εμπειρία στη θεραπεία της κυστινοποίησης. Το Procysbi διατίθεται ως γαστροανθεκτικά καψάκια (25 και 75 mg). Το γαστροανθεκτικό σημαίνει ότι το περιεχόμενο των καψακίων περνά μέσα από το στομάχι χωρίς να χωρίζεται μέχρι να φτάσει στο έντερο. Η συνιστώμενη ημερήσια δόση υπολογίζεται με βάση την επιφάνεια του σώματος, με τη μέτρηση 1, 30 g ανά m2 διαιρούμενη σε 2 δόσεις χορηγούμενες κάθε 12 ώρες. Τα επίπεδα κυστίνης στα λευκά αιμοσφαίρια (τα οποία μετρώνται σε nmol ημιικαστίνης ανά mg πρωτεΐνης σε λευκά αιμοσφαίρια) ή εναλλακτικά η συγκέντρωση μερκαπταμίνης στο αίμα πρέπει να παρακολουθείται και να χρησιμοποιείται για τη ρύθμιση της δόσης, η οποία δεν πρέπει ποτέ να υπερβαίνει το 1, 95 g ανά m2 ανά ημέρα. Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Πώς λειτουργεί το Procysbi - Mercaptamine;
Το δραστικό συστατικό στο Procysbi, η μερκαπταμίνη, αντιδρά με την κυστίνη για να σχηματίσει ένα άλλο αμινοξύ, που ονομάζεται κυστεΐνη, και μια ένωση που ονομάζεται άλας κυστεϊνης-κυστεαμίνης. Το σώμα είναι σε θέση να αφαιρέσει αυτό το αλάτι από τα κύτταρα. Επομένως, η ποσότητα κυστίνης στα όργανα μειώνεται και αυτό περιορίζει τη βλάβη στα όργανα αυτά.
Ποιο είναι το όφελος του Procysbi - Mercaptamine σύμφωνα με τις μελέτες;
Το Procysbi που χορηγείται κάθε 12 ώρες έχει αποδειχθεί ότι είναι τουλάχιστον αποτελεσματικό όταν το Cystagon χορηγείται κάθε 6 ώρες για να διατηρηθεί η ποσότητα της κυστίνης στα λευκά αιμοσφαίρια σε αποδεκτά επίπεδα (λιγότερο από 1 nmol hemicistine ανά mg πρωτεΐνης στα λευκά αιμοσφαίρια). Σε μία κύρια μελέτη που περιελάμβανε 43 ασθενείς με νεφροπάθεια κυστίνωση, δεν υπήρχε σημαντική διαφορά μεταξύ των μέσων επιπέδων κυστίνης στα λευκά αιμοσφαίρια κατά τη διάρκεια θεραπείας 3 εβδομάδων με τα δύο φάρμακα. Τα επίπεδα ήταν 0, 51 nmol / mg με το Procysbi, σε σύγκριση με 0, 44 nmol / mg με το Cystagon.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Procysbi - Mercaptamine;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες με το Procysbi (που μπορεί να επηρεάσουν περισσότερους από 1 στους 10 ανθρώπους) είναι η απώλεια της όρεξης, ο εμετός, η ναυτία (κακουχία), η διάρροια, ο λήθαργος (έλλειψη ενέργειας) και η πυρεξία. Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Procysbi περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης. Το Procysbi δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που παρουσιάζουν υπερευαισθησία (αλλεργία) σε οποιαδήποτε μορφή μερκαπταμίνης σε οποιοδήποτε από τα άλλα συστατικά ή σε πενικιλλαμίνη. Επίσης, δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε γυναίκες που θηλάζουν.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Procysbi - Mercaptamine;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού έκρινε ότι τα οφέλη του Procysbi υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και συνέστησε την έγκρισή του για χρήση στην ΕΕ. Η CHMP σημείωσε ότι το Procysbi έχει αποδειχθεί ότι είναι τουλάχιστον εξίσου αποτελεσματικό με το Cystagon για τη διατήρηση της ποσότητας κυστίνης στα λευκά αιμοσφαίρια σε αποδεκτό επίπεδο. Η επιτροπή θεώρησε επίσης ότι η γαστροανθεκτική διαμόρφωση, λόγω της λιγότερο συχνής χορήγησής της, αναμένεται να αυξήσει τη συμμόρφωση με τη θεραπεία και την ποιότητα ζωής για τους ασθενείς με κυστινοπάθεια. Όσον αφορά την ασφάλειά του, η CHMP έκρινε ότι το προφίλ ασφάλειας της μερκαπταμίνης είναι καλά εδραιωμένο και ότι για το Procysbi αναμένεται ασφάλεια παρόμοια με εκείνη του φαρμάκου αναφοράς.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Procysbi - Mercaptamine;
Έχει αναπτυχθεί σχέδιο διαχείρισης κινδύνου για να διασφαλιστεί ότι το Procysbi χρησιμοποιείται με τον ασφαλέστερο δυνατό τρόπο. Με βάση αυτό το σχέδιο, οι πληροφορίες για την ασφάλεια έχουν συμπεριληφθεί στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών χρήσης του Procysbi, συμπεριλαμβανομένων των κατάλληλων προφυλάξεων που πρέπει να ακολουθούνται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς.
Επιπλέον, η εταιρεία που εμπορεύεται το Procysbi θα παράσχει εκπαιδευτικό υλικό σε όλους τους πιθανούς συνταγογράφους του φαρμάκου, που περιέχουν σημαντικές πληροφορίες για την ασφάλεια, συμπεριλαμβανομένου του κινδύνου ότι το φάρμακο είναι επιβλαβές για το αγέννητο παιδί.
Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Procysbi - Mercaptamine
Στις 06.09.2013 η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για το Procysbi, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Η πλήρης δημόσια έκθεση αξιολόγησης (EPAR) του Procysbi διατίθεται στον δικτυακό τόπο του Οργανισμού: ema.Europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Ευρωπαϊκές εκθέσεις αξιολόγησης. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Procysbi, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας. Η περίληψη της γνώμης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα για το Procysbi διατίθεται στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.Europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Σήμανση των σπάνιων ασθενειών. Τελευταία ενημέρωση της περίληψης: 09-2013.
