Τι χρησιμοποιείται το Translarna και το ataluren;
Το Translarna είναι φάρμακο που περιέχει τη δραστική ουσία ataluren . Ενδείκνυται για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας του Duchenne σε ασθενείς ηλικίας άνω των 5 ετών που είναι σε θέση να περπατούν. Η μυϊκή δυστροφία Duchenne είναι μια γενετική ασθένεια που σταδιακά προκαλεί αδυναμία και απώλεια μυϊκής λειτουργίας. Το Translarna χρησιμοποιείται στην περιορισμένη ομάδα ασθενών με δυστροφία Duchenne λόγω ειδικού γενετικού ελαττώματος (που ονομάζεται "μεταλλαγμένη ανοησία") στο γονίδιο της δυστροφίνης. Επειδή ο αριθμός των ασθενών με μυϊκή δυστροφία Duchenne είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το Translarna χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 27 Μαΐου 2005.
Πώς χρησιμοποιείται το Translarna - ataluren;
Το Translarna μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή και η θεραπεία πρέπει να ξεκινήσει από ειδικούς γιατρούς που έχουν εμπειρία στη διαχείριση της μυϊκής δυστροφίας Duchenne / Becker. Πριν από την έναρξη της θεραπείας με το Translarna, οι ασθενείς πρέπει να υποβληθούν σε εξέταση αίματος για να επιβεβαιώσουν ότι η νόσος προκαλείται από μια μεταλλαγμένη νόσο και ότι συνεπώς είναι κατάλληλη για θεραπεία με το Translarna. Το Translarna διατίθεται υπό μορφή κόκκων (100, 250 και 1 000 mg) που πρέπει να λαμβάνονται από το στόμα αναμεμιγμένα με υγρά ή ημιστερεά τρόφιμα (όπως γιαούρτι). Το Translarna λαμβάνεται τρεις φορές την ημέρα με τη συνιστώμενη δόση 10 mg / kg (10 mg ανά κιλό σωματικού βάρους) το πρωί, 10 mg / kg το μεσημέρι και 20 mg / kg το βράδυ (για συνολική δόση 40 mg / kg). Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Πώς λειτουργεί το Translarna - ataluren;
Οι ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Duchenne έχουν ανεπάρκεια δυστροφίνης, μια πρωτεΐνη που βρίσκεται στους μυς. Επειδή αυτή η πρωτεΐνη βοηθά στην προστασία του μυός από βλάβες κατά τη διάρκεια συστολής και χαλάρωσης, σε ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Duchenne οι μύες τραυματίζονται και χάνουν τη λειτουργία τους με την πάροδο του χρόνου. Η μυϊκή δυστροφία Duchenne μπορεί να προκληθεί από μια σειρά γενετικών ανωμαλιών. Το Translarna χρησιμοποιείται σε ασθενείς των οποίων η ασθένεια οφείλεται στην παρουσία ορισμένων ελαττωμάτων (αποκαλούμενων μεταλλάξεων ανοησίας) στο γονίδιο της δυστροφίνης, οι οποίες εμποδίζουν πρόωρα την παραγωγή μιας φυσιολογικής πρωτεΐνης δυστροφίνης, προκαλώντας μια πρωτεΐνη δυστροφίνης με μικρότερη μορφή, η οποία δεν είναι σε θέση να λειτουργήσει σωστά. Το Translarna δρα σε αυτούς τους ασθενείς επιτρέποντας στη συσκευή παραγωγής πρωτεϊνών που υπάρχει στα κύτταρα να ξεπεράσει το ελάττωμα έτσι ώστε τα κύτταρα να μπορούν να παράγουν μια λειτουργική πρωτεΐνη δυστροφίνης.
Ποιο είναι το όφελος του Translarna - ataluren κατά τις μελέτες;
Το Translarna εξετάστηκε σε μια κύρια μελέτη που περιελάμβανε 174 ασθενείς με περιπατητική μυϊκή δυστροφία Duchenne, όπου δύο δόσεις Translarna (40 mg / kg ημερησίως και 80 mg / kg ημερησίως) συγκρίθηκαν με εικονικό φάρμακο ( εικονική θεραπεία). Ο κύριος δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας ήταν η αλλαγή στην απόσταση που οι ασθενείς θα μπορούσαν να περπατήσουν μέσα σε έξι λεπτά μετά από 48 εβδομάδες θεραπείας. Αν και μια πρώτη ανάλυση των αποτελεσμάτων όλων των δεδομένων που συλλέχθηκαν από τη μελέτη δεν αποκάλυψε σημαντικές διαφορές στις αποστάσεις που διανύθηκαν από ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Translarna και από άτομα που έλαβαν εικονικό φάρμακο, περαιτέρω αναλύσεις έδειξαν ότι η ικανότητα περπατήματος μειώθηκε λιγότερο στην ομάδα που θεραπεύεται καθημερινά 40 mg / kg Translarna σε σύγκριση με την ομάδα του εικονικού φαρμάκου: μετά από 48 εβδομάδες θεραπείας, τα άτομα που έλαβαν ημερήσια θεραπεία με 40 mg / kg Translarna κατάφεραν να περπατήσουν κατά μέσο όρο κατά 31, 3 μέτρα περισσότερο από τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Αυτό το ευεργετικό αποτέλεσμα της χαμηλότερης δόσης έχει επίσης επιβεβαιωθεί από βελτιώσεις σε άλλες παραμέτρους αποτελεσματικότητας, συμπεριλαμβανομένων αυτών που σχετίζονται άμεσα με τις καθημερινές δραστηριότητες των ασθενών. Ωστόσο, δεν παρατηρήθηκε βελτίωση με την υψηλότερη δόση (80 mg / kg / ημέρα).
Ποιοι κίνδυνοι σχετίζονται με το Translarna - ataluren;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες με το Translarna (που μπορεί να επηρεάσουν περισσότερους από 1 στους 10 ανθρώπους) είναι η ναυτία, ο εμετός και ο πονοκέφαλος. Το Translarna δεν πρέπει να χρησιμοποιείται ταυτόχρονα με ορισμένα αντιβιοτικά γνωστά ως αμινογλυκοσίδες, αν χορηγούνται ενδοφλεβίως. Για τον πλήρη κατάλογο όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών και περιορισμών με το Translarna, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Για ποιο λόγο εγκρίθηκε το Translarna - ataluren;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού έκρινε ότι τα οφέλη της Translarna υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και συνέστησε την έγκρισή της για χρήση στην ΕΕ. Παρά τα περιορισμένα διαθέσιμα δεδομένα και το γεγονός ότι δεν προέκυψαν οφέλη με την υψηλότερη δόση των 80 mg / kg ημερησίως, η CHMP ήταν της γνώμης ότι η ημερήσια δόση των 40 mg / kg του Translarna έχει αποδειχθεί ότι καθυστερεί την πρόοδο της νόσου και ότι το προφίλ ασφάλειας δεν ήταν λόγος ανησυχίας. Η επιτροπή αναγνώρισε επίσης τη σοβαρότητα της μυϊκής δυστροφίας Duchenne και την ανυπαρξία ιατρικής ζήτησης ασθενών που πάσχουν από αυτή την πάθηση. Η Translarna έχει λάβει "υπό όρους έγκριση". Αυτό σημαίνει ότι στο μέλλον θα είναι διαθέσιμες περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το φάρμακο, τις οποίες η εταιρεία οφείλει να παράσχει. Κάθε χρόνο ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων θα εξετάσει τις νέες διαθέσιμες πληροφορίες και η παρούσα περίληψη θα ενημερωθεί αναλόγως
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Translarna - ataluren
Έχει αναπτυχθεί σχέδιο διαχείρισης κινδύνου για να διασφαλιστεί ότι το Translarna χρησιμοποιείται με τον ασφαλέστερο δυνατό τρόπο. Με βάση αυτό το σχέδιο, οι πληροφορίες για την ασφάλεια συμπεριλήφθηκαν στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών για το Translarna, συμπεριλαμβανομένων των κατάλληλων προφυλάξεων που πρέπει να ακολουθούνται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς. Περισσότερες πληροφορίες διατίθενται στην περίληψη του σχεδίου διαχείρισης κινδύνου.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Translarna - ataluren;
Έχει αναπτυχθεί σχέδιο διαχείρισης κινδύνου για να διασφαλιστεί ότι το Translarna χρησιμοποιείται με τον ασφαλέστερο δυνατό τρόπο. Με βάση αυτό το σχέδιο, οι πληροφορίες για την ασφάλεια συμπεριλήφθηκαν στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών για το Translarna, συμπεριλαμβανομένων των κατάλληλων προφυλάξεων που πρέπει να ακολουθούνται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς. Περισσότερες πληροφορίες διατίθενται στην περίληψη του σχεδίου διαχείρισης κινδύνου.
Περισσότερες πληροφορίες για το Translarna - ataluren
Στις 31 Ιουλίου 2014, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για το Translarna, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με το Translarna, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας. Η περίληψη της γνώμης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα σχετικά με το φάρμακο Translarna διατίθεται στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.Europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Σήμανση των σπάνιων ασθενειών. Τελευταία ενημέρωση αυτής της σύνοψης: 08-2014
