Τι είναι το Zavesca;
Το Zavesca είναι φάρμακο που περιέχει τη δραστική ουσία miglustat, διαθέσιμη ως λευκά καψάκια των 100 mg.
Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Zavesca;
Το Zavesca ενδείκνυται για τη θεραπεία δύο σπάνιων κληρονομικών παθήσεων που επηρεάζουν τον τρόπο με τον οποίο το σώμα μεταβολίζει το λίπος. Και οι δύο ασθένειες προκαλούν τη συσσώρευση λιπαρών ουσιών (αποκαλούμενων γλυκοσφιγγολιπιδίων) στο σώμα. Το Zavesca χρησιμοποιείται στις ακόλουθες περιπτώσεις:
- ενήλικες με νόσο του Gaucher τύπου 1 στις ήπιες έως μέτριες μορφές του. Οι ασθενείς που πάσχουν από έλλειψη ενός ενζύμου (γλυκοκερεζροζιδάση). αυτή η ανεπάρκεια καθορίζει τη συσσώρευση ενός τύπου γλυκοσφιγγολιπιδίων (που ονομάζεται γλυκοζυλοκεραμίδιο) σε διάφορα μέρη του σώματος, π.χ. σπλήνα, ήπαρ, οστά. Το Zavesca χρησιμοποιείται σε ασθενείς που δεν είναι κατάλληλοι για θεραπεία με πρότυπη θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων (ERT) με έγχυση (στάγδην σε φλέβα).
- ενήλικες, έφηβοι και παιδιά με ασθένεια Niemann-Pick τύπου C, μια ασθένεια που μπορεί να οδηγήσει σε θάνατο, στην οποία εμφανίζεται συσσώρευση γλυκοσφιγγολιπιδίων στα κύτταρα του εγκεφάλου και σε άλλα μέρη του σώματος. Το Zavesca χρησιμοποιείται για τη θεραπεία των «νευρολογικών» συμπτωμάτων της νόσου (συμπτώματα που σχετίζονται με τον εγκέφαλο και τα νεύρα). Αυτά τα συμπτώματα περιλαμβάνουν: απώλεια συντονισμού, προβλήματα που προκύπτουν από «σακκαδικές» (γρήγορες) κινήσεις των ματιών που μπορεί να βλάψουν την όραση, καθυστέρηση στην ανάπτυξη, δυσκολία στην κατάποση, αυξημένο μυϊκό τόνο, σπασμούς και μαθησιακές δυσκολίες.
Δεδομένου ότι ο αριθμός των ασθενών που πάσχουν από αυτές τις ασθένειες είναι χαμηλός, θεωρούνται «σπάνιες» και συνεπώς η Zavesca έλαβε την ονομασία «ορφανό φάρμακο» αντίστοιχα στις 18 Οκτωβρίου 2000, όσον αφορά τη νόσο Gaucher τύπου 1 και το 16 Φεβρουάριος 2006, για τη νόσο Niemann-Pick τύπου C.
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Zavesca;
Η θεραπεία με Zavesca θα πρέπει να ξεκινά και να παρακολουθείται από γιατρούς με εμπειρία στη θεραπεία της ασθένειας Gaucher ή της νόσου Niemann-Pick τύπου C.
Η συνιστώμενη δόση έναρξης για τη θεραπεία ασθενών με νόσο του Gaucher τύπου 1 είναι μία κάψουλα που χορηγείται από το στόμα τρεις φορές την ημέρα. Όσον αφορά τη νόσο Niemann-Pick τύπου C, η συνιστώμενη δόση είναι δύο κάψουλες, τρεις φορές την ημέρα, για ενήλικες και έφηβους ασθενείς. ο
Η δόση ποικίλει ανάλογα με το βάρος και το ύψος για τα παιδιά κάτω των 12 ετών. Το Zavesca μπορεί να ληφθεί με στομάχι πλήρους ή νηστείας. Το Zavesca είναι φάρμακο μακροχρόνιας θεραπείας.
Η δόση θα πρέπει να μειώνεται σε ασθενείς με νεφρικά προβλήματα και, τουλάχιστον προσωρινά, σε ασθενείς που εμφανίζουν διάρροια. Δεν έχουν διεξαχθεί μελέτες του φαρμάκου σε ασθενείς με ηπατικά προβλήματα. Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στην Περίληψη των Χαρακτηριστικών του Προϊόντος (περιλαμβάνεται στην EPAR).
Πώς λειτουργεί το Zavesca;
Η δραστική ουσία στο Zavesca, το miglustat, αναστέλλει τη δράση ενός ενζύμου, που ονομάζεται συνθάση γλυκοζυλοκεραμίδης. Αυτό το ένζυμο αποτελεί μέρος της πρώτης φάσης της παραγωγής γλυκοσφιγγολιπιδίων. Με την παρεμπόδιση της δράσης του ενζύμου, το miglustat μπορεί να μειώσει την παραγωγή γλυκοσφιγγολιπιδίων σε κύτταρα. Αυτό θα επιβραδύνει ή θα αποτρέψει τα συμπτώματα της νόσου του Gaucher τύπου 1 και θα μειώσει τα συμπτώματα της νόσου Niemann-Pick τύπου C.
Ποιες μελέτες έχουν πραγματοποιηθεί σχετικά με τη Zavesca;
Η αποτελεσματικότητα του Zavesca στη θεραπεία της ήπιας έως μέτριας νόσου του Gaucher τύπου 1 ήταν το αντικείμενο μιας κύριας μελέτης που περιελάμβανε 28 ασθενείς που δεν μπορούσαν ή δεν ήθελαν να υποβληθούν σε θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων. Το κύριο μέρος της μελέτης διήρκεσε ένα έτος. 13 από τους ασθενείς συνέχισαν να παίρνουν το φάρμακο για άλλα δύο χρόνια. Η μελέτη στοχεύει στη μέτρηση της επίδρασης του Zavesca στον όγκο του ήπατος και του σπλήνα και στον προσδιορισμό του εάν έχει επιπτώσεις στις τιμές του αίματος, όπως η συγκέντρωση της αιμοσφαιρίνης (πρωτεΐνη που βρίσκεται στα ερυθρά αιμοσφαίρια που μεταφέρει οξυγόνο στο σώμα) και μετρήσεις αιμοπεταλίων (συστατικά που συμμετέχουν στην πήξη του αίματος).
Όσον αφορά τη νόσο Niemann-Pick τύπου C, η αποτελεσματικότητα του Zavesca μελετήθηκε σε μια κύρια μελέτη που αφορούσε 31 ασθενείς, εκ των οποίων οι 12 ήταν ηλικίας κάτω των 12 ετών. Η μελέτη συνέκρινε τα αποτελέσματα του Zavesca σε συνδυασμό με την τυποποιημένη θεραπεία (μέτρα που χρησιμοποιούνται για την ανακούφιση των συμπτωμάτων) και μόνο τη συνήθη θεραπεία. Ο κύριος δείκτης αποτελεσματικότητας ήταν η μεταβολή στους ασθενείς της συχνότητας των οριζόντιων μεταγγίσεων οφθαλμικών οφθαλμών μετά από ένα έτος. η μελέτη εξέτασε επίσης και άλλα νευρολογικά συμπτώματα συμπεριλαμβανομένης της ικανότητας του ασθενούς να καταπιεί και των πνευματικών του λειτουργιών. Μερικοί ασθενείς παρέμειναν σε θεραπεία για έως και πέντε και μισό χρόνια. διεξήχθη επίσης έρευνα σε 66 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Zavesca.
Ποιο είναι το όφελος του Zavesca κατά τις μελέτες;
Στη μελέτη που αφορούσε τη νόσο Gaucher τύπου 1, παρατηρήθηκε μετά από ένα έτος μείωση στον όγκο του ήπατος κατά 12% και όγκος σπλήνας 19%. Επίσης ανιχνεύθηκε μέση αύξηση της συγκέντρωσης αιμοσφαιρίνης 0, 26 g ανά δεκαλίτρα, καθώς και αύξηση του αριθμού των αιμοπεταλίων των 8, 29 εκατ. Ανά χιλιοστόλιτρο. Τα ευεργετικά αποτελέσματα του Zavesca παρέμειναν αμετάβλητα για τρία χρόνια συνεχούς θεραπείας.
Στη μελέτη της νόσου Niemann-Pick τύπου C, η βελτίωση στις κινήσεις των ματιών ήταν παρόμοια σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Zavesca και χωρίς αυτό. Ωστόσο, παρατηρήθηκαν σημεία βελτίωσης της ικανότητας κατάποσης και της πνευματικής λειτουργίας σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Zavesca. Η έρευνα έδειξε ότι το φάρμακο κατέστησε την επιδείνωση των συμπτωμάτων σταθερή ή μειωμένη για περίπου τα τρία τέταρτα των ασθενών.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Zavesca;
Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με το Zavesca (εμφανίζονται σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς) είναι απώλεια βάρους, τρόμος, διάρροια, μετεωρισμός και κοιλιακό άλγος (πόνος στο στομάχι). Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Zavesca περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Zavesca δεν πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στη miglustat ή σε οποιοδήποτε άλλο συστατικό του φαρμάκου.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Zavesca;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) έκρινε ότι τα οφέλη που εμφανίζει το Zavesca υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με τη θεραπεία, από το στόμα, της ήπιας ή μέτριας νόσου του Gaucher τύπου 1 σε ακατάλληλους ενήλικες ασθενείς (ERT) και προοδευτικές νευρολογικές εκδηλώσεις σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με ασθένεια τύπου Niemann-Pick τύπου C. Η επιτροπή συνέστησε επομένως τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το Zavesca.
Η Zavesca εγκρίθηκε "σε εξαιρετικές περιστάσεις" επειδή, επειδή ήταν σπάνια, δεν κατέστη δυνατόν να ληφθούν πλήρη στοιχεία για το φάρμακο. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΕΑ) θα διεξάγει κάθε χρόνο για να εξετάσει τυχόν νέα δεδομένα που έχουν διατεθεί εν τω μεταξύ, ενημερώνοντας εάν είναι απαραίτητο αυτό το περίληψη.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμα για τη Zavesca;
Ο παρασκευαστής της Zavesca έχει αναλάβει τη διεξαγωγή των ακόλουθων μελετών σχετικά με την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του προϊόντος όσον αφορά τη νόσο του Gaucher τύπου 1:
- ένα πρόγραμμα μετά την κυκλοφορία του προϊόντος για την ενημέρωση των γιατρών σχετικά με τη χρήση του Zavesca και την εξασφάλιση ότι οι ασθενείς αναφέρουν τις πτυχές ασφάλειας του φαρμάκου.
- μια μελέτη παρακολούθησης ασθενών που έχουν ήδη συμμετάσχει σε κλινικές δοκιμές, συνέχιση της αξιολόγησης της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας του φαρμάκου καθώς και μεγαλύτερη ανατροφοδότηση σχετικά με τις νευρολογικές πτυχές της νόσου.
- μια μελέτη σχετικά με την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Zavesca σε ασθενείς που μεταβαίνουν στο Zavesca μετά από ενζυμική αντικατάσταση.
- μια περαιτέρω μελέτη σχετικά με το φυσικό ιστορικό της νόσου, που διεξάγεται από κοινού με την ευρωπαϊκή ομάδα εργασίας για τη νόσο του Gaucher (EWGGD).
Περισσότερες πληροφορίες για το Zavesca:
Στις 20 Νοεμβρίου 2002, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για την Zavesca στην Actelion Registration Ltd, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Η άδεια κυκλοφορίας ανανεώθηκε στις 20 Νοεμβρίου 2007.
Για την καταχώριση της κατάστασης του ορφανου φαρμάκου του Zavesca κάντε κλικ εδώ (για τη νόσο Gaucher τύπου 1) και εδώ (για τη νόσο Niemann-Pick τύπου C).
Για το πλήρες φάκελο της ουσίας EPAR για το Zavesca, κάντε κλικ εδώ.
Τελευταία ενημέρωση αυτής της περίληψης: 01-2009
