Τι είναι το Cystadane;
Το Cystadane είναι μια στοματική κόνη που περιέχει τη δραστική ουσία άνυδρη βεταϊνη.
Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Cystadane;
Το Cystadane χρησιμοποιείται στη θεραπεία της ομοκυστεονουρίας, ως συμπλήρωμα άλλων θεραπειών, όπως η βιταμίνη Β6 (πυριδοξίνη), η βιταμίνη Β12 (κοβαλαμίνη), το φυλλικό οξύ και μια συγκεκριμένη δίαιτα.
Η ομοκυστεονουρία είναι μια κληρονομική (γενετική) ασθένεια στην οποία το σώμα δεν είναι σε θέση να μεταβολίσει πλήρως το αμινοξύ μεθειονίνη. Η μεθειονίνη είναι φυσικά παρούσα σε διαιτητικές πρωτεΐνες και φυσιολογικά μετατρέπεται σε ομοκυστεΐνη, στη συνέχεια σε κυστεΐνη. Οι ασθενείς με ομοκυστινουρία δεν είναι σε θέση να μετατρέψουν την ομοκυστεΐνη σε κυστεΐνη. Κατά συνέπεια, η ομοκυστεΐνη συσσωρεύεται στο αίμα και στα ούρα. Τα τυπικά συμπτώματα της ομοκυστινουρίας περιλαμβάνουν: θρόμβωση (σχηματισμό θρόμβων αίματος στα αιμοφόρα αγγεία), ευθραυστότητα των οστών, σκελετικές ανωμαλίες, εκτοπία lentis (ανωμαλία για την οποία ο κρυσταλλικός φακός μετατοπίζεται σε σχέση με την κανονική θέση) και καθυστερημένη αποσυναρμολόγηση. Είναι μια σοβαρή ασθένεια με υψηλό ποσοστό θνησιμότητας. Το Cystadane χρησιμοποιείται σε ασθενείς που πάσχουν και από τους τρεις τύπους γνωστής ομοκυστινουρίας, που οφείλονται σε ανεπάρκεια των ουσιών που είναι απαραίτητες για το μεταβολισμό της μεθειονίνης [CBS] ή της "5, 10-μεθυλενοτετραϋδροφυλλικής ρεδουκτάσης" [MTHFR] ) ή ελαττώματα στον "μεταβολισμό του συμπαράγοντα κοβαλαμίνης" (cbl).
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με ομοκυστινουρία είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται σπάνια και το Cystadane χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 9 Ιουλίου 2001.
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Cystadane;
Η θεραπεία με Cystadane πρέπει να ελέγχεται από γιατρό με εμπειρία στη θεραπεία ασθενών με ομοκυστεονουρία.
Η συνήθης δόση του Cystadane που συνιστάται σε ασθενείς ηλικίας άνω των 10 ετών είναι 6 g ημερησίως, διαιρούμενο σε δύο ίσες δόσεις. Τα παιδιά ηλικίας κάτω των 10 ετών πρέπει να παίρνουν 100 mg ανά κιλό σωματικού βάρους ανά ημέρα, χωρισμένα σε δύο ίσες δόσεις. Η δόση για παιδιά μπορεί να προσαρμοστεί με βάση την ανταπόκριση στη θεραπεία (παρακολουθείται με μέτρηση των επιπέδων ομοκυστεΐνης στο αίμα). Ωστόσο, η αύξηση της συχνότητας σε δύο φορές την ημέρα ή η δόση των 150 mg ανά κιλό σωματικού βάρους δεν βελτιώνει τα οφέλη του Cystadane. Ο σκοπός της θεραπείας είναι να διατηρηθούν επίπεδα ομοκυστεΐνης πλάσματος κάτω από 15 μΜ ή όσο το δυνατόν χαμηλότερα. Αυτό το αποτέλεσμα επιτυγχάνεται συνήθως μέσα σε ένα μήνα.
Μαζί με το Cystadane παρέχονται 3 κουτάλια μέτρησης, τα οποία παρέχουν 100 mg, 150 mg και 1 g
σκόνης. Η δόση πρέπει να διαλύεται πλήρως σε νερό, χυμό, γάλα, τρόφιμα που παρασκευάζονται για βρέφη ή τρόφιμα και πρέπει να απορροφώνται αμέσως μετά την ανάμειξη.
Πώς λειτουργεί το Cystadane;
Η βηταΐνη είναι μια φυσική ουσία που εξάγεται από ζαχαρότευτλα. Στην ομοκυστερινουρία η βηταΐνη μειώνει τα επίπεδα της ομοκυστεΐνης στο πλάσμα διευκολύνοντας μια αντίδραση στο σώμα που ονομάζεται "επαναμεθυλίωση", έτσι ώστε η ομοκυστεΐνη μετασχηματίζεται και πάλι σε μεθειονίνη. Με αυτό τον τρόπο βελτιώνονται τα συμπτώματα της νόσου.
Ποιες μελέτες έχουν γίνει σχετικά με το Cystadane;
Η εταιρεία παρουσίασε στοιχεία για το Cystadane από την επιστημονική βιβλιογραφία. Αυτές περιελάμβαναν 202 αναφορές που περιγράφουν τις επιδράσεις του Cystadane, που χορηγούνται σε διάφορες δόσεις, σε επίπεδα ομοκυστεΐνης σε ασθενείς με ομοιοσυνουρία σε διαφορετικές ηλικίες. Επίσης, δόθηκαν πληροφορίες για τα συμπτώματα, τη δόση και τη διάρκεια της θεραπείας και άλλα φάρμακα για 140 ασθενείς
ταυτόχρονα. Οι περισσότεροι ασθενείς έλαβαν επίσης βιταμίνη Β6 ή Β12 ή φυλλικό οξύ. Οι πληροφορίες από αυτές τις μελέτες συγκρίθηκαν με δημοσιευμένες αναφορές που περιγράφουν το αποτέλεσμα που παρατηρήθηκε σε ασθενείς που δεν υποβλήθηκαν σε θεραπεία με την ίδια ασθένεια.
Ποιο είναι το όφελος του Cystadane κατά τις μελέτες;
Οι ασθενείς που έλαβαν Cystadane εμφάνισαν μεγαλύτερες μειώσεις των επιπέδων ομοκυστεΐνης από τους ασθενείς που δεν είχαν υποβληθεί σε θεραπεία, που σχετίζονταν με βελτιωμένα συμπτώματα καρδιαγγειακού συστήματος (καρδιακά και αιμοφόρα αγγεία) και βελτιωμένο νευρικό σύστημα που αναφέρθηκαν από περίπου τα τρία τέταρτα των ασθενών θεραπεία με Cystadane. Το φάρμακο ήταν αποτελεσματικό στη θεραπεία ασθενών και με τους τρεις τύπους ομοκυστεονουρίας.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Cystadane;
Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες με το Cystadane (εμφανίζονται σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς) είναι επίπεδα
υψηλά επίπεδα μεθειονίνης στο πλάσμα. Τα επίπεδα μεθειονίνης θα πρέπει να παρακολουθούνται σε ασθενείς που λαμβάνουν Cystadane, καθώς η αύξηση αυτών των επιπέδων μπορεί να σχετίζεται με εγκεφαλικό οίδημα (οίδημα εγκεφάλου). Οι ασθενείς που εμφανίζουν συμπτώματα εγκεφαλικού οιδήματος, όπως πονοκεφάλους πρωινού με έμετο ή οπτικές αλλαγές, πρέπει να ενημερώσουν το γιατρό τους, καθώς η θεραπεία με Cystadane μπορεί να χρειαστεί να διακοπεί. Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Cystadane περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης. Το Cystadane δεν πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς που παρουσιάζουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στη βηταΐνη.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Cystadane;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) κατέληξε στο συμπέρασμα ότι, παρά τις περιορισμένες συστηματικές μελέτες που διεξήχθησαν στο Cystadane, το φάρμακο είναι χρήσιμο ως συμπληρωματική θεραπεία στη θεραπεία της ομοκυστεονουρίας ως συμπλήρωμα θεραπειών με βάση τη βιταμίνη και σε συνδυασμό με συγκεκριμένη διατροφή. Η επιτροπή σημειώνει ότι το Cystadane δεν αντικαθιστά άλλες θεραπείες.
Η CHMP έκρινε ότι τα οφέλη του Cystadane υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό ως συμπληρωματική θεραπεία της ομοκυστινουρίας, αν χρησιμοποιηθεί σύμφωνα με τις ενδείξεις του προϊόντος και συνεπώς συνέστησε να του χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή χρήση του Cystadane;
Η εταιρεία που κάνει το Cystadane θα δημιουργήσει ένα μητρώο ασθενών που λαμβάνουν το φάρμακο
παρακολουθεί την ασφάλειά του. Συγκεκριμένα, θα παρακολουθεί τις περιπτώσεις εγκεφαλικού οιδήματος, οι οποίες παρατηρήθηκαν σε μικρό αριθμό ασθενών κατά τη διάρκεια της δοκιμής του φαρμάκου.
Περισσότερες πληροφορίες για το Cystadane:
Στις 15 Φεβρουαρίου 2007, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για το Cystadane, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση, στην Orphan Europe SARL.
Για την καταχώριση της ονομασίας Cystadane ως ορφανού φαρμάκου κάντε κλικ εδώ.
Η πλήρης δημόσια έκθεση αξιολόγησης (EPAR) του Cystadane διατίθεται εδώ.
Τελευταία ενημέρωση της παρούσας περίληψης: 01-2007.
