Τι είναι το Galafold - χρησιμοποιείται το Migalastat;
Το Galafold είναι φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 16 ετών και άνω με τη νόσο Fabry. Είναι μια σπάνια κληρονομική ασθένεια στην οποία οι ασθενείς παρουσιάζουν διάφορες μεταλλάξεις του γονιδίου που είναι υπεύθυνοι για την παραγωγή ενός ενζύμου που ονομάζεται άλφα-γαλακτοσιδάση Α, το οποίο συνήθως διασπά μια λιπαρή ουσία που ονομάζεται globotriaosilceramide (GL-3). Σε ασθενείς με νόσο Fabry, αυτό το ένζυμο δεν λειτουργεί σωστά. Ως αποτέλεσμα, το GL-3 δεν μπορεί να διασπαστεί και συσσωρεύεται σε διάφορα κύτταρα του σώματος, συμπεριλαμβανομένων των καρδιακών και νεφρικών κυττάρων.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με νόσο Fabry είναι μικρός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το Galafold ορίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 22 Μαΐου 2006.
Το Galafold περιέχει το δραστικό συστατικό migalastat.
Πώς χρησιμοποιείται το Galafold - Migalastat;
Το Galafold μπορεί να ληφθεί μόνο με ιατρική συνταγή και η θεραπεία πρέπει να ξεκινά και να παρακολουθείται από γιατρό με εμπειρία στη διάγνωση και θεραπεία της νόσου Fabry.
Το Galafold διατίθεται ως κάψουλες (123 mg). Η συνιστώμενη δόση του Galafold είναι μία κάψουλα κάθε δεύτερη ημέρα, που λαμβάνεται από το στόμα τουλάχιστον 2 ώρες πριν ή μετά την κατανάλωση τροφής.
Το Galafold θα πρέπει να χρησιμοποιείται μόνο σε ασθενείς που έχουν ορισμένες μεταλλάξεις του γονιδίου της άλφα-γαλακτοσιδάσης Α. Για περισσότερες πληροφορίες, δείτε την περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος (επίσης τμήμα της EPAR).
Πώς λειτουργεί το Galafold - Migalastat;
Το Galafold περιέχει το δραστικό συστατικό ημικαλαστάτη, το οποίο συνδέεται με ορισμένες ασταθείς μορφές αλφαγαλακτοσιδάσης Α, σταθεροποιώντας το ένζυμο. Αυτό επιτρέπει στο ένζυμο να μεταφερθεί σε περιοχές του κυττάρου όπου μπορεί να διασπάσει το GL-3.
Ποιο είναι το όφελος του Galafold - Migalastat κατά τις μελέτες;
Το Galafold αναλύθηκε σε δύο κύριες μελέτες που αφορούσαν συνολικά 127 ασθενείς με νόσο Fabry.
Η πρώτη μελέτη, η οποία συνέκρινε το Galafold με εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία) σε 67 ασθενείς, αξιολόγησε το ποσοστό των ασθενών που ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία (που ορίζεται ως μείωση κατά τουλάχιστον 50% των καταθέσεων GL-3 στους νεφρούς) . Γενικά, το Galafold δεν ήταν πιο αποτελεσματικό από το εικονικό φάρμακο στη μείωση των καταθέσεων GL-3. Ωστόσο, άλλες αναλύσεις που περιελάμβαναν μόνο ασθενείς με αυτές τις γενετικές μεταλλάξεις που μπορούν να υποβληθούν σε θεραπεία με Galafold έδειξαν ότι οι ασθενείς ανταποκρίθηκαν καλύτερα στο Galafold παρά στο εικονικό φάρμακο μετά από 6 μήνες θεραπείας.
Η δεύτερη μελέτη σε 60 ασθενείς συνέκρινε το Galafold με τις ουσίες agalsidase alfa και agalsidase beta, δύο υποκατάστατες θεραπείες του ενζύμου που λείπει. Ο κύριος δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας ήταν η μεταβολή της νεφρικής λειτουργίας των ασθενών μετά από 18 μήνες θεραπείας. Στη μελέτη αυτή, το Galafold ήταν εξίσου αποτελεσματικό με τη θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων για τη σταθεροποίηση της νεφρικής λειτουργίας των ασθενών.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Galafold - Migalastat;
Η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια του Galafold (που μπορεί να επηρεάσει περίπου 1 στους 10 ανθρώπους) είναι η κεφαλαλγία.
Για τον πλήρη κατάλογο των περιορισμών και των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Galafold, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Galafold - Migalastat;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού έκρινε ότι τα οφέλη του Galafold υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και συνέστησε την έγκρισή του για χρήση στην ΕΕ. Η επιτροπή επεσήμανε ότι το Galafold έχει μελετηθεί σε περιορισμένο αριθμό ασθενών, ωστόσο τα διαθέσιμα στοιχεία θεωρούνται επαρκή για μια τέτοια σπάνια ασθένεια. Η CHMP έκρινε επίσης ότι το Galafold λαμβάνεται από το στόμα και αυτό θα μπορούσε να είναι ένα πλεονέκτημα έναντι άλλων εγκεκριμένων θεραπειών όπως η θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων, οι οποίες χορηγούνται με έγχυση (στάγδην) σε φλέβα. Όσον αφορά την ασφάλεια, το Galafold ήταν καλά ανεκτό.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Galafold - Migalastat;
Έχει αναπτυχθεί σχέδιο διαχείρισης κινδύνου για να διασφαλιστεί ότι το Galafold χρησιμοποιείται με τον ασφαλέστερο δυνατό τρόπο. Με βάση αυτό το σχέδιο, οι πληροφορίες για την ασφάλεια συμπεριλήφθηκαν στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών για το Galafold, συμπεριλαμβανομένων των κατάλληλων προφυλάξεων που πρέπει να ακολουθούνται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς.
Περισσότερες πληροφορίες για το Galafold - Migalastat
Για το πλήρες EPAL του Galafold, συμβουλευτείτε τον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Ευρωπαϊκές εκθέσεις αξιολόγησης. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με το Galafold, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας.
Η περίληψη της γνώμης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα σχετικά με το Galafold διατίθεται στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Σήμανση των σπάνιων ασθενειών.
