Τι είναι το Ammonaps;
Το Ammonaps είναι φάρμακο που περιέχει φαινυλοβουτυρικό νάτριο ως το δραστικό συστατικό που διατίθεται στην αγορά
μορφή λευκών ωοειδών δισκίων (500 mg) ή κόκκων (940 mg / g).
Για ποιους χρησιμοποιείται το Ammonaps;
Το Ammonaps χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών με διαταραχές του κύκλου ουρίας. Σε αυτούς τους ασθενείς, το σώμα δεν είναι σε θέση να απελευθερώσει υπολείμματα αζώτου, καθώς δεν διαθέτει ορισμένα ένζυμα που συνήθως περιέχονται στο ήπαρ. Στο σώμα, τα αζωτούχα υπολείμματα είναι παρόντα με τη μορφή αμμωνίας, μιας ουσίας ιδιαίτερα τοξικής για τον εγκέφαλο. Το Ammonaps ενδείκνυται για ασθενείς με ανεπάρκεια ενός ή περισσοτέρων από τα ακόλουθα ένζυμα: συνθετάση καρβαμυλφωσφορικού άλατος, τρανκαρβαμυλάση ορνιθίνης ή συνθετάση αργινηλεκτίνης.
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί σε ασθενείς στους οποίους η διαταραχή έχει τα ακόλουθα χαρακτηριστικά:
• πρώιμη νεογνική έναρξη (πλήρης έλλειψη ενός ή περισσοτέρων από τα προαναφερθέντα ένζυμα που εμφανίζονται κατά τον πρώτο μήνα της ζωής).
• καθυστερημένη έναρξη (μερική ενζυμική ανεπάρκεια που εμφανίζεται μετά τον πρώτο μήνα ζωής) σε άτομα που έχουν υποστεί εγκεφαλική βλάβη που προκαλείται από υψηλό ποσοστό αμμωνίας.
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Ammonaps;
Η θεραπεία με Ammonaps θα πρέπει να ακολουθείται από γιατρό με εμπειρία στη θεραπεία ασθενών με διαταραχές του κύκλου ουρίας.
Το Ammonaps χρησιμοποιείται εκτός από άλλες θεραπείες, μαζί με ένα ειδικό δίαιτα χαμηλής περιεκτικότητας σε πρωτεΐνες που αποσκοπεί στη μείωση της πρόσληψης αζώτου. Η ημερήσια δόση του Ammonaps ποικίλει ανάλογα με τους ασθενείς και σύμφωνα με τη διατροφή που ακολουθείται, το σωματικό βάρος και το ύψος. Κατά συνέπεια, είναι απαραίτητες τακτικές εξετάσεις αίματος για τον προσδιορισμό της ακριβούς ημερήσιας δόσης. Η ημερήσια δόση Ammonaps πρέπει να κατανέμεται ομοιόμορφα μεταξύ των γευμάτων. Τα δισκία είναι για ενήλικες και παιδιά, ενώ τα κοκκία είναι για νεογέννητα και για ασθενείς που δεν μπορούν να καταπιούν τα δισκία. Οι κόκκοι αναμιγνύονται με τροφή ή ένα ποτό αμέσως πριν από τη λήψη ή διαλύονται σε νερό πριν χορηγηθούν με ανιχνευτή από την κοιλιά ή από τη μύτη στο στομάχι.
Το Ammonaps είναι μακροχρόνια θεραπεία, μέχρις ότου ο ασθενής υποβληθεί με επιτυχία σε μεταμόσχευση ήπατος.
Πώς λειτουργεί το Ammonaps;
Το άζωτο εισάγεται στο σώμα μέσω των πρωτεϊνών που περιέχονται στο τρόφιμο και στη συνέχεια μετατρέπεται σε αμμωνία. Σε ασθενείς με διαταραχές του κύκλου της ουρίας, το σώμα δεν είναι σε θέση να αποβάλει την αμμωνία που υπάρχει στο σώμα, η οποία στη συνέχεια συσσωρεύεται μέσα σε αυτό. Αυτή η συσσώρευση προκαλεί σοβαρές επιπτώσεις, όπως η αναπηρία, η εγκεφαλική βλάβη και ο θάνατος. Η δραστική ουσία σε Ammonaps, φαινυλοβουτυρικό νάτριο, μετασχηματίζεται από το σώμα σε μια ουσία που ονομάζεται φαινυλοξικό. Το φαινυλοξικό οξύ συνδυάζεται με γλουταμίνη, ένα αμινοξύ που περιέχει άζωτο, για να σχηματίσει μια ουσία που μπορεί να απομακρυνθεί από το σώμα από τους νεφρούς. Αυτό μειώνει τη συσσώρευση αζώτου, μειώνοντας έτσι την ποσότητα αμμωνίας που παράγεται από το σώμα.
Πώς έχει μελετηθεί το Ammonaps;
Το φάρμακο μελετήθηκε σε 82 ασθενείς που πάσχουν από διαταραχές του κύκλου ουρίας οι οποίοι υποβλήθηκαν σε αγωγή με Ammonaps και οι οποίοι δεν είχαν προηγουμένως λάβει άλλες θεραπείες για την εν λόγω διαταραχή. Το Ammonaps δεν συγκρίθηκε με οποιαδήποτε άλλη θεραπεία. Ο κύριος δείκτης αποτελεσματικότητας ήταν η επιβίωση, παρόλο που η μελέτη έλαβε επίσης υπόψη τον αριθμό των επεισοδίων υπερμαμοναιμίας (διαστήματα που χαρακτηρίζονται από πολύ υψηλά επίπεδα αμμωνίας στο αίμα), τη γνωστική ανάπτυξη (δηλαδή την ανάπτυξη της ικανότητας σκέψης, μάθησης και να θυμάστε), την αύξηση και τα επίπεδα αμμωνίας και γλουταμίνης στο αίμα.
Ποιο είναι το όφελος του Ammonaps κατά τις μελέτες;
Το συνολικό ποσοστό επιβίωσης ήταν περίπου 80% στα νεογνά που έλαβαν θεραπεία με Ammonaps. Από την άλλη πλευρά, τα μη επεξεργασμένα βρέφη πεθαίνουν συνήθως μέσα στο πρώτο έτος της ζωής τους. Σε ασθενείς που ανέπτυξαν την ασθένεια σε μεταγενέστερη ημερομηνία, ο καταγεγραμμένος ρυθμός επιβίωσης ήταν υψηλότερος. Η έγκαιρη διάγνωση και η άμεση θεραπεία είναι σημαντικές για τη μείωση του κινδύνου αναπηρίας.
Ποιοι κίνδυνοι σχετίζονται με το Ammonaps;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες με το Ammonaps (εμφανίζονται σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς) είναι η αμηνόρροια (απουσία εμμηνορρυσιακού κύκλου) ή οι ακανόνιστοι κύκλοι της εμμήνου ρύσεως, αν και αυτό ισχύει μόνο για τις γυναίκες σε ηλικία τεκνοποίησης. Άλλες συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν διαταραχές της νεφρικής λειτουργίας και ανωμαλίες του αριθμού των αιμοκυττάρων (ερυθρά αιμοσφαίρια, λευκά αιμοσφαίρια και αιμοπετάλια). Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Ammonaps περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Ammonaps δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στο φαινυλοβουτυρικό νάτριο ή σε οποιοδήποτε άλλο συστατικό του φαρμάκου. Το φάρμακο δεν πρέπει να χορηγείται κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης ή του θηλασμού.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Ammonaps;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) διαπίστωσε ότι οι διαταραχές του κύκλου της ουρίας αποτελούν σοβαρή ασθένεια για την οποία υπάρχει μειωμένος αριθμός θεραπειών.
Το Ammonaps έχει αποδειχθεί ότι αποτρέπει την υπερβολική συσσώρευση αμμωνίας στο αίμα. Παρά τις περιορισμένες διαθέσιμες πληροφορίες, η CHMP αποφάσισε ότι τα οφέλη του Ammonaps υπερτερούν των κινδύνων ως συμπληρωματική θεραπεία στη χρόνια αγωγή των διαταραχών του κύκλου ουρίας και συνεπώς συνέστησε να του χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας.
Το Ammonaps εγκρίθηκε σε «εξαιρετικές περιστάσεις», δεδομένου ότι υπήρχαν περιορισμένες πληροφορίες κατά τη στιγμή της έγκρισης για θεραπεία σπάνιας νόσου. Δεδομένου ότι η εταιρεία παρέσχε τις πρόσθετες πληροφορίες που ζητήθηκαν, ο περιορισμός "σε εξαιρετικές περιστάσεις" καταργήθηκε στις 6 Ιουλίου 2004.
Περισσότερες πληροφορίες για το Ammonaps:
Στις 8 Δεκεμβρίου 1999, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για την Ammonaps, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Η άδεια κυκλοφορίας ανανεώθηκε στις 8 Δεκεμβρίου 2004 και στις 8 Δεκεμβρίου 2009. Ο κάτοχος της άδειας κυκλοφορίας είναι η Swedish Orphan International AB. Η πλήρης δημόσια έκθεση αξιολόγησης (EPAR) του Ammonaps μπορεί να βρεθεί εδώ.
Τελευταία ενημέρωση αυτής της περίληψης: 12-2009
