Τι είναι το Nplate;
Το Nplate είναι σκόνη για την παρασκευή ενέσιμου διαλύματος. Περιέχει το δραστικό συστατικό romiplostim.
Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Nplate;
Το Nplate χρησιμοποιείται σε ενήλικες με χρόνια ανοσοποιητική θρομβοπενική πορφύρα (PTI), μια ασθένεια στην οποία το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς καταστρέφει τα αιμοπετάλια (συστατικά του αίματος που συμβάλλουν στην πήξη). Οι ασθενείς με ITP έχουν χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων και διατρέχουν κίνδυνο αιμορραγίας.
Το Nplate χρησιμοποιείται σε ασθενείς που έχουν ήδη υποβληθεί σε θεραπεία με φάρμακα όπως κορτικοστεροειδή ή ανοσοσφαιρίνες και όπου η σπλήνα έχει απομακρυνθεί, εάν αυτές οι θεραπείες δεν έχουν εργαστεί. Η χρήση του φαρμάκου μπορεί επίσης να ληφθεί υπόψη σε ασθενείς που έχουν λάβει θεραπεία με PTI, έχουν σπλήνα και δεν μπορούν να υποβληθούν σε χειρουργική επέμβαση. Ο σπλήνας είναι ένα όργανο που συμμετέχει στην καταστροφή των αιμοπεταλίων.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με ITP είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το Nplate χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται για σπάνιες ασθένειες) στις 27 Μαΐου 2005.
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Nplate;
Η θεραπεία με Nplate θα πρέπει να επιβλέπεται από γιατρό με εμπειρία στη θεραπεία των διαταραχών του αίματος.
Το Nplate χορηγείται μία φορά την εβδομάδα με ένεση κάτω από το δέρμα. Η αρχική δόση εξαρτάται από το βάρος του ασθενούς και στη συνέχεια ρυθμίζεται κάθε εβδομάδα για να διατηρείται ο αριθμός των αιμοπεταλίων στα επιθυμητά επίπεδα. Η θεραπεία μπορεί να διακοπεί εάν τα αιμοπετάλια φθάσουν σε πολύ υψηλά επίπεδα.
Η θεραπεία με Nplate θα πρέπει να διακόπτεται μετά από τέσσερις εβδομάδες θεραπείας στη μέγιστη δόση, εάν ο αριθμός των αιμοπεταλίων δεν φθάσει σε επίπεδα αρκετά υψηλά ώστε να μειωθεί ο κίνδυνος αιμορραγίας. Το Nplate πρέπει να χρησιμοποιείται με προσοχή σε ασθενείς με προβλήματα στο ήπαρ ή στα νεφρά, αφού δεν έχει μελετηθεί επισήμως σε αυτή την ομάδα.
Πώς λειτουργεί το Nplate;
Η δραστική ουσία του Nplate, το romiplostim, είναι φάρμακο που διεγείρει την παραγωγή αιμοπεταλίων. Στο σώμα, μια ορμόνη που ονομάζεται «θρομβοποιητίνη» διεγείρει την παραγωγή αιμοπεταλίων στο μυελό των οστών. Το Romiplostim είναι μια πρωτεΐνη που έχει δημιουργηθεί (ειδικά σχεδιασμένη) έτσι ώστε να μπορεί να δεσμεύεται
υποδοχείς θρομβοποιητίνης και να τις διεγείρουν. Εμβολιάζοντας τη δράση της θρομβοποιητίνης, η romiplostim διεγείρει την παραγωγή αιμοπεταλίων, αυξάνοντας τον αριθμό των αιμοπεταλίων.
Το Romiplostim παράγεται με μια μέθοδο που ονομάζεται «τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA»: παράγεται από ένα βακτήριο που έχει δεχθεί ένα γονίδιο (DNA) το οποίο το καθιστά ικανό να παράγει romiplostim.
Ποιες μελέτες έχουν πραγματοποιηθεί στο Nplate;
Οι επιδράσεις του Nplate ελέγχθηκαν αρχικά σε πειραματικά μοντέλα προτού μελετηθούν σε ανθρώπους.
Το Nplate συγκρίθηκε με εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία) σε δύο κύριες μελέτες που αφορούσαν ενήλικες με χρόνια ITP. Η πρώτη μελέτη περιελάμβανε 63 ασθενείς που είχαν ήδη υποβληθεί σε απομάκρυνση της σπλήνας αλλά όπου η ασθένεια δεν είχε ακόμη ελεγχθεί. Η δεύτερη μελέτη περιελάμβανε 62 ασθενείς που είχαν ακόμα σπλήνα και οι οποίοι είχαν υποβληθεί σε θεραπεία με ΙΤΡ στο παρελθόν.
Και στις δύο μελέτες, ο κύριος δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας ήταν ο αριθμός των ασθενών που είχαν μόνιμη ανταπόκριση στη θεραπεία, δηλαδή ένας αριθμός αιμοπεταλίων άνω των 50 εκατομμυρίων ανά χιλιοστόλιτρο για τουλάχιστον έξι από τις τελευταίες οκτώ εβδομάδες της περιόδου θεραπείας 24 εβδομάδων, χωρίς την ανάγκη άλλων φαρμάκων PTI. Ένας αριθμός αιμοπεταλίων μικρότερος από 30 εκατομμύρια ανά χιλιοστόλιτρο θέτει τους ασθενείς με ITP σε κίνδυνο αιμορραγίας, ενώ ένα φυσιολογικό επίπεδο είναι μεταξύ 150 και 400 εκατομμυρίων ανά χιλιοστόλιτρο.
Ποιο είναι το όφελος του Nplate κατά τις μελέτες;
Το Nplate ήταν πιο αποτελεσματικό από το εικονικό φάρμακο στην αύξηση του αριθμού αιμοπεταλίων. Στη μελέτη των ασθενών των οποίων η σπλήνα απομακρύνθηκε, το 38% των ασθενών είχε μόνιμη ανταπόκριση στη θεραπεία με Nplate (16 από 42), σε σύγκριση με κανένα από τους 21 ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Στη μελέτη ασθενών με σπλήνα, το 61% των ασθενών είχε διαρκή ανταπόκριση στη θεραπεία με Nplate (25 από τους 41), σε σύγκριση με το 5% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο (1 στους 21).
Ποιοι κίνδυνοι σχετίζονται με το Nplate;
Η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια με το Nplate (εμφανίζεται σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς) είναι η κεφαλαλγία. Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Nplate περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Nplate δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στη romiplostim, σε οποιαδήποτε από τις άλλες ουσίες ή στις πρωτεΐνες που παράγονται από το Escherichia coli (ένα βακτήριο).
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Nplate;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) διαπίστωσε ότι η αποτελεσματικότητα του Nplate αποδείχθηκε τόσο σε ασθενείς που είχαν απομακρύνει τον σπλήνα τους όσο και σε αυτούς που είχαν ακόμα σπλήνα. Ωστόσο, επειδή η απομάκρυνση του σπλήνα είναι πιθανή θεραπεία για την ITP, η επιτροπή αποφάσισε ότι το Nplate θα πρέπει να χρησιμοποιείται μόνο σε ασθενείς με σπλήνα εάν δεν μπορούν να υποβληθούν σε χειρουργική επέμβαση. Ως εκ τούτου, η CHMP έκρινε ότι τα οφέλη του Nplate υπερβαίνουν τους κινδύνους του σε ενήλικες με σπληνεκτομημένους ασθενείς με χρόνια ανοσο-θρομβοκυτταροπενική (ιδιοπαθή) πορφύρα οι οποίοι είναι ανθεκτικοί σε άλλες θεραπείες και μπορούν να θεωρηθούν ως θεραπεία δεύτερης γραμμής για μη σπληνεκτομημένους ενήλικες ασθενείς στην οποία η χειρουργική επέμβαση αντενδείκνυται. Η επιτροπή συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για την Nplate.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή χρήση του Nplate;
Η εταιρεία που παράγει το Nplate θα παράσχει πληροφοριακά κιτ σε ιατρούς σε κάθε κράτος μέλος. Τα κιτ θα περιλαμβάνουν πληροφορίες σχετικά με την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του Nplate και σημειώσεις για να υπενθυμίσουν στους γιατρούς πώς να χρησιμοποιούν το φάρμακο και την ανάγκη να συζητηθούν τα οφέλη και οι κίνδυνοι του Nplate με τους ασθενείς. Οι γιατροί θα λάβουν επίσης μια «αριθμομηχανή για τη δόση» που θα τους βοηθήσει να υπολογίσουν τους όγκους του Nplate που πρόκειται να εγχυθεί. Αυτοί οι τόμοι μπορεί μερικές φορές να είναι πολύ μικρόι.
Περισσότερες πληροφορίες για το Nplate:
Στις 4 Φεβρουαρίου 2009, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας στην Nplate, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση, στην Amgen Europe BV.
Για μια σύνοψη της γνώμης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα στο Nplate, κάντε κλικ εδώ.
Για το πλήρες φάκελο EPAR του Nplate, κάντε κλικ εδώ.
Τελευταία ενημέρωση της περίληψης: 12-2008.
