Τι είναι το CYSTAGON;
Το CYSTAGON είναι ένα φάρμακο που περιέχει κυστεαμίνη ως δραστικό συστατικό. Έρχεται με τη μορφή καψουλών (50 και 150 mg).
Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το CYSTAGON;
Το CYSTAGON χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών που πάσχουν από νεφροπαθητική κυστίνωση (νεφροί). Η κυστίνωση είναι μια σπάνια κληρονομική νόσος που προκαλείται από κυστίνη που συσσωρεύεται σε ορισμένα κύτταρα, εμποδίζοντας την κανονική λειτουργία της. Αυτή η συσσώρευση προκαλεί προβλήματα στα νεφρά και επεκτείνεται σε άλλα μέρη του σώματος, συμπεριλαμβανομένων των ματιών, μερικών αδένων (θυρεοειδούς, παγκρέατος, γοναδικών), του κεντρικού νευρικού συστήματος, των μυών και του ήπατος. Η ασθένεια εκδηλώνεται μέσω των δυσκολιών ανάπτυξης.
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το CYSTAGON;
Η λήψη του CYSTAGON θα πρέπει να ξεκινά υπό την επίβλεψη ενός γιατρού που έχει εμπειρία στην αντιμετώπιση της κυστινοποίησης.
Τα επίπεδα της κυστίνης στα λευκοκύτταρα πρέπει να μετριούνται για να ρυθμίζεται η δοσολογία του φαρμάκου.
Για τα παιδιά έως 12 ετών, η συνιστώμενη δόση είναι 1, 30 g / m2 / ημέρα διαιρούμενη σε τέσσερις δόσεις
καθημερινά.
Για ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών και άνω των 50 κιλών βάρους, συνιστάται η χορήγηση δόσης 2 g / ημέρα, η οποία χωρίζεται σε τέσσερις ημερήσιες δόσεις. Οι αρχικές δόσεις θα πρέπει να αντιστοιχούν στο 1/4 - 1/6 των αναμενόμενων τελικών δόσεων. Οι αρχικές δόσεις πρέπει να αυξηθούν σταδιακά σε 4-6 εβδομάδες.
Πώς λειτουργεί το CYSTAGON;
Το CYSTAGON αντιδρά με κυστίνη για να σχηματίσει κυστεΐνη και μεικτή δισουλφιδική κυστεαμίνη και κυστίνη.
Αυτό το μικτό δισουλφίδιο στη συνέχεια εκχυλίζεται από τα κύτταρα με το σύστημα μεταφοράς ενός άλλου αμινοξέος (λυσίνη). Η ποσότητα κυστίνης στα όργανα μειώνεται, περιορίζοντας τη βλάβη.
Ποιες μελέτες έχουν πραγματοποιηθεί με το CYSTAGON;
Το CYSTAGON έχει δοκιμαστεί σε τρεις κλινικές μελέτες στις οποίες συμμετείχαν 234 ασθενείς για περίοδο δώδεκα ετών. Οι μελέτες αφορούσαν παιδιά και νέους ασθενείς που προσλήφθηκαν πιο πρόσφατα, στις οποίες δοκιμάστηκαν δύο διαφορετικές δοσολογίες. Δεδομένου ότι πρόκειται για μια πολύ σοβαρή κατάσταση, δεν ήταν δυνατόν για ηθικούς λόγους να συγκριθεί το CYSTAGON απευθείας με ένα εικονικό φάρμακο. Η σύγκριση διεξήχθη σε μια ομάδα ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο, ως μέρος μιας άλλης μη σχετικής μελέτης. Οι μελέτες επικεντρώθηκαν στη λειτουργία των νεφρών και στην επιβίωση των ασθενών και στους ρυθμούς ανάπτυξης.
Ποιο είναι το όφελος του CYSTAGON κατά τις μελέτες;
Οι τρεις μελέτες έδειξαν ότι το CYSTAGON καθυστερεί την παθολογία των νεφρών και την ανάγκη για μεταμόσχευση αιμοκάθαρσης ή νεφρού εάν η θεραπεία ξεκινήσει σε νεαρή ηλικία από άτομα με καλή νεφρική λειτουργία. Το φάρμακο βελτιώνει επίσης την επιβίωση και τον ρυθμό ανάπτυξης στα παιδιά που το παίρνουν.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το CYSTAGON;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του CYSTAGON σχετίζονται κυρίως με το πεπτικό σύστημα.
Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που έχουν αναφερθεί συχνότερα (εμφανίζονται σε περισσότερους από έναν στους 10 ασθενείς) είναι: ανορεξία (απώλεια όρεξης), ναυτία, έμετος, διάρροια, λήθαργος και πυρεξία (πυρετός). Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το CYSTAGON περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το CYSTAGON δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στην κυστεαμίνη, σε άλλα συστατικά του φαρμάκου ή σε πενικιλλαμίνη. Το CYSTAGON δεν πρέπει να χορηγείται σε γυναίκες που θηλάζουν ή είναι έγκυες ή υπάρχουν υπόνοιες (ιδιαίτερα κατά τη διάρκεια των τριών πρώτων μηνών), εκτός εάν είναι απολύτως απαραίτητο.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το CYSTAGON;
Η κυστίνωση είναι μια σπάνια και θανατηφόρα ασθένεια και το CYSTAGON θεωρείται χρήσιμο φάρμακο
δεν έχει άλλη εναλλακτική λύση. Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) έκρινε ότι τα οφέλη του CYSTAGON υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και εισηγήθηκε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας.
Το CYSTAGON έχει εγκριθεί σε εξαιρετικές περιπτώσεις, αφού, δεδομένου ότι χρησιμοποιείται για
για τη θεραπεία μιας σπάνιας ασθένειας, δεν ήταν δυνατό να ληφθούν λεπτομερέστερες πληροφορίες σχετικά με το φάρμακο κατά τη στιγμή της έγκρισης. Δεδομένου ότι ο κατασκευαστής παρείχε τις πρόσθετες πληροφορίες που ζητήθηκαν, οι εξαιρετικές περιστάσεις έληξαν στις 17 Απριλίου 2007.
Περισσότερες πληροφορίες για το CYSTAGON
Στις 23 Ιουνίου 1997, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε στην Orphan Europe άδεια κυκλοφορίας για το CYSTAGON σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Η άδεια αυτή ανανεώθηκε στις 23 Ιουνίου 2002 και στις 23 Ιουνίου 2007.
Μπορείτε να συμβουλευτείτε την πλήρη έκδοση της αξιολόγησης (EPAR) εδώ.
Τελευταία ενημέρωση της περίληψης: 06-2007
