Τι είναι το Arcalyst;
Το Arcalyst είναι σκόνη και διαλύτης για ανασύσταση σε ενέσιμο διάλυμα. Περιέχει τη δραστική ουσία rilonacept (80 mg / ml).
Σε τι χρησιμοποιείται το Arcalyst;
Το Arcalyst ενδείκνυται για τη θεραπεία των περιοδικών συνδρόμων που σχετίζονται με την κρυοπιρίνη (CAPS). Τα CAPS είναι μια ομάδα ασθενειών στις οποίες οι ασθενείς έχουν ένα ελάττωμα στο γονίδιο που παράγει μια πρωτεΐνη που ονομάζεται κρυοπιρίνη. Αυτό προκαλεί φλεγμονή σε διάφορες περιοχές του σώματος με συμπτώματα όπως πυρετός, εξάνθημα, πόνος στις αρθρώσεις και κόπωση. Μπορεί επίσης να εμφανιστούν σοβαρές αναπηρίες όπως η κώφωση και η απώλεια της όρασης.
Το Arcalyst ενδείκνυται για τη θεραπεία του CAPS με σοβαρά συμπτώματα σε ενήλικες και ακόμη και σε παιδιά ηλικίας
σε ηλικία άνω των 12 ετών, συμπεριλαμβανομένου του οικογενειακού συνδρόμου αυτόματου φλεγμονής (FCAS) και του συνδρόμου Muckle-Wells (MWS).
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με CAPS είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το Arcalyst χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 10 Ιουλίου 2007.
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή .
Πώς χρησιμοποιείται το Arcalyst;
Η θεραπεία με το Arcalyst θα πρέπει να ξεκινά και να ελέγχεται από ειδικό που έχει εμπειρία στη διάγνωση και τη θεραπεία του CAPS.
Το Arcalyst χορηγείται με υποδόρια ένεση (κάτω από το δέρμα). Οι ενήλικες πρέπει να λαμβάνουν αρχική δόση δύο ενέσεων 160 mg η καθεμία σε δύο διαφορετικές περιοχές του σώματος την ίδια ημέρα.
Μια εβδομάδα αργότερα θα πρέπει να χορηγείται μία φορά την εβδομάδα με μια ένεση 160 mg.
Σε παιδιά ηλικίας 12 έως 17 ετών, η δόση εξαρτάται από το βάρος του ασθενούς. Η αρχική δόση είναι 4, 4 mg ανά κιλό σωματικού βάρους, ακολουθούμενη μία εβδομάδα αργότερα με ένεση 2, 2 mg / kg μία φορά την εβδομάδα.
Ο ασθενής μπορεί να χορηγήσει την ένεση μόνη της, υπό την προϋπόθεση ότι έχει λάβει τις κατάλληλες οδηγίες, εάν το θεωρήσει κατάλληλο από το γιατρό. Οι ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με Arcalyst πρέπει να λαμβάνουν μια κάρτα προειδοποίησης η οποία συνοψίζει τις βασικές πληροφορίες σχετικά με την ασφάλεια του φαρμάκου.
Πώς λειτουργεί το Arcalyst;
Η δραστική ουσία στο Arcalyst, το rilonacept, είναι ένας αναστολέας της ιντερλευκίνης. Λειτουργεί δεσμευόμενος
χημικοί αγγελιοφόροι που υπάρχουν στο σώμα που ονομάζονται ιντερλευκίνη-1 βήτα και ιντερλευκίνη-1 άλφα. Ένας από αυτούς τους αγγελιοφόρους, η ιντερλευκίνη-1 βήτα, παράγεται σε υψηλές συγκεντρώσεις σε ασθενείς με CAPS, προκαλώντας φλεγμονή. Συνδέοντας την ιντερλευκίνη-1 βήτα, αναστέλλει τη δράση της, βοηθώντας έτσι στην ανακούφιση των συμπτωμάτων της νόσου.
Ποιες μελέτες έχουν γίνει σχετικά με το Arcalyst;
Οι επιδράσεις του Arcalyst ελέγχθηκαν αρχικά σε πειραματικά μοντέλα προτού μελετηθούν σε ανθρώπους.
Στο πρώτο μέρος μιας κύριας μελέτης που περιελάμβανε 47 ασθενείς με CAPS, ήταν
με το Arcalyst ή εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία) για έξι εβδομάδες. Στο δεύτερο μέρος της μελέτης, όλοι οι ασθενείς έλαβαν θεραπεία με Arcalyst πριν χορηγήσουν το Arcalyst ή το εικονικό φάρμακο για άλλες εννέα εβδομάδες.
Ο κύριος δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας του φαρμάκου ήταν ο βαθμός μείωσης των συμπτωμάτων μετά από έξι εβδομάδες θεραπείας και η διάρκεια βελτιώσεων μετά από εννέα εβδομάδες θεραπείας.
Πέντε συμπτώματα (εξάνθημα, πυρετός ή ρίγη, πόνος στις αρθρώσεις, κόπωση και ερύθημα ή πόνος στο μάτι) αξιολογήθηκαν από τους ίδιους τους ασθενείς σε κλίμακα από 0 έως 10 σημεία.
Ποιο είναι το όφελος του Arcalyst κατά τις μελέτες;
Το Arcalyst ήταν πιο αποτελεσματικό από το εικονικό φάρμακο στη θεραπεία των συμπτωμάτων CAPS. Μετά από έξι εβδομάδες θεραπείας, παρατηρήθηκε μείωση των συμπτωμάτων κατά 2, 5 μονάδες στην κλίμακα σε ασθενείς που έλαβαν Arcalyst σε σύγκριση με 0, 3 σημεία που καταγράφηκαν σε ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Στο δεύτερο μέρος της μελέτης τα συμπτώματα αυξήθηκαν περισσότερο σε ασθενείς που άλλαξαν σε εικονικό φάρμακο (0, 9 μονάδες) από ότι σε ασθενείς που συνέχισαν με Arcalyst (0, 1 μονάδες).
Ποιοι κίνδυνοι σχετίζονται με το Arcalyst;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες με το Arcalyst (εμφανίζονται σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς) είναι οι αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, οι λοιμώξεις της άνω αναπνευστικής οδού (κρύο), η παραρρινοκολπίτιδα (φλεγμονή των παραρινικών ιγμορείων) και ο πονοκέφαλος. Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Arcalyst περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Arcalyst δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στο rilonacept ή σε οποιοδήποτε άλλο από τα συστατικά του. Δεν πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς με σοβαρή ενεργό λοίμωξη.
Ο αποκλεισμός της ιντερλευκίνης-1 μπορεί να επηρεάσει την ανοσολογική απάντηση του οργανισμού σε λοιμώξεις. Έχουν αναφερθεί σοβαρές λοιμώξεις σε ασθενείς που λαμβάνουν Arcalyst.
Γιατί εγκρίθηκε το Arcalyst;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) διαπίστωσε ότι τα οφέλη του Arcalyst υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό κατά τη θεραπεία των περιοδικών συνδρόμων που σχετίζονται με την κρυοπιρίνη (CAPS) με σοβαρά συμπτώματα, όπως το ψυχικό οικογενειακό αυτοφλογιστικό σύνδρομο (FCAS) και Σύνδρομο Muckle-Wells (MWS). Συνεπώς, η επιτροπή συνέστησε να δοθεί άδεια κυκλοφορίας στο Arcalyst.
Το Arcalyst έχει εγκριθεί σε "εξαιρετικές περιπτώσεις". Αυτό σημαίνει ότι, δεδομένου ότι οι ασθένειες είναι σπάνιες, δεν ήταν δυνατή η απόκτηση πλήρων πληροφοριών για το Arcalyst. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων εξετάζει κάθε χρόνο όλες τις νέες πληροφορίες σχετικά με το φάρμακο και η παρούσα περίληψη θα ενημερώνεται αναλόγως.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμα για το Arcalyst;
Η εταιρεία που παράγει Arcalyst θα παρέχει τακτικά πληροφορίες σχετικά με την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της
Arcalyst σε ενήλικες και παιδιά από ένα μητρώο και θα πραγματοποιήσει μια μελέτη για τα παιδιά για να εξετάσει πιο προσεκτικά τι συμβαίνει με το φάρμακο στο σώμα.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή χρήση του Arcalyst;
Η εταιρεία που παράγει το Arcalyst θα προμηθεύσει σε όλα τα κράτη μέλη τους γιατρούς που θα συνταγογραφήσουν το πακέτο Arcalyst με πληροφορίες για τη συνταγογράφηση του φαρμάκου, μια κάρτα προειδοποίησης για τον ασθενή και πληροφορίες για τον ιατρό που εξηγούν τον κίνδυνο ανεπιθύμητων ενεργειών και τη σωστή χρήση του φαρμάκου.
Περισσότερες πληροφορίες για το Arcalyst:
Στις 23 Οκτωβρίου 2009, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας για την Arcalyst, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση, στην Regeneron UK Limited.
Για μια σύνοψη της γνώμης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα στον Arcalyst, κάντε κλικ εδώ.
Η πλήρης δημόσια έκθεση αξιολόγησης (EPAR) του Arcalyst διατίθεται εδώ.
Τελευταία ενημέρωση αυτής της περίληψης: 08-2009.
