Τι είναι το Cerdelga - για το οποίο χρησιμοποιείται η ονομασία eliglustat;
Το Cerdelga είναι ένα φάρμακο που ενδείκνυται για τη μακροχρόνια θεραπεία ενηλίκων ασθενών με νόσο του Gaucher τύπου 1. Η νόσος Gaucher είναι μια σπάνια κληρονομική διαταραχή στην οποία υπάρχει έλλειψη ενός ενζύμου που ονομάζεται glucocerebrosidase (που ονομάζεται επίσης β-γλυκοσιδάση), η οποία κανονικά μεταβολίζει ένα λίπος που ονομάζεται γλυκοζυλοκεραμίδιο (ή γλυκοσερεμπρόσα). Απουσία του ενζύμου, το λίπος αποτίθεται στο σώμα, συνήθως στο ήπαρ, τη σπλήνα και τα οστά. Αυτό έχει σαν αποτέλεσμα τα τυπικά συμπτώματα της νόσου: αναιμία (χαμηλός αριθμός ερυθρών αιμοσφαιρίων), κόπωση, τάση για εκχύμωση και αιμορραγία, μεγέθυνση της σπλήνας και του ήπατος, πόνος και κατάγματα των οστών. Το Cerdelga χρησιμοποιείται σε ασθενείς με νόσο Gaucher τύπου 1, που είναι η μορφή που επηρεάζει κανονικά το ήπαρ, τη σπλήνα και τα οστά. Χρησιμοποιείται σε άτομα που το μεταβολίζουν με φυσιολογική ταχύτητα (δηλαδή στους λεγόμενους "ενδιάμεσους μεταβολιστές" ή "εκτεταμένους") ή σε αργή ταχύτητα ("αργούς μεταβολιστές"). Επειδή ο αριθμός των ασθενών με νόσο του Gaucher είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το Cerdelga χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 4 Δεκεμβρίου 2007. Το Cerdelga περιέχει το επιλεγμένο ενεργό συστατικό.
Πώς χρησιμοποιείται το Cerdelga - επιλέξιμο;
Το Cerdelga διατίθεται ως κάψουλες (84 mg) που πρέπει να λαμβάνονται από το στόμα. Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή και η θεραπεία πρέπει να ξεκινήσει και να ακολουθηθεί από γιατρό με εμπειρία στην αντιμετώπιση της νόσου του Gaucher. Πριν ξεκινήσετε τη θεραπεία με Cerdelga, είναι απαραίτητο να εκτελέσετε μια δοκιμασία για να προσδιορίσετε την ταχύτητα του μεταβολισμού του φαρμάκου στο σώμα του ασθενούς (δηλαδή να προσδιορίσετε αν πρόκειται για έναν αργό, ενδιάμεσο ή εκτεταμένο μεταβολισμό). Το φάρμακο δεν πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς που το μεταβολίζουν με πολύ υψηλό ρυθμό (λεγόμενοι "υπερταχεία μεταβολιστές") ή σε άτομα των οποίων η ικανότητα να μεταβολίζουν το φάρμακο δεν είναι γνωστή ή στους οποίους ο ρυθμός μεταβολισμού δεν έχει προσδιοριστεί με ειδική δοκιμή. Η συνιστώμενη δόση του Cerdelga είναι μία κάψουλα δύο φορές την ημέρα σε ασθενείς με φυσιολογική μεταβολική δραστηριότητα (ενδιάμεσοι ή εκτεταμένοι μεταβολιστές). Σε ασθενείς των οποίων το σώμα μεταβολίζει αργά το φάρμακο (αργά μεταβολιστές), η συνιστώμενη δόση είναι μία κάψουλα μία φορά την ημέρα. Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Πώς λειτουργεί το Cerdelga - επιλεξιμότητα;
Η δραστική ουσία στο Cerdelga, επιλέξιμο, λειτουργεί παρεμποδίζοντας τη δράση ενός ενζύμου που εμπλέκεται στην παραγωγή γλυκοζυλοκεραμιδίου. Δεδομένου ότι η συσσώρευση αυτής της λιπαρής ουσίας σε όργανα όπως η σπλήνα, το ήπαρ και τα οστά είναι υπεύθυνη για τα συμπτώματα της νόσου του Gaucher τύπου 1, η μείωση της παραγωγής της συμβάλλει στον περιορισμό της συσσώρευσής της σε τέτοια όργανα, τα οποία επομένως λειτουργούν καλύτερα.
Ποιο είναι το όφελος που έδειξε η Cerdelga κατά την διάρκεια των μελετών;
Το Cerdelga έχει αποδειχθεί ότι είναι αποτελεσματικό στη θεραπεία της νόσου του Gaucher σε δύο κύριες μελέτες. Στην πρώτη μελέτη συμμετείχαν 40 ασθενείς με ασθένεια Gaucher τύπου 1 που δεν είχε υποβληθεί σε θεραπεία και είχαν εξετάσει κυρίως τη μείωση του μεγέθους του σπλήνα. Τα άτομα που έλαβαν θεραπεία με επιλεξιμότητα έδειξαν μέση μείωση του μεγέθους της σπλήνας κατά 28% σε σύγκριση με την αύξηση κατά 2% που παρατηρήθηκε σε ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία) εννέα μήνες μετά τη θεραπεία. Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Cerdelga έδειξαν επίσης βελτίωση σε άλλα σημάδια της νόσου, συμπεριλαμβανομένης της μείωσης του μεγέθους του ήπατος και της αύξησης των επιπέδων αιμοσφαιρίνης (η πρωτεΐνη στα ερυθρά αιμοσφαίρια που μεταφέρει οξυγόνο στο σώμα). Η αποτελεσματικότητα του Cerdelga καταδείχθηκε επίσης σε άλλη μελέτη, στην οποία συμμετείχαν 160 ασθενείς με νόσο του Gaucher τύπου 1, οι οποίοι είχαν προηγουμένως υποβληθεί σε απουσία ενζυμικής θεραπείας αντικατάστασης και στους οποίους τα συμπτώματα της ασθένειας ελέγχου. Μερικοί ασθενείς υποβλήθηκαν σε θεραπεία με Cerdelga, ενώ άλλοι υποβλήθηκαν σε θεραπεία με θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων. Από τη μελέτη αυτή διαπιστώθηκε ότι, μετά από μονοετή θεραπεία, η ασθένεια παρέμεινε σταθερή στο 85% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Cerdelga σε σύγκριση με το 94% των ασθενών που συνέχισαν θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης.
Ποιοι κίνδυνοι σχετίζονται με την Cerdelga - επιλέξιμη;
Η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια του Cerdelga (που μπορεί να επηρεάσει περισσότερους από 1 στους 10 ανθρώπους) είναι η διάρροια, η οποία επηρεάζει περίπου 6 στους 100 ασθενείς. Οι περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες είναι ήπιες και παροδικές. Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Cerdelga περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης. Το Cerdelga δεν πρέπει να λαμβάνεται σε συνδυασμό με ορισμένα φάρμακα που μπορούν να επηρεάσουν την ικανότητα του οργανισμού να το υποβαθμίσει, καθώς αυτή η παρεμπόδιση μπορεί να επηρεάσει τα επίπεδα του Cerdelga στο αίμα. Για τον πλήρη κατάλογο των περιορισμών, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Γιατί εγκρίθηκε το Cerdelga - eliglustat;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού έκρινε ότι τα οφέλη του Cerdelga υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και συνέστησε την έγκρισή του για χρήση στην ΕΕ. Το Cerdelga έχει αποδειχθεί ότι είναι αποτελεσματικό στη βελτίωση των συμπτωμάτων της νόσου σε μια πλειονότητα ασθενών με νόσο του Gaucher τύπου 1 που δεν έχουν υποβληθεί προηγουμένως σε θεραπεία, καθώς και στη διατήρηση της ασθένειας σταθερή στους περισσότερους ασθενείς που είχαν λάβει προηγουμένως θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης. Ωστόσο, μια μειοψηφία ασθενών (περίπου 15%) που άλλαξαν από μια θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων σε Cerdelga δεν ανταποκρίθηκαν άριστα μετά από μονοετή θεραπεία. Για αυτούς τους ασθενείς θα πρέπει να εξετάζονται και άλλες επιλογές θεραπείας. Η πρόοδος της νόσου θα πρέπει να παρακολουθείται περιοδικά σε όλους τους ασθενείς που αλλάζουν από θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων σε Cerdelga. Όσον αφορά την ασφάλεια, αν και οι ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν κατά κανόνα ήπιες και παροδικές, η CHMP συνέστησε να μελετηθεί περαιτέρω η μακροπρόθεσμη ασφάλεια του φαρμάκου.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση της Cerdelga - eliglustat;
Έχει αναπτυχθεί σχέδιο διαχείρισης κινδύνου για να διασφαλιστεί η ασφαλή χρήση του Cerdelga. Με βάση αυτό το σχέδιο, οι πληροφορίες για την ασφάλεια συμπεριλήφθηκαν στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών για το Cerdelga, συμπεριλαμβανομένων των κατάλληλων προφυλάξεων που πρέπει να ακολουθούνται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς. Επιπλέον, η εταιρεία που εμπορεύεται το Cerdelga θα παράσχει στους γιατρούς και τους ασθενείς πληροφοριακό υλικό που θα διασφαλίζει ότι μόνο άτομα με νόσο του Gaucher τύπου 1 υποβάλλονται σε θεραπεία με Cerdelga και ότι το φάρμακο δεν χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με άλλα φάρμακα που θα μπορούσαν να μεταβάλουν σημαντικά επίπεδα αίματος. Όλοι οι ασθενείς στους οποίους θα συνταγογραφηθεί η Cerdelga θα λάβουν μια κάρτα προειδοποίησης. Η εταιρεία θα τηρεί επίσης μητρώο ασθενών που υποβάλλονται σε θεραπεία με Cerdelga για να αξιολογήσει τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια του φαρμάκου. Περισσότερες πληροφορίες διατίθενται στην περίληψη του σχεδίου διαχείρισης κινδύνου.
Περισσότερες πληροφορίες για την Cerdelga - επιλέξιμες
Στις 19 Ιανουαρίου 2015, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για την Cerdelga, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Cerdelga, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας. Η περίληψη της γνώμης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα που σχετίζεται με το Cerdelga διατίθεται στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.Europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Σήμανση των σπάνιων ασθενειών. Τελευταία ενημέρωση αυτής της σύνοψης: 01-2015.
