Τι είναι το Exjade;
Το Exjade είναι ιατρική συσκευή που περιέχει το deferasirox ως δραστικό συστατικό. Το φάρμακο διατίθεται υπό τη μορφή λευκών διασπειρόμενων στρογγυλών δισκίων τα οποία, διαλυμένα σε ένα υγρό όπως νερό, σχηματίζουν ένα εναιώρημα που μπορεί να πίνει ο ασθενής. Κάθε δισκίο περιέχει 125 mg, 250 mg ή 500 mg δεφερασιρόξ.
Σε τι χρησιμοποιείται το Exjade;
Το Exjade ενδείκνυται για τη θεραπεία μιας πάθησης γνωστής ως χρόνιας υπερφόρτωσης σιδήρου (περίσσεια σιδήρου στο σώμα), λόγω συχνών μεταγγίσεων αίματος.
- Το Exjade χρησιμοποιείται για τη μείωση της ποσότητας σιδήρου που υπάρχει στο σώμα των ασθενών (ηλικίας άνω των έξι ετών) που πάσχουν από κληρονομική νόσο που ονομάζεται β-μελαγχαιμία, για τη θεραπεία των οποίων πρέπει να υποβάλλονται σε συχνές μεταγγίσεις αίματος. Οι ασθενείς με μείζονα β-θαλασσαιμία δεν είναι σε θέση να παράγουν επαρκή ποσότητα αιμοσφαιρίνης (η πρωτεΐνη που βρίσκεται στα ερυθρά αιμοσφαίρια που μεταφέρει οξυγόνο στο σώμα) και συνεπώς απαιτούν συχνές μεταγγίσεις αίματος. "Συχνές μεταγγίσεις" σημαίνει τουλάχιστον 7 ml συγκεντρωμένων ερυθρών αιμοσφαιρίων ανά χιλιόγραμμο σωματικού βάρους σε ένα μήνα.
- Το Exjade ενδείκνυται επίσης όταν η θεραπεία με δεφεροξαμίνη (άλλο φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της χρόνιας υπερφόρτωσης σιδήρου) αντενδείκνυται ή είναι ανεπαρκής σε ασθενείς που πάσχουν από άλλους τύπους αναιμίας, παιδιά ηλικίας μεταξύ δύο και πέντε ετών και ασθενείς με βήτα θαλασσαιμία μεγάλες εταιρείες που λαμβάνουν σπάνιες μεταγγίσεις.
Δεδομένου ότι ο αριθμός των ασθενών που πάσχουν από χρόνια υπερφόρτωση σιδήρου είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται σπάνια. Το Exjade χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 13 Μαρτίου 2002.
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Exjade;
Η θεραπεία με Exjade πρέπει να ξεκινά και να συντηρείται από ιατρούς με εμπειρία στη θεραπεία χρόνιας υπερφόρτωσης σιδήρου λόγω συχνών μεταγγίσεων αίματος. Μόνο οι ασθενείς που δεν έχουν νεφρική δυσλειτουργία μπορούν να λάβουν θεραπεία με Exjade. Η θεραπεία αρχίζει μετά από μετάγγιση στον ασθενή περίπου 100 ml συγκεντρωμένων ερυθρών αιμοσφαιρίων για κάθε κιλό σωματικού βάρους ή όταν υπάρχουν σημάδια υπερφόρτωσης σιδήρου (δηλαδή όταν τα επίπεδα φερριτίνης
ορός, η πρωτεΐνη που αποθηκεύει σίδηρο, υπερβαίνει το 1 mg ανά λίτρο). Η θεραπεία αρχίζει κανονικά με μια δόση των 20 mg ανά κιλό σωματικού βάρους. Ανάλογα με τις μεταγγίσεις του ασθενούς, μπορούν επίσης να χρησιμοποιηθούν αρχικές δόσεις των 10 mg ή 30 mg / kg. Αυτές οι δόσεις προσαρμόζονται στη συνέχεια, εάν είναι απαραίτητο, κάθε τρεις έως έξι μήνες, ανάλογα με την ανταπόκριση του ασθενούς.
Το Exjade πρέπει να λαμβάνεται καθημερινά, κατά προτίμηση ταυτόχρονα, με άδειο στομάχι (τουλάχιστον 30 λεπτά πριν το γεύμα). Ο αριθμός των δισκίων από κάθε συγκέντρωση που αποτελεί τη δόση υπολογίζεται με βάση το σωματικό βάρος του ασθενούς. Τα δισκία διαλύονται με ανάμιξή τους σε ένα ποτήρι νερό ή χυμό φρούτου για να ληφθεί ένα εναιώρημα που μπορεί να πίνει ο ασθενής.
Πώς λειτουργεί το Exjade;
Όταν οι ασθενείς λαμβάνουν επαναλαμβανόμενες μεταγγίσεις για να θεραπεύσουν την αναιμία, τα μεταγγισμένα ερυθρά αιμοσφαίρια φέρνουν σίδηρο στο σώμα. Το σώμα, ωστόσο, δεν έχει φυσικό τρόπο απομάκρυνσης του πλεονάζοντος σιδήρου, το οποίο επομένως τείνει να συσσωρεύεται και, με την πάροδο του χρόνου, μπορεί να βλάψει σημαντικά όργανα όπως η καρδιά ή το συκώτι. Το δραστικό συστατικό στο Exjade, το deferasirox, είναι ένας «χηλικός παράγοντας σιδήρου». Συνδέεται με το σίδηρο που υπάρχει στο σώμα για να σχηματίσει μια ένωση, που ονομάζεται "χηλικό", που μπορεί να εκκρίνεται από το σώμα, κυρίως μέσω των περιττωμάτων. Αυτό βοηθάει στη σωστή υπερφόρτιση του σιδήρου και αποτρέπει τη ζημιά λόγω υπερβολικού σιδήρου
Ποιες μελέτες έχουν γίνει σχετικά με το Exjade;
Οι επιδράσεις του Exjade έχουν δοκιμαστεί σε πειραματικά μοντέλα προτού μελετηθούν σε ανθρώπους. Η κύρια μελέτη αποτελεσματικότητας συνέκρινε το Exjade με δεφεροξαμίνη σε 591 ασθενείς με βαρεία θαλασσαιμία (από τις οποίες περίπου οι μισές ήταν κάτω από την ηλικία των 16 και 56 ήταν κάτω από την ηλικία των έξι). Στη μελέτη τόσο ο γιατρός όσο και ο ασθενής γνώριζαν το φάρμακο που χρησιμοποιήθηκε. Αυτό συμβαίνει επειδή, ενώ το Exjade χορηγείται από το στόμα, η δεφεροξαμίνη λαμβάνεται με υποδόρια έγχυση (μια ένεση που γίνεται πολύ αργά κάτω από το δέρμα) όλη τη νύχτα. Η αποτελεσματικότητα μετρήθηκε εξετάζοντας τα επίπεδα σιδήρου στο ήπαρ πριν και μετά από ένα χρόνο θεραπείας με φάρμακα.
Μια πρόσθετη μελέτη εξέτασε την αποτελεσματικότητα του Exjade σε 184 ασθενείς οι οποίοι δεν μπορούσαν να λάβουν θεραπεία με δεφεροξαμίνη, συμπεριλαμβανομένων των ασθενών με βαριά θαλασσαιμία και άλλων τύπων αναιμίας.
Ποιο είναι το όφελος του Exjade κατά τις μελέτες;
Στο τέλος της κύριας μελέτης, το 53% των ασθενών που έλαβαν Exjade έδειξε επαρκή ανταπόκριση στη θεραπεία, σε σύγκριση με το 66% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με δεφεροξαμίνη. Αυτό σημαίνει ότι το Exjade μπορεί να μην ήταν τόσο αποτελεσματικό όσο το φάρμακο σύγκρισης. Παρόλα αυτά, λαμβάνοντας υπόψη τους 381 ασθενείς που είχαν ιδιαίτερα υψηλά επίπεδα σιδήρου στο ήπαρ κατά την έναρξη της μελέτης και οι οποίοι έλαβαν συγκρίσιμες ποσότητες Exjade ή δεφεροξαμίνης, και τα δύο φάρμακα ήταν αποτελεσματικά. Σε αυτή τη μελέτη, οι ασθενείς ηλικίας κάτω των έξι ετών ήταν πολύ λίγοι για να αποδείξουν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του Exjade σε αυτήν την ηλικιακή ομάδα.
Στην πρόσθετη μελέτη, περισσότεροι από τους μισούς ασθενείς που δεν μπορούσαν να λάβουν θεραπεία με δεφεροξαμίνη είχαν ανταποκριθεί στη θεραπεία με Exjade μετά από ένα έτος, συμπεριλαμβανομένων των ασθενών ηλικίας μεταξύ δύο και πέντε ετών.
Ποιοι είναι οι κίνδυνοι που σχετίζονται με το Exjade;
Η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια του Exjade (εμφανίζεται σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς) είναι η αύξηση της κρεατινίνης του αίματος ( δείκτης προβλημάτων νεφρού). Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Exjade περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Exjade αντενδείκνυται σε άτομα που παρουσιάζουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στο deferasirox ή σε οποιοδήποτε άλλο έκδοχο και σε άτομα με κάθαρση κρεατινίνης (μέτρηση της ικανότητας των νεφρών να εκδιώξουν κρεατινίνη αίματος) λιγότερο από 60 ml ανά λεπτό. Δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με άλλους χηλικούς παράγοντες σιδήρου.
Είναι πολύ σημαντικό οι νεφρικές και ηπατικές λειτουργίες των ασθενών να ελέγχονται με εξετάσεις αίματος πριν από την έναρξη της θεραπείας με Exjade και τακτικά κατά τη διάρκεια της θεραπείας με το φάρμακο. Η δόση πρέπει να είναι ριζότο ή η θεραπεία να διακόπτεται εάν ο ασθενής εμφανίσει νεφρική ή ηπατική νόσο. Το Exjade αντενδείκνυται σε άτομα με σοβαρή ηπατική νόσο, καθώς δεν έχει δοκιμαστεί σε τέτοιους ασθενείς.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Exjade;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) κατέληξε στο συμπέρασμα ότι τα οφέλη του Exjade υπερτερούν των κινδύνων στη θεραπεία της χρόνιας υπερφόρτωσης σιδήρου λόγω συχνών μεταγγίσεων αίματος σε ασθενείς με μείζονα β-θαλασσαιμία. Σε ασθενείς που λαμβάνουν λιγότερο συχνές μεταγγίσεις, το Exjade είναι μια εναλλακτική λύση έναντι της δεφεροξαμίνης, όταν δεν μπορεί να χρησιμοποιηθεί ή είναι ανεπαρκής. Ως εκ τούτου, η επιτροπή συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για αυτό το φαρμακευτικό προϊόν.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή χρήση του Exjade;
Η εταιρεία που είναι υπεύθυνη για την προμήθεια του Exjade υποχρεούται να καταρτίσει φάκελο για τους ιατρούς, ο οποίος θα διανέμεται κατά τη στιγμή της κυκλοφορίας του φαρμάκου, ώστε να διασφαλίζεται ότι, κατά τη συνταγογράφηση του φαρμάκου, γνωρίζουν την ανάγκη παρακολούθησης της υγείας του ασθενούς, τρόπο λειτουργίας των νεφρών. Η εταιρεία θα ετοιμάσει επίσης ένα παρόμοιο αρχείο για τους ασθενείς.
Περισσότερες πληροφορίες για το Exjade
Στις 28 Αυγούστου 2006, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση, για το προϊόν Exjade στη Novartis Europharm Limited.
Η περίληψη της γνώμης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα για το Exjade διατίθεται εδώ.
Για την πλήρη έκδοση της αξιολόγησης (EPAR) του Exjade, κάντε κλικ εδώ.
Τελευταία ενημέρωση της περίληψης: 08-2008.
