Τι είναι το Replagal;
Το Replagal είναι διάλυμα για έγχυση, το οποίο περιέχει τη δραστική ουσία agalsidase alfa.
Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Replagal;
Το Replagal χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών με νόσο Fabry, μια σπάνια κληρονομική πάθηση.
Οι ασθενείς που υποφέρουν από αυτή τη νόσο παρουσιάζουν ανεπάρκεια του ενζύμου άλφα-γαλακτοσιδάση Α. Αυτό το ένζυμο διασπάται κατά κανόνα το λιποειδές globotriaosilceramide (Gb3). Αν το ένζυμο αυτό λείπει, το Gb3 δεν μπορεί να διασπαστεί και να συσσωρευτεί σε κύτταρα, για παράδειγμα στα νεφρικά κύτταρα.
Οι ασθενείς με νόσο Fabry μπορεί να έχουν εκτεταμένα συμπτώματα, συμπεριλαμβανομένων σοβαρών διαταραχών όπως νεφρική ανεπάρκεια, καρδιακά προβλήματα και εγκεφαλικό επεισόδιο.
Δεδομένου ότι ο αριθμός των ασθενών με νόσο Fabry είναι χαμηλός, η ασθένεια αυτή θεωρείται «σπάνια» και στις 8 Αυγούστου 2000 το Replagal χαρακτηρίστηκε «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών).
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Replagal;
Το Replagal πρέπει να χορηγείται υπό την επίβλεψη ενός γιατρού που ειδικεύεται στη θεραπεία της νόσου Fabry ή άλλων κληρονομικών μεταβολικών διαταραχών. Δίνεται ως ενδοφλέβια έγχυση 0.2 mg / kg σωματικού βάρους για 40 λεπτά κάθε 2 εβδομάδες. Σε μερικές μελέτες εξετάστηκε το αποτέλεσμα του Replagal που χορηγήθηκε σε παιδιά και συνεπώς εισηγήθηκε ότι το Replagal μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε παιδιά ηλικίας 7 έως 18 ετών με την ίδια δόση. Οι ασθενείς που έχουν σοβαρά νεφρικά προβλήματα έχουν ελάχιστη ανταπόκριση στη θεραπεία. Το Replagal προορίζεται για μακροχρόνια χρήση.
Πώς λειτουργεί το Replagal;
Το Replagal είναι μια θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων, η οποία είναι μια θεραπεία που παρέχει στους ασθενείς το έλλειμμα του ενζύμου. Το Replagal προορίζεται να αντικαταστήσει το ανθρώπινο ένζυμο άλφα-γαλακτοσιδάση Α, το οποίο στερούνται οι ασθενείς με νόσο Fabry. Η δραστική ουσία του Replagal, agalsidase alfa, είναι ένα αντίγραφο του ανθρώπινου ενζύμου που παράγεται με μια μέθοδο που ονομάζεται "τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA": το ένζυμο παράγεται από ένα κύτταρο στο οποίο έχει εισαχθεί ένα γονίδιο (DNA) το καθιστά ικανό να παράγει το ένζυμο. Αυτό το ένζυμο αντικατάστασης ευνοεί την διάσπαση του Gb3 εμποδίζοντας τη συσσώρευση του στα κύτταρα.
Ποιες μελέτες έχουν γίνει σχετικά με το Replagal;
Το Replagal έχει μελετηθεί σε δύο κλινικές μελέτες, σε σύνολο 40 αρσενικών ασθενών. Το Replagal συγκρίθηκε με εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία). σε μία μελέτη μετρήθηκε η επίδρασή του στον πόνο, ενώ σε άλλη μελέτη εξετάστηκε η επίδρασή του στην εξάλειψη του Gb3 από την αριστερή κοιλία (μυοκάρδιο). Επίσης, διεξήχθη μελέτη σε 15 γυναίκες ασθενείς (φορείς).
Το Replagal έχει επίσης μελετηθεί σε 24 παιδιά ηλικίας μεταξύ έξι και μισών και 18 ετών.
Ποιο είναι το όφελος του Replagal κατά τις μελέτες;
Μετά από 6 μήνες θεραπείας, το Replagal μείωσε σημαντικά τον πόνο σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία σε σύγκριση με αυτούς που έλαβαν εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία). Το Replagal παρήγαγε μια μέση μείωση στη μάζα της αριστερής κοιλίας των 11, 5 g, ενώ οι ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο παρουσίασαν αύξηση 21, 8 g. Αυτά τα αποτελέσματα δείχνουν ότι τα συμπτώματα της νόσου βελτιώνονται ή ότι η ασθένεια παραμένει σταθερή. Στις γυναίκες τα αποτελέσματα ήταν συγκρίσιμα με τα αποτελέσματα που βρέθηκαν στους άνδρες. Τα παιδιά που έλαβαν 6 μήνες θεραπείας με Replagal δεν παρουσίασαν αύξηση της καρδιακής μάζας και τα επίπεδα Gb3 στο αίμα είχαν μειωθεί.
Ποιοι κίνδυνοι σχετίζονται με το Replagal;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (που παρατηρήθηκαν σε περισσότερους από έναν στους 10 ασθενείς κατά τη διάρκεια των μελετών) προκαλούνται από την έγχυση και όχι από το ίδιο το φάρμακο. Αυτά είναι κυρίως ρίγη, πονοκέφαλοι, ναυτία, πυρεξία (πυρετός), ερυθρότητα του προσώπου και κόπωση (κούραση), τα οποία γενικά δεν είναι σοβαρά. Άλλες πολύ συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν πόνο και δυσφορία. Οι παρενέργειες που αναφέρθηκαν στα παιδιά είναι παρόμοιες με εκείνες που παρατηρούνται στους ενήλικες. Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Replagal, βλέπε το φύλλο οδηγιών χρήσης.
Οι ασθενείς που λαμβάνουν Replagal μπορεί να αναπτύξουν αντισώματα (πρωτεΐνες που παράγονται ως αντίδραση στο Replagal, γεγονός που μπορεί να θέσει σε κίνδυνο τη θεραπεία).
Το Replagal δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στην αγκαλσιδάση άλφα ή σε άλλα συστατικά του φαρμάκου.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Replagal;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) αποφάσισε ότι για ασθενείς με νόσο Fabry, η θεραπεία με Replagal μπορεί να αποφέρει μακροχρόνια κλινικά οφέλη. Η CHMP έκρινε ότι τα οφέλη του Replagal υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και εισηγήθηκε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας.
Το Replagal εγκρίθηκε "σε εξαιρετικές περιπτώσεις" επειδή, επειδή χρησιμοποιείται για τη θεραπεία μιας σπάνιας ασθένειας, δεν ήταν δυνατό να ληφθούν λεπτομερέστερες πληροφορίες για το φάρμακο. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMEA) εξετάζει κάθε χρόνο νέες διαθέσιμες πληροφορίες και η παρούσα περίληψη θα ενημερώνεται αναλόγως.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμα για το Replagal;
Η εταιρεία που παράγει το Replagal θα διεξαγάγει περαιτέρω μελέτες για το φάρμακο, ειδικά για την απόκτηση των αποτελεσμάτων 5 ετών θεραπείας, άλλων δόσεων, δόσεων συντήρησης και μελετών για τα παιδιά.
Περισσότερες πληροφορίες για την Replagal
Στις 3 Αυγούστου 2001, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε στην TKT Europe AB άδεια κυκλοφορίας, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση, στην Replagal. Η άδεια κυκλοφορίας ανανεώθηκε στις 3 Αυγούστου 2006. Για την καταχώριση της ονομασίας του φαρμάκου ως ορφανού φαρμάκου, κάντε κλικ εδώ.
Για το πλήρες EPAR του Replagal, κάντε κλικ εδώ.
Τελευταία ενημέρωση της περίληψης: 02-2007
