Τι είναι το Holoclar και για ποιο λόγο χρησιμοποιείται;
Το Holoclar είναι μια θεραπεία που περιέχει βλαστικά κύτταρα, τα οποία χρησιμοποιούνται για την αντικατάσταση κατεστραμμένων κυττάρων στην επιφάνεια (επιθήλιο) του κερατοειδούς, τη διαφανή μεμβράνη που καλύπτει την ίριδα (το έγχρωμο τμήμα του ματιού). Χρησιμοποιείται σε ενήλικες ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή ανεπάρκεια στελεχιαίων κυττάρων που προκαλούνται από οφθαλμικά εγκαύματα (συμπεριλαμβανομένων χημικών εγκαυμάτων). Οι ασθενείς με αυτήν την πάθηση δεν έχουν επαρκή αριθμό στελεχιαίων βλαστοκυττάρων, τα οποία κανονικά παρεμβαίνουν στη διαδικασία αναγέννησης του κερατοειδούς, αντικαθιστώντας τα εξωτερικά κερατοειδή κύτταρα που έχουν υποστεί βλάβη και ηλικία. Το Holoclar είναι ένας τύπος φαρμάκου προηγμένης θεραπείας που ονομάζεται «προϊόν μηχανικής ιστών», ένας τύπος φαρμάκου που περιέχει κύτταρα που λαμβάνονται από το κενό του ασθενούς (στις γωνίες του κερατοειδούς) και στη συνέχεια αναπτύσσονται στο εργαστήριο έτσι ώστε να μπορούν να χρησιμοποιηθούν για την επιδιόρθωση της επιφάνειας κατεστραμμένο κερατοειδές. Επειδή ο αριθμός των ασθενών με ανεπάρκεια στεφανιαίων κυττάρων είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το Holoclar χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 7 Νοεμβρίου 2008.
Πώς χρησιμοποιείται το Holoclar;
Το Holoclar πρέπει να χρησιμοποιείται μόνο σε νοσοκομειακό περιβάλλον, από κατάλληλα εκπαιδευμένο και εξειδικευμένο οφθαλμικό χειρουργό και θα πρέπει να χορηγείται μόνο σε ασθενείς των οποίων τα άσθια κύτταρα έχουν χρησιμοποιηθεί για την παρασκευή του φαρμάκου. Στην πρώτη φάση της θεραπείας, ένα μικρό κομμάτι υγιούς ιστού ιστού (περίπου 1 '2 mm2) λαμβάνεται από τον ασθενή σε νοσοκομειακό περιβάλλον, το οποίο αποστέλλεται την ίδια ημέρα στον κατασκευαστή του φαρμάκου. Ακολούθως, τα κύτταρα ιστού αναπτύσσονται στο εργαστήριο και καταψύχονται έως ότου επιβεβαιωθεί η ημερομηνία χειρουργικής επέμβασης. Τα αποψυγμένα κύτταρα χρησιμοποιούνται για την παραγωγή του Holoclar, τα οποία αναπτύσσονται σε μια μεμβράνη που αποτελείται από μια πρωτεΐνη που ονομάζεται φιμπρίνη. Το Holoclar, το οποίο αποτελείται από κύτταρα και τη μεμβράνη, αποστέλλεται πίσω στο νοσοκομείο, όπου εμφυτεύεται αμέσως στο μάτι του ασθενούς κατά τη διάρκεια της χειρουργικής επέμβασης. Μετά την αφαίρεση του ιστού του ιστού, οι ασθενείς πρέπει να υποβληθούν σε θεραπεία με αντιβιοτικά για την πρόληψη της μόλυνσης του οφθαλμού. Μετά τη χειρουργική επέμβαση, ο ασθενής πρέπει να αντιμετωπιστεί με αντιβιοτικά και με κατάλληλο αντιφλεγμονώδες φάρμακο. Το Holoclar προορίζεται για μία μόνο θεραπεία. Η θεραπεία μπορεί να επαναληφθεί εάν ο θεράπων ιατρός το κρίνει απαραίτητο. Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος (επίσης τμήμα της EPAR).
Πώς λειτουργεί το Holoclar;
Το δραστικό συστατικό στο Holoclar είναι τα λεμφαδένια κύτταρα του ασθενούς, τα οποία περιλαμβάνουν κύτταρα που λαμβάνονται από την επιφάνεια του κερατοειδούς και τα βλαστικά βλαστοκύτταρα που αναπτύσσονται στο εργαστήριο. Πριν από τη χρήση του Holoclar, ο κατεστραμμένος ιστός πρέπει να αφαιρεθεί από την επιφάνεια του κερατοειδούς του οφθαλμού που έχει προσβληθεί. Μόλις εμφυτευθούν στο μάτι, τα κερατοειδή κύτταρα του Holoclar συμβάλλουν στην αντικατάσταση της επιφάνειας του κερατοειδούς χιτώνα, ενώ τα άσωμα βλαστοκύτταρα δρουν ως δεξαμενή νέων κυττάρων, τα οποία αναγεννάνουν συνεχώς τον κερατοειδή
Ποιο είναι το όφελος του Holoclar κατά τις μελέτες;
Ως μέρος μιας αναδρομικής μελέτης που πραγματοποιήθηκε με προηγούμενα κλινικά δεδομένα, έχει αποδειχθεί ότι το Holoclar είναι αποτελεσματικό στην αναγέννηση σταθερής επιφάνειας του κερατοειδούς σε άτομα με μέτρια έως σοβαρή ανεπάρκεια στελεχιαίων κυττάρων που προκαλούνται από εγκαύματα. Ένα χρόνο μετά την εμφύτευση με το Holoclar, το εμφύτευμα θεωρήθηκε επιτυχές σε 75 από τους 104 ασθενείς που μελετήθηκαν (72%), με βάση την παρουσία σταθερής επιφάνειας του κερατοειδούς χωρίς επιφανειακά ελαττώματα και με περιορισμένη εισβολή των νέων αιμοφόρων αγγείων (χαρακτηριστικό χαρακτηριστικό της ανεπάρκειας στελεχιαίων κυττάρων). Έχουν παρατηρηθεί επίσης μειώσεις των συμπτωμάτων των ασθενών, συμπεριλαμβανομένου του πόνου και της φλεγμονής, καθώς και βελτιώσεις στην όραση.
Ποιοι κίνδυνοι σχετίζονται με το Holoclar;
Η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια του Holoclar (που μπορεί να επηρεάσει περισσότερους από 1 στους 10 ανθρώπους) είναι η βλεφαρίτιδα (φλεγμονή του βλεφάρου). Για τον πλήρη κατάλογο των ανεπιθύμητων ενεργειών και περιορισμών, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Holoclar;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού έκρινε ότι η θεραπεία με Holoclar ήταν αποτελεσματική στην αποκατάσταση υγιεινών επιφανειών του κερατοειδούς σε ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή ανεπάρκεια στελεχιαίων κυττάρων που προκαλείται από εγκαύματα καθώς και στη βελτίωση των συμπτωμάτων και την άποψη. Η επιτροπή είναι της γνώμης ότι οι μέτριες έως σοβαρές μορφές ανεπάρκειας βλαστικών κυττάρων αντιπροσωπεύουν σοβαρές καταστάσεις που, εάν αφεθούν χωρίς θεραπεία, μπορούν να οδηγήσουν σε σοβαρή μείωση ή ολική απώλεια όρασης. Δεδομένου ότι οι παρενέργειες της θεραπείας με Holoclar είναι γενικά διαχειρίσιμες, η CHMP έκρινε ότι τα οφέλη της Holoclar υπερβαίνουν τους κινδύνους και συνέστησε να εγκριθεί για χρήση στην ΕΕ. Το συμπέρασμα σχετικά με τον λόγο κινδύνου / οφέλους του Holoclar βασίζεται στα αποτελέσματα δύο αναδρομικών μελετών (που διεξήχθησαν με τη χρήση προηγούμενων κλινικών δεδομένων). Η εταιρεία θα παράσχει πρόσθετα δεδομένα από μια μελέτη προοπτικής (η οποία καταγράφει τα αποτελέσματα κατά τη διάρκεια της μελέτης). Ως εκ τούτου, Holoclar έχει λάβει "υπό όρους έγκριση". Αυτό σημαίνει ότι στο μέλλον θα είναι διαθέσιμες περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το φάρμακο, τις οποίες η εταιρεία οφείλει να παράσχει. Κάθε χρόνο ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων θα εξετάσει τις νέες διαθέσιμες πληροφορίες και η παρούσα περίληψη θα ενημερωθεί αναλόγως.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμα για το Holoclar;
Δεδομένου ότι έχει εκδοθεί υπό όρους έγκριση για το Holoclar, η εταιρεία που εμπορεύεται το Holoclar θα παράσχει πρόσθετα δεδομένα για το φάρμακο. Ειδικότερα, η εταιρεία θα παράσχει στοιχεία σχετικά με τους κινδύνους και τα οφέλη του Holoclar από μια προοπτική κλινική μελέτη.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Holoclar;
Έχει αναπτυχθεί σχέδιο διαχείρισης κινδύνου για να διασφαλιστεί ότι το Holoclar χρησιμοποιείται με τον ασφαλέστερο δυνατό τρόπο. Με βάση αυτό το σχέδιο, οι πληροφορίες για την ασφάλεια συμπεριλήφθηκαν στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών για το Holoclar, συμπεριλαμβανομένων των κατάλληλων προφυλάξεων που πρέπει να ακολουθούνται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς. Επιπλέον, η εταιρεία που παράγει Holoclar θα παράσχει στους επαγγελματίες του τομέα υγειονομικής περίθαλψης ενημερωτικό υλικό σχετικά με την ασφαλή χρήση του φαρμάκου, συμπεριλαμβανομένων πληροφοριών σχετικά με την επιλογή και παρακολούθηση των ασθενών στο τέλος της μελέτης καθώς και σχετικά με τις ανεπιθύμητες ενέργειες. Θα παρέχονται επίσης πληροφοριακά υλικά σε ασθενείς που υποβάλλονται σε θεραπεία. Περισσότερες πληροφορίες διατίθενται στην περίληψη του σχεδίου διαχείρισης κινδύνου
Περισσότερες πληροφορίες για το Holoclar
Στις 17 Φεβρουαρίου 2015, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για το Holoclar, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία Holoclar, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας. Η περίληψη της γνώμης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα που σχετίζεται με το Holoclar διατίθεται στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.Europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Σήμανση των σπάνιων ασθενειών. Τελευταία ενημέρωση αυτής της σύνοψης: 02-2015.
