Τι είναι το Pheburane - φαινυλοβουτυρικό νάτριο;
Το Pheburane είναι φάρμακο που περιέχει τη δραστική ουσία φαινυλοβουτυρικό νάτριο . Χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών που πάσχουν από διαταραχές που σχετίζονται με τον κύκλο ουρίας. Αυτοί οι ασθενείς δεν είναι σε θέση να εξαλείψουν τα υπολείμματα αζώτου από το σώμα επειδή δεν διαθέτουν κάποια ένζυμα που κανονικά βρίσκονται στο ήπαρ. Στο σώμα, τα αζωτούχα υπολείμματα βρίσκονται υπό μορφή αμμωνίας, η οποία είναι τοξική όταν συσσωρεύεται, ειδικά για τον εγκέφαλο. Το Pheburane χρησιμοποιείται σε ασθενείς που δεν διαθέτουν ένα ή περισσότερα από τα ακόλουθα ένζυμα: συνθετάση καρβαμυλ φωσφορικού άλατος, τρανκαρβαμυλάση ορνιθίνης ή συνθετάση αργινινοσουκκινικού άλατος. Μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε ασθενείς με τις ακόλουθες μορφές νόσου:
- "νόσος πρώιμης εμφάνισης" σε ασθενείς που παρουσιάζουν πλήρη έλλειψη ενός ή περισσοτέρων από αυτά τα ένζυμα κατά τους πρώτους μήνες της ζωής τους.
- ασθενειών με καθυστερημένη έναρξη σε ασθενείς που παρουσιάζουν μερική έλλειψη ενός ή περισσότερων από αυτά τα ένζυμα μετά την ηλικία ενός μηνός και είχαν υψηλά επίπεδα αμμωνίας που έχουν επηρεάσει την εγκεφαλική δραστηριότητα.
Το Pheburane είναι ένα υβριδικό φάρμακο. Αυτό σημαίνει ότι είναι παρόμοιο με ένα «φάρμακο αναφοράς» που περιέχει το ίδιο δραστικό συστατικό, αλλά οι κόκκοι Pheburane είναι διαθέσιμοι σε χαμηλότερη δόση και περιέχουν διαφορετικά έκδοχα (αδρανή συστατικά) για να καλύψουν τη δυσάρεστη γεύση του δραστικού συστατικού. Το φάρμακο αναφοράς για το Pheburane είναι το Ammonaps.
Πώς χρησιμοποιείται το Pheburane - φαινυλοβουτυρικό νάτριο;
Το Pheburane διατίθεται σε κόκκους (483 mg / g). Μπορεί να ληφθεί μόνο με ιατρική συνταγή. η θεραπεία πρέπει να ακολουθείται από γιατρό με εμπειρία στη θεραπεία ασθενών που υποφέρουν από διαταραχές του κύκλου της ουρίας. Το Pheburane πρέπει να συνδυαστεί με δίαιτα χαμηλής περιεκτικότητας σε πρωτεΐνες για τη μείωση της πρόσληψης αζώτου. Η ημερήσια δόση του Pheburane προσαρμόζεται ξεχωριστά για κάθε ασθενή και εξαρτάται από τη διατροφή, το ύψος και το βάρος του ασθενούς. Για τον προσδιορισμό της ακριβούς ημερήσιας δόσης είναι απαραίτητες τακτικές εξετάσεις αίματος. Η ημερήσια δόση του Pheburane πρέπει να χωρίζεται σε ίδιες ποσότητες και να χορηγείται με κάθε γεύμα. Οι κόκκοι μπορούν να πασπαλιστούν πάνω στο φαγητό αμέσως πριν καταπιούν ή τοποθετηθούν στο στόμα και αμέσως να καταποθούν με ένα ποτό. Το Pheburane μπορεί να είναι μια μακροχρόνια θεραπεία εκτός εάν ο ασθενής έχει επιτυχή μεταμόσχευση ήπατος.
Πώς λειτουργεί το Pheburane - φαινυλοβουτυρικό νάτριο;
Κάθε πρωτεΐνη φέρει άζωτο στο σώμα. το άζωτο στη συνέχεια μετατρέπεται σε αμμωνία. Οι ασθενείς που πάσχουν από διαταραχές του κύκλου ουρίας δεν μπορούν να εξαλείψουν την αμμωνία από το σώμα, επομένως μπορεί να φτάσουν σε υψηλά επίπεδα, γεγονός που μπορεί να προκαλέσει σοβαρά προβλήματα, συμπεριλαμβανομένης της αναπηρίας, εγκεφαλικού τραύματος και θανάτου. Το δραστικό συστατικό στο Pheburane, το φαινυλοβουτυρικό νάτριο, μετασχηματίζεται στον οργανισμό σε μια ουσία που ονομάζεται φαινυλοξικό. Το φαινυλοξικό οξύ συνδυάζεται με το αμινοξύ γλουταμίνη, το οποίο περιέχει άζωτο, για να σχηματίσει μια ουσία που μπορεί να απομακρυνθεί από το σώμα από τους νεφρούς. Αυτό επιτρέπει τη μείωση των επιπέδων αζώτου στο σώμα, μειώνοντας το επίπεδο της παραγόμενης αμμωνίας
Ποιες μελέτες έχουν πραγματοποιηθεί σχετικά με το Pheburane - φαινυλοβουτυρικό νάτριο;
Οι μελέτες ασθενών περιορίστηκαν σε δοκιμές για να αποδειχθεί ότι το Pheburane είναι βιοϊσοδύναμο με το φάρμακο αναφοράς Ammonaps. Δύο φάρμακα είναι βιοϊσοδύναμα όταν παράγουν τα ίδια επίπεδα δραστικού συστατικού στο σώμα.
Ποια είναι τα οφέλη και οι κίνδυνοι του Pheburane - φαινυλοβουτυρικού νατρίου;
Επειδή το Pheburane είναι υβριδικό φάρμακο βιοϊσοδύναμο με το φάρμακο αναφοράς, τα οφέλη και οι κίνδυνοι θεωρούνται ότι είναι το ίδιο με το φάρμακο αναφοράς.
Γιατί εγκρίθηκε το φαινυλοβουτυρικό νάτριο Pheburane;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού κατέληξε στο συμπέρασμα ότι το Pheburane έχει αποδειχθεί ότι έχει παρόμοια ποιότητα και ότι είναι βιοϊσοδύναμο με το Ammonaps. Ως εκ τούτου, η CHMP θεώρησε ότι, όπως στην περίπτωση του Ammonaps, τα οφέλη υπερτερούν των κινδύνων που εντοπίστηκαν και συνιστάται να εγκριθεί η χρήση του Pheburane στην ΕΕ.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του φαινυλοβουτυρικού νατρίου Pheburane;
Στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών για το Pheburane περιλαμβάνονται πληροφορίες για την ασφάλεια, συμπεριλαμβανομένων των κατάλληλων προφυλάξεων που πρέπει να ακολουθούνται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς.
Άλλες πληροφορίες σχετικά με το Pheburane - φαινυλοβουτυρικό νάτριο
Στις 31 Ιουλίου 2013, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για το Pheburane, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Pheburane, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας. Τελευταία ενημέρωση της περίληψης αυτής: 08-2013.
