Τι είναι το Naglazyme;
Το Naglazyme είναι διάλυμα για έγχυση (στάγδην σε φλέβα). Περιέχει τη δραστική ουσία galsulfase.
Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Naglazyme;
Το Naglazyme χρησιμοποιείται στη θεραπεία ασθενών με βλεννοπολυσακχαρίδωση VI (σύνδρομο MPS VI ή Maroteaux-Lamy). Αυτή η ασθένεια προκαλείται από την έλλειψη ενός ενζύμου που ονομάζεται αρυλοσουλφατάση Β, που είναι απαραίτητο για τη διάσπαση ουσιών στο σώμα που είναι γνωστές ως γλυκοζαμινογλυκάνες (GAGs). Εάν το ένζυμο δεν υπάρχει, τα GAGs δεν μπορούν να διασπαστούν και να συσσωρευτούν σε κύτταρα. Έτσι εμφανίζονται τα σημάδια της νόσου, τα πιο προφανή από τα οποία είναι μικρός ανάστημα, μεγάλο κεφάλι και δυσκολία στο περπάτημα. Η ασθένεια συνήθως διαγνωρίζεται σε παιδιά ηλικίας μεταξύ ενός και πέντε ετών.
Δεδομένου ότι ο αριθμός των ασθενών με MPS VI είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται "σπάνια". Το Naglazyme χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται για σπάνιες ασθένειες) στις 14 Φεβρουαρίου 2001.
Πώς χρησιμοποιείται το Naglazyme;
Η θεραπεία με Naglazyme θα πρέπει να επιβλέπεται από γιατρό με εμπειρία στη διαχείριση ασθενών με MPS VI ή παρόμοιες ασθένειες. Πρέπει να χορηγείται με την παρουσία εξοπλισμού ανάνηψης σε περίπτωση έκτακτης ανάγκης.
Το Naglazyme χορηγείται ως έγχυση τεσσάρων ωρών μία φορά την εβδομάδα. Πριν από κάθε έγχυση, οι ασθενείς θα πρέπει να λάβουν αντιισταμινικό για να μειώσουν τον κίνδυνο αλλεργικών αντιδράσεων και μπορεί επίσης να λάβουν ένα φάρμακο για την πρόληψη πυρετού. Παρόλο που οι ασθενείς ηλικίας κάτω των πέντε ετών δεν συμπεριλήφθηκαν στην κύρια μελέτη του Naglazyme, είναι σημαντικό να αντιμετωπίζονται σαν να είχαν σοβαρή μορφή MPS VI.
Πώς λειτουργεί το Naglazyme;
Το Naglazyme είναι μια θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων. Η θεραπεία αντικατάστασης ενζύμων παρέχει στους ασθενείς το ένζυμο που τους λείπει. Η δραστική ουσία του Naglazyme, η γαλσουφάση, είναι ένα αντίγραφο του ανθρώπινου ενζύμου αρυλοσουλφατάση Β. Το Naglazyme βοηθά στη διάσπαση των GAG και στην παρεμπόδιση της συσσώρευσής τους σε κύτταρα. Αυτό μπορεί να βελτιώσει τα συμπτώματα του MPS VI, συμπεριλαμβανομένης της απόστασης που μπορούν να περπατήσουν τα άτομα με αυτή τη νόσο. Η γαλσουλφάση παράγεται με μια μέθοδο γνωστή ως «τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA»: αποτελείται από ένα κύτταρο στο οποίο έχει εισαχθεί ένα γονίδιο (DNA) που το καθιστά ικανό να παράγει το ένζυμο.
Ποιες μελέτες εκπονήθηκαν για το Naglazyme;
Το Naglazyme συγκρίθηκε με ένα εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία) σε μία κύρια μελέτη με 39 ασθενείς με MPS VI ηλικίας μεταξύ πέντε και 29 ετών. Ο κύριος δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας ήταν η απόσταση που οι ασθενείς μπορούσαν να περπατήσουν μετά από 24 εβδομάδες θεραπείας.
Ποιο είναι το όφελος του Naglazyme κατά τις μελέτες;
Το Naglazyme ήταν πιο αποτελεσματικό από το εικονικό φάρμακο. Μετά από 24 εβδομάδες θεραπείας, η μέση απόσταση
ταξίδεψε σε 12 λεπτά αυξήθηκε κατά 109 μέτρα σε ασθενείς που έλαβαν Naglazyme και κατά 18 μέτρα σε ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Naglazyme;
Στις μελέτες, οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν με το Naglazyme (εμφανίζονται σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς) ήταν: αυχενική κεφαλαλγία, δύσπνοια (δυσκολία στην αναπνοή), γενικές αντιδράσεις στον πόνο και στην έγχυση (όπως πυρετός, εξάνθημα και κνίδωση). Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Naglazyme περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Naglazyme δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στη γαλσουλτάση ή σε οποιοδήποτε άλλο από τα συστατικά.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Naglazyme;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) διαπίστωσε ότι, σε σύγκριση με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο, η θεραπεία με Naglazyme σε ασθενείς με MPS VI προσφέρει οφέλη όπως, για παράδειγμα, βελτιωμένη κινητικότητα. Το Naglazyme βελτιώνει μόνο ελαφρώς τα συμπτώματα του MPS VI. δεδομένου ότι πρόκειται για σοβαρή ασθένεια και επειδή δεν υπάρχουν εναλλακτικές θεραπείες για τους περισσότερους ασθενείς με αυτή τη νόσο, η CHMP έκρινε ότι τα οφέλη του Naglazyme είναι μεγαλύτερα από τους κινδύνους του όσον αφορά τη μακροχρόνια θεραπεία αντικατάστασης ενζύμων σε διαγνωσμένους ασθενείς επιβεβαιώθηκε από το MPS VI. Η επιτροπή εισηγήθηκε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το Naglazyme. Το Naglazyme εγκρίθηκε σε "εξαιρετικές περιπτώσεις". Αυτό σημαίνει ότι δεδομένου ότι η ασθένεια είναι σπάνια, δεν κατέστη δυνατόν να ληφθούν πλήρεις πληροφορίες για το Naglazyme. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων θα επανεξετάζει ετησίως κάθε νέα πληροφορία που θα είναι διαθέσιμη για το φάρμακο και, εάν είναι απαραίτητο, η παρούσα περίληψη θα ενημερωθεί.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμα στο Naglazyme;
Η εταιρεία που παρασκευάζει το Naglazyme διεξάγει μελέτες για να εξετάσει τη μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του Naglazyme σε έγκυες και θηλάζουσες γυναίκες και σε παιδιά ηλικίας κάτω των πέντε ετών, για να διαπιστώσει αν αναπτύσσουν αντισώματα (πρωτεΐνες που παράγονται στο σώμα απόκριση στην πρόσληψη Naglazyme που θα μπορούσε να επηρεάσει την ανταπόκριση στη θεραπεία) και να ελέγξει για παρενέργειες του φαρμάκου. Επιπλέον, η κατασκευαστική εταιρεία πραγματοποιεί μελέτες για τον προσδιορισμό της βέλτιστης δόσης που πρέπει να χορηγείται στους ασθενείς τακτικά σε μακροπρόθεσμη βάση.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για τη μείωση του κινδύνου που σχετίζεται με το Naglazyme;
Η εταιρεία που παρασκευάζει το Naglazyme έχει υιοθετήσει ένα σχέδιο για την παρακολούθηση της ασφάλειας και της μακροπρόθεσμης αποτελεσματικότητας του φαρμάκου, συλλέγοντας όλα τα απαραίτητα δεδομένα από τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με αυτό.
Περισσότερες πληροφορίες για το Naglazyme:
Στις 24 Ιανουαρίου 2006, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση, στην Naglazyme στην BioMarin Europe Limited.
Για μια σύνοψη της γνώμης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα, κάντε κλικ εδώ.
Για την πλήρη έκδοση EPAR του Naglazyme, κάντε κλικ εδώ.
Τελευταία ενημέρωση αυτής της περίληψης: 05-2009.
