Τι είναι το Ocaliva - το obeticolic acid και για το τι χρησιμοποιείται για αυτό;
Το Ocaliva χρησιμοποιείται στη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ηπατική νόσο γνωστή ως πρωτοπαθής χολάνη της χοληδόχου κύστης, μια αυτοάνοση κατάσταση στην οποία σταδιακά καταστρέφονται μικρές χολικές αγωγές στο ήπαρ. Αυτοί οι αγωγοί φέρουν ένα υγρό που ονομάζεται χολή από το ήπαρ έως το έντερο, όπου χρησιμοποιείται για να βοηθήσει στην πέψη των λιπών. Ως αποτέλεσμα της βλάβης στους αγωγούς, η χολή συσσωρεύεται στο ήπαρ προκαλώντας βλάβη στον ιστό του ήπατος. Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε ουλές και ηπατική ανεπάρκεια και μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο καρκίνου του ήπατος.
Το Ocaliva περιέχει το δραστικό συστατικό υποκλειστικό οξύ. Αυτό χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με άλλο φάρμακο ursodeoxycholic acid (UDCA), σε ασθενείς που δεν ανταποκρίνονται επαρκώς στην UDCA μόνο και μόνο σε ασθενείς που δεν μπορούν να λάβουν UDCA.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με πρωτογενή χοληφόρα χολαγγειίτιδα είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το «Ocaliva» χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 27 Ιουλίου 2010.
Πώς χρησιμοποιείται το Ocaliva - Οψικολικό οξύ;
Το Ocaliva διατίθεται ως δισκία (5 και 10 mg) και μπορεί να ληφθεί μόνο με ιατρική συνταγή. Η συνιστώμενη δόση έναρξης είναι 5 mg μία φορά την ημέρα. Εάν το Ocaliva είναι καλά ανεκτό μετά από έξι μήνες, η δόση μπορεί να αυξηθεί στα 10 mg μία φορά την ημέρα. Οι δόσεις μπορεί να μειωθούν ή η θεραπεία μπορεί να χρειαστεί να διακοπεί σε ασθενείς που παρουσιάζουν ανυπόφορη κνησμό (πιθανή παρενέργεια του Ocaliva).
Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Πώς λειτουργεί το Ocaliva - το Obeticolic acid;
Το δραστικό συστατικό στο Ocaliva, ένα λιπαρό οξύ, είναι μια τροποποιημένη μορφή χολικού οξέος (τα χολικά οξέα είναι τα κύρια συστατικά της χολής). Λειτουργεί κυρίως με δέσμευση σε υποδοχείς στο ήπαρ και το έντερο (υποδοχείς X-φαινοειδών) που ελέγχουν την παραγωγή χολής. Με την προσκόλληση σε αυτούς τους υποδοχείς, το Ocaliva μειώνει την παραγωγή χολής στο ήπαρ, εμποδίζοντας τη συσσώρευση και την καταστροφή του ιστού του ήπατος.
Ποιο είναι το όφελος που έδειξε το Ocaliva - το τερεφθαλικό οξύ κατά τις μελέτες;
Το Ocaliva συγκρίθηκε με το εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία) σε μία κύρια μελέτη που περιελάμβανε 217 ενήλικες με πρωτοπαθή χολάνη της χοληστερόλης οι οποίοι είχαν λάβει UDCA για τουλάχιστον 1 χρόνο ή που δεν μπορούσαν να λάβουν UDCA. Ο δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας βασίστηκε στον αριθμό των ασθενών των οποίων τα επίπεδα στο αίμα των ουσιών όπως η χολερυθρίνη και η ALP (δείκτες ηπατικής βλάβης) μειώθηκαν τουλάχιστον κατά 15% (για την ALP) και κάτω από μια ορισμένη τιμή που θεωρείται κανονική (για χολερυθρίνη) μετά από 1 χρόνο θεραπείας.
Η μελέτη έδειξε ότι το Ocaliva ήταν πιο αποτελεσματικό από το εικονικό φάρμακο στη μείωση των επιπέδων χολερυθρίνης και ALP στο αίμα μειώνοντας την απαιτούμενη δόση σε 47% (34 από 73) των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Ocaliva 10 mg και σε 46% (32 70) των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με αυξανόμενες δόσεις Ocaliva (5 mg έως 10 mg), σε σύγκριση με 10% (7 από 73) των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Ποιοι είναι οι κίνδυνοι που σχετίζονται με το Ocaliva - Οψικολικό οξύ;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Ocaliva είναι φαγούρα (που μπορεί να επηρεάσουν περισσότερους από 6 στους 10 ανθρώπους) και κόπωση (που μπορεί να επηρεάσουν περισσότερους από 2 στους 10 ανθρώπους). Ο κνησμός είναι επίσης η πιο συχνή παρενέργεια που μπορεί να οδηγήσει σε αναστολή της θεραπείας. Στις περισσότερες περιπτώσεις παρατηρήθηκε κνησμός στον πρώτο μήνα της θεραπείας, που τείνει να επιλυθεί με την πάροδο του χρόνου, ενώ συνεχίζεται η θεραπεία. Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Ocaliva περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Ocaliva δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε ασθενείς που έχουν αποκλειστεί πλήρως τους χολικούς πόρους. Για τον πλήρη κατάλογο των περιορισμών, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Για ποιο λόγο εγκρίθηκε το Ocaliva - Obeticolic Acid;
Οι ασθενείς με πρωτοπαθή χολάνη της χολής έχουν περιορισμένες επιλογές θεραπείας. Το Ocaliva έχει αποδειχθεί ότι μειώνει τα επίπεδα χολερυθρίνης και ALP στο αίμα σε ασθενείς με πρωτοπαθή χολάνη της χοληφόρου, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που δεν μπορούσαν να υποβληθούν σε θεραπεία με UDCA. Οι μειώσεις της χολερυθρίνης και της ALP βρέθηκαν να είναι ενδεικτικές μιας βελτίωσης της κατάστασης του ήπατος. Ωστόσο, τα κλινικά οφέλη του Ocaliva πρέπει να αποδειχθούν σε περαιτέρω μελέτες. Το προφίλ ασφάλειας του φαρμάκου θεωρήθηκε ευνοϊκό, με ανεπιθύμητες ενέργειες που ήταν ανεκτές και διαχειρίσιμες με υποστηρικτική θεραπεία (για παράδειγμα, κνησμό) και προσαρμογές της δόσης. Συνεπώς, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού αποφάσισε ότι τα οφέλη της Ocaliva υπερβαίνουν τους κινδύνους και συνέστησε την έγκρισή της για χρήση στην ΕΕ.
Η Ocaliva έχει λάβει "υπό όρους έγκριση". Αυτό σημαίνει ότι στο μέλλον θα είναι διαθέσιμες περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το φάρμακο, τις οποίες η εταιρεία οφείλει να παράσχει. Κάθε χρόνο ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων θα εξετάσει τις νέες διαθέσιμες πληροφορίες και η παρούσα περίληψη θα ενημερωθεί αναλόγως.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμη για το Ocaliva;
Δεδομένου ότι έχει εκδοθεί υπό όρους έγκριση για την Ocaliva, η εταιρεία που διαθέτει στην αγορά το Ocaliva θα παράσχει πρόσθετα δεδομένα από δύο μελέτες για να επιβεβαιώσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του φαρμάκου. Η πρώτη μελέτη έχει σχεδιαστεί για να αποδείξει το κλινικό όφελος του Ocaliva, ενώ η δεύτερη μελέτη θα αξιολογήσει τα οφέλη του Ocaliva σε ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή ηπατική νόσο.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Ocaliva - Obeticolic acid;
Οι συστάσεις και οι προφυλάξεις που πρέπει να ακολουθούνται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς για το Ocaliva για ασφαλή και αποτελεσματική χρήση έχουν συμπεριληφθεί στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Λοιπές πληροφορίες για το Ocaliva - Οψικολικό οξύ
Η πλήρης δημόσια έκθεση αξιολόγησης (EPAR) για το Ocaliva διατίθεται στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Ευρωπαϊκές εκθέσεις αξιολόγησης. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με το Ocaliva, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας.
Η περίληψη της γνώμης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα που σχετίζεται με το Ocaliva διατίθεται στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Σήμανση των σπάνιων ασθενειών.
