Τι είναι το Atryn;
Το Atryn είναι σκόνη για την παρασκευή διαλύματος προς έγχυση (στάγδην σε φλέβα), που περιέχει τη δραστική ουσία αντιθρομβίνη άλφα.
Σε τι χρησιμοποιείται το Atryn;
Το Atryn χρησιμοποιείται σε ασθενείς με "συγγενή ανεπάρκεια αντιθρομβίνης" (κληρονομική ανεπάρκεια της πρωτεΐνης αντιθρομβίνης). Χρησιμοποιείται σε ασθενείς που υποβάλλονται σε χειρουργική επέμβαση, στην πρόληψη προβλημάτων που οφείλονται στον σχηματισμό θρόμβων αίματος στα αγγεία. Το Atryn χορηγείται συνήθως μαζί με ηπαρίνη (άλλο αντιπηκτικό φάρμακο).
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Atryn;
Η θεραπεία με το Atryn πρέπει να ξεκινάει μόνο από γιατρούς με εμπειρία στη θεραπεία ασθενών με συγγενή ανεπάρκεια αντιθρομβίνης. Ο στόχος είναι να αποκατασταθεί ένα φυσιολογικό επίπεδο δράσης αντιθρομβίνης κατά την περίοδο κατά την οποία ο ασθενής διακινδυνεύει τον σχηματισμό θρόμβων αίματος. Ο γιατρός πρέπει να υπολογίσει τις δόσεις που πρέπει να χορηγηθούν λαμβάνοντας υπόψη τόσο το βάρος του ασθενούς όσο και το επίπεδο αντιθρομβίνης του.
Η πρώτη έγχυση υψηλής δόσης διαρκεί 15 λεπτά. Ακολουθεί συνεχής έγχυση με χαμηλότερη δόση, κατά τη διάρκεια της οποίας οι ασθενείς πρέπει να παρακολουθούνται συνεχώς ρυθμίζοντας τον ρυθμό έγχυσης έτσι ώστε η δραστικότητα της αντιθρομβίνης να είναι τουλάχιστον 80% του φυσιολογικού επιπέδου για τη διάρκεια της θεραπείας. Για λεπτομερέστερες οδηγίες, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Πώς λειτουργεί το Atryn;
Το Atryn είναι ένας αντιπηκτικός παράγοντας. Η δραστική ουσία του Atryn, η αντιθρομβίνη άλφα, είναι ένα αντίγραφο της πρωτεΐνης αντιθρομβίνης που απαντάται φυσιολογικά στο αίμα, η οποία παράγεται με την τεχνική "ανασυνδυασμένου ϋΝΑ". Εξάγεται από γάλα κατσίκας στο οποίο έχει εισαχθεί ένα γονίδιο (DNA) το οποίο το καθιστά ικανό να παράγει την ανθρώπινη πρωτεΐνη στο γάλα του.
Στο σώμα, η αντιθρομβίνη αποκλείει τη θρομβίνη, μια ουσία που παίζει κεντρικό ρόλο στη διαδικασία πήξης του αίματος. Οι ασθενείς με συγγενή ανεπάρκεια αντιθρομβίνης έχουν χαμηλά επίπεδα αντιθρομβίνης στο αίμα, γεγονός που μπορεί να οδηγήσει σε μειωμένη ικανότητα αίματος για να αντισταθεί στην πήξη. Αυτό οδηγεί σε αυξημένο κίνδυνο σχηματισμού θρόμβων στις περισσότερες περιπτώσεις
υψηλού κινδύνου. Το Atryn διορθώνει την ανεπάρκεια της αντιθρομβίνης, παρέχοντας προσωρινό έλεγχο της διαταραχής της πήξης.
Ποιες μελέτες εκπονήθηκαν για το Atryn;
Μια μελέτη στο Atryn διεξήχθη σε 14 ασθενείς ηλικίας 21 έως 74 ετών, με συγγενή ανεπάρκεια αντιθρομβίνης και με κίνδυνο πήξης αίματος κατά τη διάρκεια της χειρουργικής επέμβασης (πέντε ασθενείς) ή τον τοκετό (εννέα ασθενείς). Οι μελέτες μέτρησαν τον αριθμό των ασθενών που εμφάνισαν θρόμβωση βαθιάς φλέβας (DVT: σχηματισμός θρόμβου αίματος σε βαθιά φλέβα, συνήθως στο πόδι) έως και 30 ημέρες μετά τη θεραπεία. Λίγοι ασθενείς υποβλήθηκαν σε θεραπεία κατά τη διάρκεια της μελέτης, επειδή η συγγενής ανεπάρκεια της θρόμβωσης είναι μια σπάνια κατάσταση (εκτιμάται ότι επηρεάζεται μόνο περίπου 1 άτομο από 3 000 έως 5 000).
Επιπλέον, το Atryn έχει χρησιμοποιηθεί σε πέντε ασθενείς στους οποίους χορηγήθηκε το φάρμακο ως μέρος ενός «προγράμματος παρηγορητικής χρήσης» (μέσω αυτού του προγράμματος, οι γιατροί μπορούν να ζητήσουν ένα φάρμακο για έναν από τους ασθενείς τους προτού τους εγκριθεί) .
Ποιο είναι το όφελος του Atryn κατά τις μελέτες;
Στη μελέτη, από τους 13 ασθενείς που ήταν σε θέση να αξιολογήσουν την αποτελεσματικότητα της θεραπείας, δύο είχαν ένα επεισόδιο DVT, αλλά μόνο μία χρειάστηκε θεραπεία. Στο πρόγραμμα παρηγορητικής χρήσης δεν παρατηρήθηκαν θρόμβοι αίματος σε ασθενείς που έλαβαν Atryn. Συνολικά, τα αποτελέσματα καταδεικνύουν την αποτελεσματικότητα του Atryn στην πρόληψη της ανάπτυξης θρόμβων αίματος σε ασθενείς που υποβάλλονται σε χειρουργική επέμβαση. Ωστόσο, δεν υπήρχαν αρκετές πληροφορίες για τον προσδιορισμό της καταλληλότερης δόσης που πρέπει να χρησιμοποιείται κατά τη διάρκεια του τοκετού.
Ποιοι κίνδυνοι σχετίζονται με το Atryn;
Κατά τη διάρκεια των μελετών με το ATryn, οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες (παρατηρήθηκαν σε 1 έως 10 στους 100 ασθενείς) ήταν ζάλη, πονοκέφαλος, αιμορραγία (συμπεριλαμβανομένης της απώλειας αίματος στο σημείο της ένεσης ή αιμορραγίας μετά από χειρουργική επέμβαση), ναυτία και έκκριση τραύματος (στο χειρουργικό τραύμα). Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Atryn περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Atryn δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) σε κάποιο από τα συστατικά, την πρωτεΐνη αιγός ή το γάλα κατσίκας. Επειδή το Atryn είναι μια πρωτεΐνη που χορηγείται με ένεση, οι ασθενείς μπορεί να αναπτύξουν αντισώματα (πρωτεΐνες που παράγονται από το σώμα ως απάντηση στο φάρμακο), οι οποίες μπορεί να οδηγήσουν σε αλλεργική αντίδραση κατά τη διάρκεια της ένεσης. Ωστόσο, αυτά τα επεισόδια δεν έχουν παρατηρηθεί μέχρι τώρα σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Atryn.
Γιατί εγκρίθηκε το Atryn;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) κατέληξε στο συμπέρασμα ότι τα στοιχεία που έδωσε η εταιρεία έδειξαν ότι το Atryn μπορεί να φέρει τα επίπεδα της δράσης της αντιθρομβίνης σε αποδεκτό επίπεδο όταν χρησιμοποιείται στη συνιστώμενη δόση κατά τη διάρκεια της χειρουργικής επέμβασης. Η επιτροπή αποφάσισε ότι τα οφέλη του Atryn υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό για την προφύλαξη από φλεβική θρομβοεμβολή σε ασθενείς που υποβάλλονται σε χειρουργική επέμβαση με συγγενή ανεπάρκεια αντιθρομβίνης. Η επιτροπή εισηγήθηκε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το Atryn.
Το Atryn εγκρίθηκε σε "εξαιρετικές περιπτώσεις". Αυτό σημαίνει ότι, καθώς η ασθένεια είναι σπάνια, δεν ήταν δυνατή η απόκτηση πλήρων πληροφοριών σχετικά με το Atryn. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων επανεξετάζει κάθε χρόνο τις νέες πληροφορίες που ενδεχομένως έχουν καταστεί διαθέσιμες και, εάν είναι απαραίτητο, η παρούσα περίληψη θα ενημερωθεί.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμα για τον Atryn;
Η εταιρεία που παρασκευάζει το Atryn θα ολοκληρώσει μια μελέτη που βρίσκεται σε εξέλιξη για να παρακολουθείται ειδικά η χρήση του Atryn κατά τη διάρκεια του τοκετού σε γυναίκες με συγγενή ανεπάρκεια αντιθρομβίνης. Επιπλέον, πριν από την είσοδο σε οποιοδήποτε κράτος μέλος της Ευρωπαϊκής Ένωσης (ΕΕ), θα προετοιμάσει προγράμματα ώστε οι γιατροί να είναι σε θέση να αναφέρουν τους ασθενείς που υποβάλλονται σε θεραπεία και να παρακολουθούν την ανάπτυξη αντισωμάτων κατά του Atryn.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή χρήση του Atryn;
Η εταιρεία που παράγει το Atryn παρακολουθεί στενά την ασφάλειά του, δίνοντας ιδιαίτερη προσοχή στην ανάπτυξη αντισωμάτων.
Περισσότερες πληροφορίες για το Atryn:
Στις 28 Ιουλίου 2006, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για την Atryn, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Ο κάτοχος της άδειας κυκλοφορίας είναι η GTC Biotherapeutics UK Limited.
Η πλήρης δημόσια έκθεση αξιολόγησης (EPAR) του Atryn μπορεί να βρεθεί εδώ.
Τελευταία ενημέρωση της περίληψης: 07-2009.
