Mozobil - plerixafor

Τι είναι το Mozobil;

Το Mozobil είναι ένα ενέσιμο διάλυμα που περιέχει τη δραστική ουσία plerixafor.

Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Mozobil;

Το Mozobil χρησιμοποιείται για τη συλλογή αιματοποιητικών βλαστικών κυττάρων (κύτταρα του μυελού των οστών που μπορούν να μεταλλαχθούν σε διαφορετικούς τύπους κυττάρων αίματος) για μεταμόσχευση. Χρησιμοποιείται σε ασθενείς με λέμφωμα ή πολλαπλό μυέλωμα (τύποι καρκίνου των αιμοκυττάρων) για αυτόλογη μεταμόσχευση (όταν τα ίδια κύτταρα του ασθενούς χρησιμοποιούνται στη μεταμόσχευση). Χρησιμοποιείται μόνο σε ασθενείς στους οποίους η συλλογή βλαστοκυττάρων είναι δύσκολη.

Δεδομένου ότι ο αριθμός των ασθενών που απαιτούν κινητοποίηση και συλλογή αιματοποιητικών βλαστικών κυττάρων είναι χαμηλός, η ασθένεια αυτή θεωρείται «σπάνια», επομένως η Mozobil χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 20 Οκτωβρίου 2004.

Πώς χρησιμοποιείται το Mozobil;

Η θεραπεία με Mozobil πρέπει να ξεκινά και να επιβλέπεται από γιατρό με εμπειρία στην ογκολογία ή στην αιματολογία. Μετά τη χορήγηση του Mozobil στον ασθενή, είναι απαραίτητο να εξαχθούν τα βλαστοκύτταρα του ασθενούς από το αίμα και να τα αποθηκεύσετε πριν από τη μεταμόσχευση. Συνεπώς, η θεραπεία πρέπει να πραγματοποιείται σε συνεργασία με εξειδικευμένο κέντρο με εμπειρία σε αυτόν τον τομέα και στην οποία η παρακολούθηση βλαστοκυττάρων μπορεί να πραγματοποιηθεί σωστά.

Το Mozobil χρησιμοποιείται μαζί με μια ορμόνη που ονομάζεται παράγοντας διέγερσης αποικιών κοκκιοκυττάρων (G-CSF). Το G-CSF χρησιμοποιείται μόνο του για τέσσερις ημέρες πριν από την προσθήκη του Mozobil. Mozobil

χορηγείται με υποδόρια ένεση, έξι έως έντεκα ώρες πριν τη συνεδρία δειγματοληψίας αίματος και εκχύλισης βλαστοκυττάρων κάθε ασθενούς. Μπορεί να χρησιμοποιηθεί έως και επτά συνεχόμενες ημέρες.

Πώς λειτουργεί το Mozobil;

Το Mozobil χρησιμοποιείται για τη μετακίνηση (κινητοποίηση) βλαστικών κυττάρων από το μυελό των οστών έτσι ώστε να μπορούν να απελευθερωθούν στο αίμα. Το Plerixafor, το δραστικό συστατικό που υπάρχει στο Mozobil, δρα αναστέλλοντας τη δράση μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται "υποδοχέας χημειοκίνης CXCR4". Αυτή η πρωτεΐνη βοηθά στη διατήρηση των βλαστοκυττάρων στον μυελό των οστών. Με την παρεμπόδιση της δραστηριότητάς του, το Mozobil επιτρέπει την απελευθέρωση των βλαστικών κυττάρων στο αίμα, έτσι ώστε να μπορούν να συλλεχθούν.

Ποιες μελέτες έχουν γίνει σχετικά με το Mozobil;

Οι επιδράσεις του Mozobil ελέγχθηκαν αρχικά σε πειραματικά μοντέλα προτού μελετηθούν σε ανθρώπους.

Το Mozobil συγκρίθηκε με το εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία) σε δύο κύριες μελέτες στις οποίες συμμετείχαν 298 ενήλικες με ένα είδος λεμφώματος που ονομάζεται μη Hodgkin λέμφωμα και 302 ενήλικες με πολλαπλό μυέλωμα. Όλοι οι ασθενείς έλαβαν επίσης G-CSF. Η κύρια παράμετρος αποτελεσματικότητας ήταν ο αριθμός των ασθενών στους οποίους ήταν δυνατό να συλλέξει συγκεκριμένο αριθμό βλαστοκυττάρων από το αίμα σε 2-4 ημέρες από τη συλλογή. Επιπλέον, στις μελέτες παρατηρήθηκε ο αριθμός των ασθενών με συγκεκριμένο αριθμό βλαστοκυττάρων που συλλέχθηκαν και στους οποίους τα βλαστικά κύτταρα ενοφθαλμίστηκαν επιτυχώς (ξεκινώντας να αναπτύσσονται κανονικά και να παράγουν κύτταρα αίματος).

Ποιο είναι το όφελος του Mozobil κατά τις μελέτες;

Το Mozobil ήταν πιο αποτελεσματικό από το εικονικό φάρμακο στην κινητοποίηση βλαστικών κυττάρων από μυελό των οστών στο αίμα. Μεταξύ των ασθενών με λέμφωμα, το 60% των ασθενών που έλαβαν Mozobil πέτυχε τον αριθμητικό στόχο των βλαστικών κυττάρων εντός 4 ημερών από τη συλλογή (89 από τους 150), σε σύγκριση με το 20% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο (29 σε 148). Μεταξύ των ασθενών με πολλαπλό μυέλωμα, το 72% των ασθενών που έλαβαν Mozobil πέτυχε τον αριθμητικό στόχο των βλαστοκυττάρων (106 από τα 148), σε σύγκριση με το 34% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο (53 από τους 154). Και στις δύο μελέτες υπήρξε ένας μεγαλύτερος αριθμός ασθενών που έλαβαν Mozobil που πέτυχε τον αριθμητικό στόχο των βλαστοκυττάρων και όπου τα βλαστοκύτταρα είχαν εμβολιαστεί με επιτυχία.

Ποιοι κίνδυνοι σχετίζονται με το Mozobil;

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Mozobil (εμφανίζονται σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς) είναι η διάρροια, η ναυτία και οι αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης. Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Mozobil περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.

Το Mozobil δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στην πλεριξαφόρη ή σε οποιοδήποτε άλλο από τα συστατικά του φαρμάκου.

Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Mozobil;

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) έκρινε ότι τα οφέλη του Mozobil υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό για χρήση σε συνδυασμό με το G-CSF για τη βελτίωση της κινητοποίησης των αιμοποιητικών στελεχιαίων κυττάρων στο περιφερικό αίμα για συλλογή και επακόλουθο αυτόλογη μεταμόσχευση σε ασθενείς με λέμφωμα και πολλαπλό μυέλωμα με κακή κινητοποίηση κυττάρων. Η επιτροπή συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το Mozobil.