Τι χρησιμοποιείται το Spinraza και το Nusinersen;
Το Spinraza είναι ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της σπονδυλικής μυϊκής ατροφίας (SMA) 5q, μια γενετική ασθένεια που προκαλεί αδυναμία και μυϊκή ατροφία, ακόμη και των μυών του πνεύμονα. Η ασθένεια συνδέεται με ένα ελάττωμα στο χρωμόσωμα 5q και τα συμπτώματα γενικά αρχίζουν λίγο μετά τη γέννηση.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με SMA είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το Spinraza χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 2 Απριλίου 2012.
Το Spinraza περιέχει το δραστικό συστατικό nusinersen.
Πώς χρησιμοποιείται το Spinraza - Nusinersen;
Το Spinraza μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή και η θεραπεία πρέπει να ξεκινήσει από γιατρό με εμπειρία στη διαχείριση της SMA.
Το φάρμακο είναι διαθέσιμο ως ενέσιμο διάλυμα σε φιαλίδια των 12 mg. Χορηγείται με ενδορραχιαία ένεση (στην οσφυϊκή περιοχή, απευθείας στην σπονδυλική στήλη) από γιατρό ή νοσοκόμα που έχει εμπειρία στην εκτέλεση αυτής της διαδικασίας. Μπορεί να είναι απαραίτητο να καθησυχαστεί ο ασθενής (να χορηγήσει φάρμακο για να τον ηρεμήσει) πριν χορηγήσει το Spinraza.
Η συνιστώμενη δόση είναι 12 mg (ένα φιαλίδιο) που πρέπει να δοθεί το συντομότερο δυνατόν μετά τη διάγνωση του ασθενούς με SMA. Η πρώτη δόση πρέπει να ακολουθείται από άλλες 3 δόσεις, μετά από 2, 4 και 9 εβδομάδες και στη συνέχεια με δόση κάθε 4 εβδομάδες. Η θεραπεία θα πρέπει να συνεχιστεί μέχρι να ωφεληθεί ο ασθενής. Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Πώς λειτουργεί το Spinraza - Nusinersen;
Οι ασθενείς με SMA στερούνται πρωτεΐνης που ονομάζεται "παράγοντας επιβίωσης κινητικών νευρώνων" (SMN), ο οποίος είναι απαραίτητος για την επιβίωση και την κανονική λειτουργία των κινητικών νευρώνων (νευρικά κύτταρα του νωτιαίου μυελού που ελέγχουν τις μυϊκές κινήσεις). Η πρωτεΐνη SMN παράγεται από δύο γονίδια, SMN1 και SMN2. Οι ασθενείς με SMA δεν έχουν το γονίδιο SMN1 αλλά έχουν το γονίδιο SMN2 το οποίο παράγει κυρίως μια σύντομη πρωτεΐνη SMN που δεν λειτουργεί καθώς και μια πρωτεΐνη πλήρους μήκους.
Το Spinraza είναι ένα αντιπληροφοριακό συνθετικό ολιγονουκλεοτίδιο (ένας τύπος γενετικού υλικού) που επιτρέπει στο γονίδιο SMN2 να παράγει πρωτεΐνη πλήρους μήκους που μπορεί να λειτουργήσει κανονικά. Αυτό αντικαθιστά την έλλειψη πρωτεΐνης, ανακουφίζοντας έτσι τα συμπτώματα της νόσου.
Ποιο είναι το όφελος του Spinraza - Nusinersen σύμφωνα με τις μελέτες;
Μια κύρια μελέτη που περιελάμβανε 121 νεογνά (μέση ηλικία 7 μηνών) με τη SMA έδειξε ότι το Spinraza είναι αποτελεσματικό στη βελτίωση της κίνησης σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (εικονική ένεση).
Μετά από ένα χρόνο θεραπείας, στο 51% των νεογνών που έλαβαν Spinraza (37 από τα 73), σημειώθηκε πρόοδος στην ανάπτυξη ελέγχου κεφαλής, κυλιόμενου, καθιστικού, ανίχνευσης, στάσης και περπατήματος, ενώ δεν Δεν παρατηρήθηκε παρόμοια πρόοδος στα νεογνά που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Επιπλέον, τα περισσότερα νεογνά που έλαβαν θεραπεία με Spinraza επέζησαν περισσότερο και χρειάστηκαν υποβοηθούμενη αναπνοή αργότερα από όσους έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Μια άλλη μελέτη βρίσκεται σε εξέλιξη για να αξιολογηθεί η αποτελεσματικότητα του Spinraza σε παιδιά με λιγότερο σοβαρή SMA και να διαγνωσθεί σε μεταγενέστερο στάδιο (μέση ηλικία 3 ετών). Η ενδιάμεση ανάλυση έδειξε αποτελέσματα συμβατά με εκείνα των νεογέννητων στους οποίους η νόσος είχε μια προηγούμενη εμφάνιση.
Ποιοι είναι οι κίνδυνοι που σχετίζονται με το Spinraza - Nusinersen;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες με το Spinraza (που μπορεί να επηρεάσουν περισσότερους από 1 στους 10 ανθρώπους) είναι η κεφαλαλγία και ο πόνος στην πλάτη. Ωστόσο, στα νεογνά, αυτές οι ανεπιθύμητες ενέργειες δεν θα μπορούσαν να αξιολογηθούν, καθώς δεν ήταν σε θέση να τις κοινοποιήσουν. Αυτές οι ανεπιθύμητες ενέργειες πιστεύεται ότι προκαλούνται από ενέσεις στη σπονδυλική στήλη που έγιναν για τη χορήγηση του φαρμάκου.
Για τον πλήρη κατάλογο όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών και περιορισμών με το Spinraza, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Για ποιο λόγο εγκρίθηκε το Spinraza - Nusinersen;
Στην αξιολόγηση, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) αναγνώρισε τη σοβαρότητα της ασθένειας και την επείγουσα ανάγκη για αποτελεσματικές θεραπείες.
Το Spinraza έχει αποδειχθεί ότι καθορίζει κλινικά σημαντικές βελτιώσεις σε μικρά παιδιά με ασθένεια σε διαφορετικούς βαθμούς σοβαρότητας. Αν και το φάρμακο δεν έχει δοκιμαστεί σε ασθενείς με τις πιο σοβαρές και ήπιες μορφές SMA, αναμένεται να προσφέρει παρόμοια οφέλη σε αυτούς τους ασθενείς.
Οι ανεπιθύμητες ενέργειες έχουν θεωρηθεί ως διαχειρίσιμες, καθώς οι περισσότερες από αυτές σχετίζονται με την οδό χορήγησης του φαρμάκου.
Συνεπώς, η CHMP έκρινε ότι τα οφέλη του Spinraza υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και συνέστησε την έγκρισή του για χρήση στην ΕΕ.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Spinraza - Nusinersen;
Η εταιρεία που εμπορεύεται το Spinraza θα ολοκληρώσει τις συνεχιζόμενες μελέτες σχετικά με τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του φαρμάκου σε ασθενείς που παρουσιάζουν συμπτώματα SMA και σε ασθενείς που δεν έχουν ακόμη συμπτώματα.
Οι συστάσεις και οι προφυλάξεις που πρέπει να ακολουθούνται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Spinraza έχουν επίσης συμπεριληφθεί στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Spinraza - Nusinersen
Για την πλήρη έκδοση του EPAR του Spinraza, συμβουλευτείτε τον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Ευρωπαϊκές εκθέσεις αξιολόγησης. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με το Spinraza, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας.
Η περίληψη της γνώμης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα που σχετίζεται με το Spinraza διατίθεται στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Σήμανση των σπάνιων ασθενειών.
