Τι χρησιμοποιείται το Brineura - Cerliponase Alfa και για το τι χρησιμοποιείται για αυτό;
Το Brineura είναι φάρμακο για τη θεραπεία του Ceroid της νευρωνικής λιποφυσίνωσης τύπου 2 (CLN2), μια κληρονομική διαταραχή στα παιδιά που οδηγεί σε προοδευτική εγκεφαλική βλάβη.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με CLN2 είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το Brineura ορίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 13 Μαρτίου 2013.
Το Brineura περιέχει το δραστικό συστατικό ceriponase άλφα.
Πώς χρησιμοποιείται το Brineura - Cerliponase Alfa;
Το Brineura εγχέεται κατευθείαν στον εγκέφαλο. Πριν από την αρχική έγχυση, ο ασθενής θα πρέπει να υποβληθεί σε χειρουργική επέμβαση για να εμφυτεύσει μια συσκευή, η οποία πηγαίνει από το εξωτερικό του κρανίου μέσω της κοιλότητας ρευστού στον εγκέφαλο, όπου απελευθερώνεται το φάρμακο.
Οι εγχύσεις εκτελούνται μία φορά κάθε δύο εβδομάδες από έναν επαγγελματία υγείας που έχει εμπειρία στη χορήγηση φαρμάκων στον εγκέφαλο. Για να μειωθεί ο κίνδυνος από αντιδράσεις έγχυσης, μπορεί να χορηγηθούν άλλα φάρμακα σε ασθενείς πριν ή κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Brineura ή μπορεί να επιβραδυνθεί η έγχυση. Η θεραπεία μπορεί να συνεχιστεί μέχρι να ωφεληθεί ο ασθενής.
Το Brineura μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή. Για περισσότερες πληροφορίες, ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Πώς λειτουργεί το Brineura - Cerliponase Alfa;
Οι ασθενείς με CLN2 δεν διαθέτουν ένζυμο απαραίτητο για φυσιολογική ανάπτυξη του εγκεφάλου που ονομάζεται τριπεπτιδυλο-πεπτιδάση 1 (TPP1). Το δραστικό συστατικό στο Brineura, η κεριπονάση άλφα, είναι ένα αντίγραφο της ΤΡΡ1 και χρησιμοποιείται για να αντικαταστήσει το ένζυμο που λείπει.
Το φάρμακο εγχέεται κατευθείαν στον εγκέφαλο για να παρακάμψει το φράγμα αίματος-εγκεφάλου, ένα προστατευτικό φράγμα που διαχωρίζει τη ροή του αίματος από τον εγκέφαλο και εμποδίζει την είσοδο ουσιών όπως τα φάρμακα στον ιστό του εγκεφάλου.
Ποιο είναι το όφελος του Brineura - Cerliponase Alfa κατά τις μελέτες;
Στις πρώτες μελέτες επισημάνθηκε ότι το Brineura μειώνει την ταχύτητα με την οποία εξελίσσεται η ασθένεια, σύμφωνα με μια τυποποιημένη κλίμακα αξιολόγησης.
Σε μία μελέτη 23 παιδιών (μέσης ηλικίας 4 ετών) που έλαβαν θεραπεία με το Brineura για σχεδόν ένα χρόνο, 20 από αυτούς (87%) δεν παρουσίασαν απώλεια 2 μορίων στις κινητικές και γλωσσικές ικανότητες που παρατηρήθηκαν ιστορικά σε ασθενείς που δεν έλαβαν θεραπεία.
Η αξιολόγηση διεξήχθη από γιατρούς οι οποίοι έδωσαν στους ασθενείς ξεχωριστές βαθμολογίες για κινητικές και γλωσσικές δεξιότητες (όπου το 0 σημαίνει πιο σοβαρό και το 3 είναι φυσιολογικό). Το τελικό αποτέλεσμα του ασθενούς αντιστοιχούσε στο άθροισμα των δύο βαθμολογιών.
Σε μια μελέτη παρακολούθησης, τα οφέλη του Brineura διήρκεσαν για ένα ακόμη έτος. τα αποτελέσματα έδειξαν ότι η νόσος θα μπορούσε να επιβραδυνθεί στους περισσότερους ασθενείς. Η μελέτη αυτή συνεχίζεται.
Ποιοι κίνδυνοι σχετίζονται με το Brineura - Cerliponase Alfa;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Brineura (που μπορεί να επηρεάσουν περισσότερους από 1 στους 5 ανθρώπους) είναι ο πυρετός, τα χαμηλά επίπεδα πρωτεΐνης CSF (εγκεφαλικό υγρό και νωτιαίος μυελός), ανωμαλίες ΗΚΓ (εξέταση της καρδιακής δραστηριότητας), έμετος, λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος (μολύνσεις μύτης και λαιμού) και αντιδράσεις υπερευαισθησίας (αλλεργικές αντιδράσεις). Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Brineura περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Brineura δεν πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς που έχουν υποστεί απειλητικές για τη ζωή (αλλεργικές) αντιδράσεις υπερευαισθησίας με Brineura και των οποίων τα συμπτώματα έχουν υποτροπιάσει όταν το φάρμακο έχει χορηγηθεί ξανά. Επιπλέον, δεν θα πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς που έχουν εμφυτευτεί με ένα παραπέτασμα για να αποστραγγίζουν περίσσεια υγρού από τον εγκέφαλο. Τέλος, το Brineura δεν πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς εάν υπάρχουν προβλήματα σχετικά με τη συσκευή, όπως διαρροή ή μόλυνση.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Brineura - Cerliponase Alfa;
Τα διαθέσιμα στοιχεία δείχνουν ότι το Brineura συμβάλλει στην επιβράδυνση της απώλειας κινητικών και γλωσσικών δεξιοτήτων σε ασθενείς με CLN2, μια ασθένεια για την οποία δεν υπάρχουν άλλες θεραπείες.
Όσον αφορά την ασφάλεια, τα δεδομένα δεν αποκαλύπτουν τυχόν μη αποδεκτά προβλήματα. Συνεπώς, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού κατέληξε στο συμπέρασμα ότι τα οφέλη του Brineura υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και συνέστησε την έγκρισή του για χρήση στην ΕΕ.
Το Brineura εγκρίθηκε σε "εξαιρετικές περιστάσεις", διότι δεν ήταν δυνατόν να ληφθούν πλήρεις πληροφορίες για το Brineura λόγω της σπανιότητας της νόσου. Κάθε χρόνο ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων θα εξετάσει τις νέες διαθέσιμες πληροφορίες και η παρούσα περίληψη θα ενημερωθεί αναλόγως.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμη για το Brineura;
Δεδομένου ότι το Brineura έχει εγκριθεί σε εξαιρετικές περιπτώσεις, η εταιρεία που το διαθέτει στο εμπόριο θα παράσχει πρόσθετα δεδομένα από μελέτες σχετικά με την ασφάλεια του φαρμάκου, συμπεριλαμβανομένου του κινδύνου αλλεργικών αντιδράσεων όταν χρησιμοποιείται μακροπρόθεσμα και της μακροπρόθεσμης αποτελεσματικότητάς του στην επιβράδυνση ή την αναστολή της υποβάθμισης κινητικών και γλωσσικών δεξιοτήτων. Στις μελέτες θα παρακολουθήσουν παιδιά ηλικίας κάτω των δύο ετών, για τα οποία δεν υπάρχουν δεδομένα.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Brineura - Cerliponase Alfa;
Η εταιρεία που εμπορεύεται το Brineura θα εξασφαλίσει ότι όλοι οι επαγγελματίες υγείας που θα πρέπει να χρησιμοποιούν το φάρμακο θα είναι εφοδιασμένοι με εκπαιδευτικό υλικό σχετικά με τον τρόπο χρήσης του και τον τρόπο πρόληψης προβλημάτων σχετικών με τη συσκευή, όπως μόλυνση ή παρεμπόδιση.
Οι συστάσεις και οι προφυλάξεις που πρέπει να ακολουθούνται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Brineura έχουν επίσης συμπεριληφθεί στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Περισσότερες πληροφορίες για το Brineura - Cerliponase Alfa
Η πλήρης δημόσια έκθεση αξιολόγησης (EPAR) του Brineura διατίθεται στον δικτυακό τόπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Ευρωπαϊκές εκθέσεις αξιολόγησης. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Brineura, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας.
Η περίληψη της γνώμης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα που σχετίζεται με το Brineura διατίθεται στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Σήμανση των σπάνιων ασθενειών.
