Τι είναι το Raxone και το Idebenone και ποια είναι η χρήση του;
Το Raxone είναι ένα φάρμακο που ενδείκνυται για τη θεραπεία της όρασης σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας από 12 ετών με την κληρονομική οπτική νευροπάθεια (LHON), μια κληρονομική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από προοδευτική απώλεια της όρασης. Το Raxone περιέχει τη δραστική ουσία idebenone.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με κληρονομική οπτική νευροπάθεια του Leber είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το Raxone χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 15 Φεβρουαρίου 2007.
Το Raxone είναι ένα "υβριδικό" φάρμακο. Αυτό σημαίνει ότι το Raxone είναι παρόμοιο με ένα «φάρμακο αναφοράς» που περιέχει το ίδιο δραστικό συστατικό, αλλά με διαφορετική σύνθεση. Το φάρμακο αναφοράς για το Raxone είναι Mnesis (δισκία 45 mg).
Πώς χρησιμοποιείται το Raxone - Idebenone;
Το Raxone μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή. Η θεραπεία πρέπει να ξεκινά και να επιβλέπεται από γιατρό με εμπειρία στο LHON. Το φάρμακο διατίθεται ως δισκία των 150 mg και η συνιστώμενη δόση είναι δύο δισκία τρεις φορές την ημέρα, που πρέπει να λαμβάνονται μαζί με τα τρόφιμα.
Πώς λειτουργεί το Raxone - Idebenone;
Το δραστικό συστατικό του Raxone, idebenone, είναι ένας αντιοξειδωτικός παράγοντας που δρα στα μιτοχόνδρια (οι κυτταρικές δομές που παράγουν την ενέργεια που απαιτείται για τη λειτουργία των κυττάρων). Μεταλλάξεις (ελαττώματα) του γενετικού υλικού των μιτοχονδρίων παρατηρούνται σε ασθενείς με κληρονομική οπτική νευροπάθεια του Leber. Αυτό σημαίνει ότι τα μιτοχόνδρια δεν λειτουργούν σωστά και, αντί να παράγουν ενέργεια, παράγουν τοξικές μορφές οξυγόνου (ελεύθερες ρίζες) που βλάπτουν τα νευρικά κύτταρα του ματιού που ευθύνονται για την όραση. Η ιδεβενόνη πιστεύεται ότι συμβάλλει στη βελτίωση της παραγωγής ενέργειας με την αποκατάσταση της μιτοχονδριακής λειτουργίας, έτσι ώστε να αποφευχθεί η κυτταρική βλάβη και η απώλεια όρασης που παρατηρούνται στο LHON.
Ποιο είναι το όφελος του Raxone - Idebenone σύμφωνα με τις μελέτες;
Το Raxone μελετήθηκε σε μία κύρια μελέτη που περιελάμβανε 85 ασθενείς με κληρονομική οπτική νευροπάθεια του Leber, όπου το Raxone συγκρίθηκε με εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία) σε διάστημα 24 εβδομάδων. Ο κύριος δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας ήταν η βελτίωση της όρασης, η οποία καταγράφηκε ως επί το πλείστον στον αριθμό των γραμμάτων που οι ασθενείς μπορούσαν να διαβάσουν κατά την εξέταση της τυπικής εικόνας οκτοτύπου. Στο τέλος της μελέτης, οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Raxone κατάφεραν να διαβάσουν κατά μέσο όρο 3-6 επιπλέον γράμματα από αυτά που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Επιπλέον, μερικοί ασθενείς που στην αρχή της μελέτης δεν μπόρεσαν να διαβάσουν το οπτοτυπικό τραπέζι (ταξινομημένο ως "off chart") ήταν σε θέση να διαβάσουν τουλάχιστον μία γραμμή στο τέλος της θεραπείας και αυτό ήταν άλλο ένα κλινικά σημαντικό αποτέλεσμα. Επιπλέον, στο 30% των ατόμων που έλαβαν Raxone (16 από 53) παρατηρήθηκε κλινικά σημαντική ανάκαμψη της όρασης σε τουλάχιστον ένα μάτι σε σύγκριση με το 10% των ασθενών (3 από 29) στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.
Πρόσθετα δεδομένα που υποστηρίζουν τα οφέλη του Raxone λαμβάνονται από ένα εκτεταμένο πρόγραμμα πρόσβασης, στο οποίο το Raxone διατέθηκε σε μεμονωμένους ασθενείς που δεν συμμετείχαν σε κλινική μελέτη, καθώς και μια μελέτη περιπτώσεων μελέτης, η οποία περιελάμβανε δεδομένα των ασθενών με LHON που δεν υποβάλλονται σε καμία θεραπεία.
Από την ανάλυση όλων αυτών των δεδομένων προέκυψε ένα συνεπές μοντέλο ότι, γενικά, μεγαλύτερο ποσοστό ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Raxone εμφάνισαν βελτιώσεις στην όρασή τους σε σύγκριση με ασθενείς που δεν υποβλήθηκαν σε αγωγή ή δεν έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Raxone - Idebenone;
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Raxone (που μπορεί να επηρεάσουν περισσότερους από 1 στους 10 ανθρώπους) είναι η ρινοφαρυγγίτιδα και ο βήχας. ελαφρά έως μέτρια διάρροια και χαμηλός πόνος στην πλάτη (που μπορεί να επηρεάσουν έως 1 στα 10 άτομα) είναι επίσης συχνές.
Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Raxone και των περιορισμών του, βλέπε το φύλλο οδηγιών χρήσης.
Γιατί εγκρίθηκε το Raxone - Idebenone;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού έκρινε ότι τα οφέλη του Raxone υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και συνέστησε την έγκρισή του για χρήση στην ΕΕ.
Η επιτροπή επεσήμανε την απουσία θεραπειών για την πρόληψη ή τη θεραπεία της όρασης σε ασθενείς με LHON. Τα αποτελέσματα της κύριας μελέτης έδειξαν βελτιωμένη όραση σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Raxone και αυτή η τάση προς ευεργετική επίδραση επιβεβαιώθηκε από πρόσθετα δεδομένα από ένα εκτεταμένο πρόγραμμα πρόσβασης και μια μελέτη περίπτωσης.
Όσον αφορά την ασφάλεια του Raxone, οι ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν με το φάρμακο ήταν ως επί το πλείστον ήπιες ή μέτριες σε ένταση.
Το Raxone εγκρίθηκε σε «εξαιρετικές περιστάσεις» επειδή δεν ήταν δυνατή η λήψη πλήρων πληροφοριών σχετικά με το Raxone λόγω της σπανιότητας της νόσου. Κάθε χρόνο ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων θα εξετάσει τις νέες διαθέσιμες πληροφορίες και η παρούσα περίληψη θα ενημερωθεί αναλόγως.
Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμα για το Raxone - Idebenone;
Δεδομένου ότι το Raxone έχει εγκριθεί σε εξαιρετικές περιπτώσεις, η εταιρεία που διαθέτει στην αγορά το Raxone θα διεξαγάγει περαιτέρω μελέτες σχετικά με τις μακροπρόθεσμες επιπτώσεις και την ασφάλεια του φαρμάκου και θα δημιουργήσει και θα διατηρήσει ένα μητρώο ασθενών με LHON που έλαβαν το φάρμακο.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Raxone - Idebenone;
Έχει αναπτυχθεί σχέδιο διαχείρισης κινδύνου για να διασφαλιστεί ότι το Raxone χρησιμοποιείται με τον ασφαλέστερο δυνατό τρόπο. Με βάση αυτό το σχέδιο, οι πληροφορίες για την ασφάλεια έχουν συμπεριληφθεί στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών για το Raxone, συμπεριλαμβανομένων των κατάλληλων προφυλάξεων που πρέπει να ακολουθούνται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς.
Περισσότερες πληροφορίες για το Raxone - Idebenone
Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Raxone, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας.
Η περίληψη της γνώμης της επιτροπής Raxone για τα ορφανά φάρμακα διατίθεται στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.Europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Σήμανση των σπάνιων ασθενειών.
