Τι είναι το Soliris;
Το Soliris είναι συμπύκνωμα που παρασκευάζεται σε διάλυμα για έγχυση. Περιέχει το δραστικό συστατικό eculizumab.
Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Soliris;
Το Soliris ενδείκνυται για τη θεραπεία ασθενών με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH), μια σπάνια γενετική ασθένεια που απειλεί τη ζωή του ασθενούς, προκαλώντας πολύ γρήγορα την λύση (καταστροφή) των ερυθρών αιμοσφαιρίων. Οι συνέπειες είναι η αναιμία (μείωση του αριθμού των ερυθρών αιμοσφαιρίων), η θρόμβωση (σχηματισμός θρόμβων στα αιμοφόρα αγγεία) και τα σκοτεινά ούρα.
Επειδή ο αριθμός των ασθενών με ΡΝΗ είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το φάρμακο Soliris χαρακτηρίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 17 Οκτωβρίου 2003.
Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή.
Πώς χρησιμοποιείται το Soliris;
Το Soliris πρέπει να χορηγείται από επαγγελματία υγείας, όπως γιατρό ή νοσοκόμο, υπό την επίβλεψη ιατρού με εμπειρία στη θεραπεία ασθενών με διαταραχές του αίματος.
Η θεραπεία με Soliris συνίσταται σε έγχυση 600 mg προϊόντος για 25-45 λεπτά μία φορά την εβδομάδα, ακολουθούμενη από δόση 900 mg κατά την πέμπτη εβδομάδα. Στη συνέχεια, η δόση θα πρέπει να διατηρείται στα 900 mg, χορηγούμενη περίπου κάθε δύο εβδομάδες. Τουλάχιστον δύο εβδομάδες πριν από την έναρξη της θεραπείας με Soliris, όλοι οι ασθενείς θα πρέπει να εμβολιαστούν κατά της μηνιγγίτιδας που προκαλείται από το βακτήριο Neisseria meningitidis και θα πρέπει να επανεμβολιάζονται σύμφωνα με τις ισχύουσες οδηγίες.
Οι ασθενείς που λαμβάνουν Soliris πρέπει να λάβουν μια συγκεκριμένη κάρτα που εξηγεί τα συμπτώματα ορισμένων τύπων λοιμώξεων, με την προειδοποίηση να αναζητήσουν αμέσως ιατρική βοήθεια σε περίπτωση εμφάνισης αυτών των συμπτωμάτων.
Πώς λειτουργεί το Soliris;
Η δραστική ουσία του Soliris, η εκλεκζουμάμπη, είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα. Ένα μονοκλωνικό αντίσωμα είναι ένα αντίσωμα (ένας τύπος πρωτεΐνης) σχεδιασμένο να αναγνωρίζει και να δεσμεύεται σε μια συγκεκριμένη δομή (το αντιγόνο) στο σώμα. Το Eculizumab σχεδιάστηκε για να συνδέεται με τη συμπληρωματική πρωτεΐνη C5, ένα μέρος του αμυντικού συστήματος του σώματος που ονομάζεται «συμπλήρωμα». Στο ΕΡΝ, οι ασθενείς έχουν ένα ελάττωμα στην πρωτεΐνη CD59 που βρίσκεται στην επιφάνεια των ερυθρών αιμοσφαιρίων, πράγμα που συνήθως εμποδίζει το συμπλήρωμα από την επίθεση στα κύτταρα. Ως αποτέλεσμα αυτού του ελαττώματος, το συμπλήρωμα καταστρέφει τα ερυθρά αιμοσφαίρια. Με την παρεμπόδιση της πρωτεΐνης C5 από το συμπλήρωμα, το eculizumab εμποδίζει το συμπλήρωμα να επιτεθεί στα κύτταρα, μειώνοντας τη λύση και ανακουφίζοντας τα συμπτώματα της νόσου.
Ποιες μελέτες έχουν πραγματοποιηθεί σχετικά με το Soliris;
Οι επιδράσεις του Soliris δοκιμάστηκαν αρχικά σε πειραματικά μοντέλα προτού μελετηθούν σε ανθρώπους.
Το Soliris μελετήθηκε σε μία κύρια μελέτη που περιελάμβανε 88 ενήλικες με PNH που είχαν υποβληθεί σε τουλάχιστον τέσσερις μεταγγίσεις για αναιμία το προηγούμενο έτος. Το Soliris συγκρίθηκε με εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία). Οι κύριοι δείκτες αποτελεσματικότητας ήταν ο αριθμός των ασθενών των οποίων τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης (πρωτεΐνη που βρίσκεται στα ερυθρά αιμοσφαίρια) παρέμειναν υψηλότερα από το επιμέρους επίπεδο στόχου και ο αριθμός των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων που χρειάστηκαν κατά τις πρώτες 26 εβδομάδες θεραπείας .
Ποιο είναι το όφελος του Soliris κατά τις μελέτες;
Το Soliris ήταν πιο αποτελεσματικό από το εικονικό φάρμακο για τη βελτίωση των συμπτωμάτων του EPN. Στην κύρια μελέτη, το 49% των ασθενών (21 από τους 43) που έλαβαν θεραπεία με Soliris είχαν σταθερά επίπεδα αιμοσφαιρίνης και, κατά μέσο όρο, δεν χρειάστηκαν μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων. Σε σύγκριση, κανένας από τους 44 ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο δεν είχε σταθερά επίπεδα αιμοσφαιρίνης και αυτοί χρειάστηκαν, κατά μέσο όρο, 10 μεταγγίσεις.
Ποιοι κίνδυνοι σχετίζονται με το Soliris;
Η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια με το Soliris (που παρατηρείται σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς) είναι η κεφαλαλγία. Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Soliris περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
Το Soliris δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στην εκουλιζουμάμπη, σε πρωτεΐνες ποντικού ή σε οποιαδήποτε από τις άλλες ουσίες ή που υποφέρουν ή αναμένεται να έχουν κληρονομική ανεπάρκεια συμπληρώματος. Λόγω του αυξημένου κινδύνου μηνιγγίτιδας, το Soliris δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που έχουν μολυνθεί με Neisseria meningitidis ή δεν έχουν εμβολιαστεί κατά του βακτηρίου αυτού.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Soliris;
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) έκρινε ότι τα οφέλη του Soliris υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό για τη θεραπεία ασθενών με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH), αλλά σημειώνει ότι τα αποδεικτικά στοιχεία προς όφελος του Soliris περιορίζονται σε άτομα προηγουμένως υποβάλλονταν σε μεταγγίσεις αίματος. Η επιτροπή εισηγήθηκε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το Soliris.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή χρήση του Soliris;
Ο παρασκευαστής του Soliris θα συμφωνήσει σχετικά με τις λεπτομέρειες ενός συστήματος σε κάθε κράτος μέλος το οποίο θα διασφαλίζει ότι η διανομή του φαρμάκου θα πραγματοποιείται μόνο αφού εξακριβωθεί ότι ο ασθενής έχει εμβολιαστεί επαρκώς. Θα παράσχει επίσης συνταγογράφους και ασθενείς με πληροφορίες σχετικά με την ασφάλεια του φαρμάκου και θα επαληθεύσει ότι οι συνταγογράφοι το χρησιμοποιούν με ασφάλεια.
Περισσότερες πληροφορίες για το Soliris
Στις 20 Ιουνίου 2007, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για την Soliris, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση, στην Alexion Europe SAS.
Για την περίληψη της γνωμοδότησης της επιτροπής για τα ορφανά φάρμακα σχετικά με το Soliris, κάντε κλικ εδώ.
Η πλήρης δημόσια έκθεση αξιολόγησης (EPAR) του Soliris μπορεί να βρεθεί εδώ.
Τελευταία ενημέρωση της περίληψης: 04-2009
