φάρμακα

Ορφακόλη - Χολικό οξύ

Τι χρησιμοποιείται το Orphacol - Χολικό οξύ και για ποιο λόγο χρησιμοποιείται;

Το Orphacol είναι φάρμακο που περιέχει χολικό οξύ, μια ουσία που υπάρχει στη χολή και χρησιμοποιείται για την πέψη των λιπών. Το Orphacol ενδείκνυται για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών ηλικίας από ένα μήνα που δεν είναι σε θέση να παράγουν χολή λόγω γενετικής ανωμαλίας. Χρησιμοποιείται σε ασθενείς που δεν διαθέτουν επαρκή ποσότητα δύο ειδικών ηπατικών ενζύμων (3β-υδροξυ-Δ5-C27-στεροειδής οξειδορεδουκτάση ή 3-οξο-Δ4-στεροειδούς-5β-αναγωγάση). Αυτό το έλλειμμα υποβαθμίζει την ικανότητα του ήπατος να παράγει επαρκή ποσότητα των κύριων συστατικών της χολής, τα αποκαλούμενα πρωτογενή χολικά οξέα, όπως το χολικό οξύ. Όταν υπάρχει ανεπάρκεια αυτών των πρωτοπαθών χολικών οξέων, το σώμα παράγει μη φυσιολογικά χολικά οξέα που μπορεί να βλάψουν το ήπαρ, προκαλώντας σοβαρή ηπατική ανεπάρκεια. Δεδομένου ότι ο αριθμός των ασθενών με εγγενή σφάλματα πρωτογενούς σύνθεσης χολικών οξέων είναι χαμηλός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το Orphacol ορίστηκε ως «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 18 Δεκεμβρίου 2002.

Πώς χρησιμοποιείται το Orphacol - Χολικό οξύ;

Το φάρμακο μπορεί να χορηγηθεί μόνο με ιατρική συνταγή και η θεραπεία με Orphacol θα πρέπει να ξεκινά και να παρακολουθείται από γιατρό που ειδικεύεται στην ηπατική νόσο. Το Orphacol διατίθεται ως κάψουλα και πρέπει να λαμβάνεται περίπου την ίδια ώρα κάθε μέρα κατά τη διάρκεια του γεύματος. Η ημερήσια δόση είναι μεταξύ 5 και 15 mg ανά κιλό σωματικού βάρους, επαρκή για κάθε ασθενή με βάση την κατάσταση του χολικού οξέος, ξεκινώντας από μια ελάχιστη ημερήσια δόση των 50 mg έως μια μέγιστη δόση των 500 mg. Σε παιδιά που δεν μπορούν να καταπιούν τις κάψουλες, το περιεχόμενό τους μπορεί να προστεθεί στο γάλα της φιάλης ή σε ένα χυμό φρούτων. Η θεραπεία θα πρέπει να διακοπεί εάν η λειτουργία του ήπατος δεν βελτιωθεί σε διάστημα τριών μηνών.

Πώς λειτουργεί το Orphacol - Χολικό οξύ;

Το χολικό οξύ είναι το κύριο πρωτογενές χολικό οξύ που παράγεται από το ήπαρ. Το χολικό οξύ στο Orphacol αντικαθιστά το χολικό οξύ που πρέπει να παράγεται από το σώμα του ασθενούς. Με αυτόν τον τρόπο συμβάλλει στη μείωση της παραγωγής ανώμαλων χολικών οξέων και προάγει τη φυσιολογική δραστηριότητα της χολής στο πεπτικό σύστημα, ανακουφίζοντας τα συμπτώματα της κατάστασης.

Ποιο είναι το όφελος του Orphacol - Χολικού οξέος που παρουσιάστηκε κατά τις μελέτες;

Δεδομένου ότι το χολικό οξύ είναι μια γνωστή ουσία και η χρήση του σε αυτά τα ενζυματικά ελλείμματα εδραιώνεται, ο αιτών παρουσίασε δεδομένα από την επιστημονική βιβλιογραφία. Ο αιτών παρουσίασε στοιχεία από την επιστημονική βιβλιογραφία, που συλλέχθηκαν σε 49 ασθενείς με συγγενή σφάλματα πρωτογενούς σύνθεσης χολικών οξέων (38 ασθενείς με ανεπάρκεια οξειδορεδουκτάσης 3β-υδροξυ-Δ5-C27-στεροειδών και 11 ασθενείς με ανεπάρκεια 3-οξο-Δ4 -steroide-5β-αναγωγάση). Στη συνέχεια συνέκρινε τα αποτελέσματα σε 28 άτομα που έλαβαν χολικό οξύ σε σύγκριση με τα αποτελέσματα σε ασθενείς που έλαβαν διαφορετικά χολικά οξέα ή δεν υποβλήθηκαν σε θεραπεία υποκατάστασης. Από την επιστημονική βιβλιογραφία προέκυψε ότι η θεραπεία με χολικό οξύ μειώνει την ποσότητα των μη φυσιολογικών χολικών οξέων στους ασθενείς, αποκαθιστά τις φυσιολογικές ηπατικές λειτουργίες και βοηθά στην καθυστέρηση ή την πρόληψη της ανάγκης για μεταμόσχευση ήπατος.

Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Orphacol - Χολικό οξύ;

Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν με το Orphacol είναι διάρροια, φαγούρα, αυξημένες τρανσαμινάσες (ηπατικά ένζυμα) και μερικές φορές χολόλιθοι, αν και η συχνότητά τους δεν μπορεί να εκτιμηθεί αξιόπιστα με βάση τα περιορισμένα διαθέσιμα δεδομένα. Το Orphacol δεν πρέπει να χρησιμοποιείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στο χολικό οξύ ή σε οποιοδήποτε άλλο από τα συστατικά του φαρμάκου. Δεν πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς που λαμβάνουν φαινοβαρβιτάλη, ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της επιληψίας.

Για ποιο λόγο εγκρίθηκε το Orphacol - Χολικό οξύ;

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Οργανισμού σημείωσε ότι η χρήση χολικού οξέος στη θεραπεία των εγγενών σφαλμάτων της πρωταρχικής σύνθεσης χολικών οξέων εδραιώνεται στην ιατρική πρακτική και είναι καλά τεκμηριωμένη στην επιστημονική βιβλιογραφία, αν και ο αριθμός των οι τεκμηριωμένες περιπτώσεις είναι χαμηλές λόγω της σπανιότητας της κατάστασης. Επομένως, αποφάσισε ότι τα οφέλη του Orphacol υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και συνέστησε να του χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας. Το Orphacol εγκρίθηκε σε «εξαιρετικές περιστάσεις» επειδή δεν ήταν δυνατή η λήψη πλήρων πληροφοριών για το Orphacol λόγω της σπανιότητας της νόσου. Κάθε χρόνο ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων θα εξετάσει τις νέες διαθέσιμες πληροφορίες και η παρούσα περίληψη θα ενημερωθεί αναλόγως.

Ποιες πληροφορίες αναμένονται ακόμη για το Orphacol - Χολικό οξύ;

Επειδή το Orphacol έχει εγκριθεί σε εξαιρετικές περιπτώσεις, η εταιρεία που διαθέτει στην αγορά το Orphacol θα δημιουργήσει μια βάση δεδομένων για τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Orphacol για την παρακολούθηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας της θεραπείας και θα παρουσιάσει τα αποτελέσματα στην CHMP σε τακτά και συγκεκριμένα χρονικά διαστήματα.

Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Orphacol - Χολικού οξέος;

Έχει αναπτυχθεί σχέδιο διαχείρισης κινδύνου για να εξασφαλιστεί η όσο το δυνατόν ασφαλέστερη χρήση του Orphacol. Βάσει αυτού του σχεδίου, οι πληροφορίες για την ασφάλεια έχουν συμπεριληφθεί στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών για το Orphacol, συμπεριλαμβανομένων των κατάλληλων προφυλάξεων που πρέπει να ακολουθούνται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς. Η εταιρεία που παράγει Orphacol θα παράσχει επίσης ιατρούς σε όλα τα κράτη μέλη που σκοπεύουν να συνταγογραφήσουν το Orphacol με φάκελο που περιέχει βιβλιογραφία προϊόντων και πληροφορίες σχετικά με τη σωστή διάγνωση αυτών των καταστάσεων, τους κινδύνους παρενεργειών και τη σωστή χρήση του φαρμάκου.

Περισσότερες πληροφορίες για το Orphacol - Χολικό οξύ

Στις 12 Σεπτεμβρίου 2013, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσε άδεια κυκλοφορίας για το Orphacol, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με Orphacol, διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (επίσης τμήμα της EPAR) ή επικοινωνήστε με το γιατρό ή το φαρμακοποιό σας. Η περίληψη της γνώμης της επιτροπής Orphacol για τα ορφανά φάρμακα είναι διαθέσιμη στον ιστότοπο του Οργανισμού: ema.Europa.eu/Find medicine / Ανθρώπινα φάρμακα / Σήμανση των σπάνιων ασθενειών. Τελευταία ενημέρωση της περίληψης: 09-2013.